Hizentra® en neuropatías inflamatorias - Estudio pHeNIx (pHeNIx)

La polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP, por sus siglas en inglés) es un tipo neurológico y raro de trastorno autoinmune. La inmunoglobulina intravenosa (IVIg) es el tratamiento de primera línea para CIDP que ha demostrado ser eficaz. Durante varios años, los casos publicados han sugerido que la Ig subcutánea (SCIg) puede ser un tratamiento alternativo a la IVIg en el tratamiento de CIDP. En comparación con el tratamiento con IgIV, la SCIg puede lograr concentraciones de IgG en plasma más estables, lo que sugiere una reducción potencial en el efecto de agotamiento de la dosis al final del ciclo, pero también menos efectos sistémicos. La administración SC también permite administrar un tratamiento más sencillo para pacientes ambulatorios.

Basado en el estudio PATH (NCT01545076), un estudio de fase III multicéntrico internacional, aleatorizado, prospectivo, doble ciego, controlado con placebo, Hizentra® obtuvo una extensión de su autorización de comercialización para la indicación CIDP como tratamiento de mantenimiento después de la estabilización con IgIV.

Sin embargo, en la situación de la "vida real", la literatura todavía se basa en la actualidad en pequeñas series de pacientes o períodos de seguimiento a corto plazo.

Sin embargo, se desconocen los métodos para cambiar de la vía IV a la SC y las características de los pacientes que reciben este tratamiento. Además, la administración de SCIg a distancia desde un centro especializado sin la asistencia de un profesional de la salud ya no permite una evaluación más regular del paciente en términos de tolerabilidad y eficacia.

El estudio pHeNIx, un estudio no intervencionista prospectivo multicéntrico nacional, debería ayudar a describir las condiciones de uso de Hizentra® y los métodos para cambiar de la vía IV a SC en la práctica diaria, junto con la tolerabilidad y eficacia del tratamiento, que es monitoreado usando una aplicación de paciente (PRO: Resultados informados por el paciente). La duración del estudio se estima en 36 meses en vista de: un período de inclusión de 24 meses y un período de seguimiento de 12 meses.