Terapia genica lentivirale per l'epilessia

Criterio di inclusione:

SCREENING/PRE-CONSENSO:

1. Pazienti di sesso femminile e maschile con epilessia focale refrattaria
2. Età ≥ 18 anni (nessun limite di età superiore ma ritenuto idoneo dal punto di vista medico per un intervento chirurgico con un'aspettativa di vita di almeno 5 anni)
3. Il paziente vive entro 1 ora dal trasferimento in un'unità di neurochirurgia acuta

4. Essere presi in considerazione per la chirurgia cerebrale resettiva (per rimuovere il focus epilettogeno) sulla base di valutazioni preoperatorie di prima fase effettuate come parte delle cure cliniche di routine entro 2 anni dalla registrazione, che mostrano:

   4.1. Assenza di lesioni cerebrali vascolari o malformazioni vascolari e/o cancro nell'area di resezione (come confermato dalla risonanza magnetica) 4.2. Assenza di malattia psichiatrica attiva non trattata secondo il parere del medico curante (come confermato dalla valutazione neuropsichiatrica) 4.3. Il paziente necessita di indagini EEG intracraniche di secondo stadio da eseguire tramite chirurgia del foro di fresatura per valutare ulteriormente l'idoneità alla chirurgia cerebrale resettiva

   PREISCRIZIONE:

5. Paziente ritenuto clinicamente idoneo alla chirurgia cerebrale resettiva (ovvero è stata identificata una singola regione di insorgenza delle crisi nella neocorteccia, e non si sovrappone alle aree necessarie per funzioni critiche come il linguaggio), come confermato dalle indagini EEG intracraniche
6. I pazienti che sono donne in età fertile (WOCBP) o pazienti di sesso maschile con partner donne che sono WOCBP o in stato di gravidanza devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci dal momento della firma del consenso fino a tre mesi dopo il trattamento. Gli uomini (se applicabile), devono anche informare le loro partner di sesso femminile in merito ai requisiti contraccettivi elencati per le pazienti di sesso femminile che sono WOCBP o in gravidanza.
7. In grado e disposto a fornire il consenso informato scritto per partecipare allo studio

Criteri di esclusione:

1. Non ritenuto clinicamente idoneo per la chirurgia cerebrale resettiva (ad es. a causa della mancata identificazione di una singola regione di insorgenza delle crisi nella neocorteccia, la regione è troppo estesa o la regione si sovrappone ad aree necessarie per funzioni critiche come il linguaggio), come confermato dalle indagini EEG intracraniche
2. Lesioni cerebrali vascolari o malformazioni vascolari nell'area della resezione pianificata
3. Rilevazione di cancro attivo o trattamento sistemico per il cancro
4. Infezione da HIV nota o sospetta (confermata dal test PCR) e/o assunzione di terapia antiretrovirale
5. Paziente ritenuto non idoneo dal punto di vista medico per l'anestesia e la chirurgia
6. Malattia psichiatrica attiva, non trattata secondo il parere del medico curante
7. Coinvolgimento concomitante e/o recente in un'altra sperimentazione clinica di un medicinale sperimentale (negli ultimi 3 mesi)
8. Donne in gravidanza (confermata da ß-HCG sierico/urinario) o che allattano attivamente
9. Allergie note agli eccipienti della terapia genica lentivirale
10. È improbabile che il paziente cooperi con un follow-up di 5 anni; condizione medica o psicologica a discrezione dello sperimentatore che non consentirebbe il rispetto del protocollo o un significativo consenso informato scritto
11. Qualsiasi altra condizione nota che viene valutata come un rischio intollerabile dallo sperimentatore al momento dell'inclusione nello studio