Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Hizentra® i inflammatoriske neuropatier - pHeNIx-studie (pHeNIx)

6. januar 2025 oppdatert av: CSL Behring

PHeNIx-studien, en nasjonal multisenter prospektiv ikke-intervensjonsstudie, skal bidra til å beskrive bruksbetingelsene for Hizentra® og metodene for å bytte fra IV til SC rute i daglig praksis, sammen med tolerabiliteten og effekten av behandlingen, som er overvåkes ved hjelp av en pasientapplikasjon (PRO: Patient-Reported Outcomes).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Kronisk inflammatorisk demyeliniserende polynevropati

Intervensjon / Behandling

Biologisk: Hizentra

Detaljert beskrivelse

Kronisk inflammatorisk demyeliniserende polynevropati (CIDP) er en nevrologisk og sjelden type autoimmun lidelse. Intravenøst immunglobulin (IVIg) er førstelinjebehandlingen for CIDP som har vist seg å være effektiv. I flere år har publiserte tilfeller antydet at subkutan Ig (SCIg) kan være en alternativ behandling til IVIg i behandlingen av CIDP. Sammenlignet med IVIg-behandling kan SCIg oppnå mer stabile plasma-IgG-konsentrasjoner, noe som antyder en potensiell reduksjon i doseutmattelseseffekten ved slutten av syklusen, men også færre systemiske effekter. SC-administrasjon gjør det også mulig å gi mer enkel behandling for ambulante pasienter.

Basert på PATH-studien (NCT01545076), en dobbeltblind placebokontrollert, randomisert, prospektiv, internasjonal multisenter fase III-studie, oppnådde Hizentra® en utvidelse av markedsføringstillatelsen for CIDP-indikasjonen som vedlikeholdsbehandling etter stabilisering med IVIg.

Men i den "virkelige" situasjonen er litteraturen fortsatt basert på små serier med pasient- eller kortvarige oppfølgingsperioder.

Metodene for å bytte fra IV til SC-ruten og egenskapene til pasienter som mottar denne behandlingen er imidlertid ikke kjent. I tillegg muliggjør ikke SCIg-administrasjon fjernt fra et spesialistsenter uten bistand fra helsepersonell en mer regelmessig vurdering av pasienten med hensyn til tolerabilitet og effekt.

pHeNIx-studien, en nasjonal multisenter prospektiv ikke-intervensjonsstudie, skal bidra til å beskrive bruksbetingelsene for Hizentra® og metodene for å bytte fra IV til SC rute i daglig praksis, sammen med tolerabiliteten og effekten av behandlingen, som er overvåkes ved hjelp av en pasientapplikasjon (PRO: Patient-Reported Outcomes). Studiens varighet er estimert til å være 36 måneder med tanke på: en 24-måneders inklusjonsperiode og en 12-måneders oppfølgingsperiode.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

100

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Trial Registration Coordinator
Telefonnummer: +1 610-878-4697
E-post: clinicaltrials@cslbehring.com

Studiesteder

Frankrike
- - Amiens, Frankrike, 80054
    - Har ikke rekruttert ennå
    - CHU Amiens Picardie 1
  - Angers, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHU Angers
  - Aubagne, Frankrike
    - Rekruttering
    - Hopital Privé de La Casamance
  - Bayonne, Frankrike
    - Rekruttering
    - CH Bayonne
  - Bordeaux, Frankrike
    - Rekruttering
    - Hôpital Pellegrin
  - Brest, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHRU Brest
  - Créteil, Frankrike
    - Rekruttering
    - Hopital Henri Mondor
  - Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
    - Rekruttering
    - Hopital Bicetre
  - Libourne, Frankrike
    - Rekruttering
    - CH Libourne
  - Lille, Frankrike
    - Rekruttering
    - Hôpital Roger Salengro, CHU Lille
  - Limoges, Frankrike
    - Rekruttering
    - Hopital Dupuytren
  - Lyon, Frankrike
    - Rekruttering
    - Hôpital Pierre Wertheimer,HCL
  - Marseille, Frankrike
    - Rekruttering
    - Hôpital de La Timone
  - Montpellier, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHU Montpellier
  - Nancy, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHRU Nancy
  - Nantes, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHU Nantes
  - Nice, Frankrike
    - Rekruttering
    - Hopital Pasteur
  - Paris, Frankrike
    - Rekruttering
    - Hôpital Lariboisiere
  - Paris, Frankrike
    - Rekruttering
    - La Pitié-Salpétrière
  - Poitiers, Frankrike, 86000
    - Rekruttering
    - CHU Poitiers
  - Rennes, Frankrike, 35760
    - Rekruttering
    - Centre Hospitalier Privé Saint Grégoire
  - Rouen, Frankrike
    - Rekruttering
    - Hôpital Charles Nicolle
  - Saint-Étienne, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHU Saint-étienne
  - Strasbourg, Frankrike, 67091
    - Har ikke rekruttert ennå
    - CHU de Strasbourg
  - Toulouse, Frankrike
    - Har ikke rekruttert ennå
    - CHU Toulouse
  - Tours, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHR Tours
  - Valence, Frankrike, 26000
    - Rekruttering
    - CH de Valence

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Fransk kohort av pasienter med CIDP

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Voksen pasient (alder ≥18 år)
Pasienter som lider av CIDP i henhold til EAN/PNS 2021-kriterier
Planlagt bytte fra IVIg til Hizentra®
Pasient behandlet med minst 3 kurer med IV immunglobulin og ansett av etterforskeren å være avhengig av immunglobuliner
Pasienten anses å være stabil, uten endring i behandlingen for sykdommen i løpet av de 3 månedene før inkludering
Pasienter som har en smarttelefon, et nettbrett eller en datamaskin
Pasienter som har blitt informert muntlig og skriftlig om formålet med studien

Ekskluderingskriterier:

Samtidig deltakelse i en intervensjonell klinisk studie

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Observasjonsmodeller: Kohort
Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Varighet på fortsettelse av behandlingen Tidsramme: opptil 12 måneder	Ikke-fortsettelse er definert av: en økning i INCAT-skåren på over ett poeng målt i en konsultasjon til tross for en bolusdose av IVIg og/eller etter økning av dosen av Hizentra® avslutte behandlingen med Hizentra®	opptil 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tidsramme
Tiden mellom siste dose av IVIg og start av Hizentra® Tidsramme: Ved baseline	Ved baseline
Den totale dosen av siste kur med IVIg Tidsramme: Ved baseline	Ved baseline
Intervallet mellom kurene med IVIg Tidsramme: Ved baseline	Ved baseline
Den totale dosen av den første kuren med Hizentra Tidsramme: Ved baseline	Ved baseline
Antall dager av det første kurset av Hizentra Tidsramme: Ved baseline	Ved baseline
Antall egenadministrasjoner eller administrasjoner av en statsregistrert sykepleier Tidsramme: Inntil 12 måneder	Inntil 12 måneder
Den daglige dosen av Hizentra Tidsramme: Inntil 12 måneder	Inntil 12 måneder
Det daglige volumet til Hizentra Tidsramme: Inntil 12 måneder	Inntil 12 måneder
Varighet av infusjonen Tidsramme: Inntil 12 måneder	Inntil 12 måneder
Antall infusjonssteder Tidsramme: Inntil 12 måneder	Inntil 12 måneder
Antall pasienter som fullfører testene for pasientrapportert utfall (PRO) hjemme Tidsramme: Inntil 12 måneder	Inntil 12 måneder
Rasch-bygget Overall Disability Scale (RODS) incapacity scale score etter pasient Tidsramme: Inntil 12 måneder	Inntil 12 måneder
10-meters gangtestscore etter pasient Tidsramme: Inntil 12 måneder	Inntil 12 måneder
Rasch-bygget Overall Disability Scale (RODS) incapacity scale score etter lege Tidsramme: Inntil 12 måneder	Inntil 12 måneder
10-meters gangprøve av lege Tidsramme: Inntil 12 måneder	Inntil 12 måneder
Tid siden diagnosen CIDP Tidsramme: Ved baseline	Ved baseline
EuroQol-5D (EQ-5D) livskvalitetspoeng Tidsramme: Inntil 12 måneder	Inntil 12 måneder
Billedrepresentasjon av sykdom og selvmåling (PRISM) score Tidsramme: Inntil 12 måneder	Inntil 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CSL Behring

Etterforskere

Studieleder: Study Director, CSL Behring SA

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. juni 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. desember 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene