Hizentra® bei entzündlichen Neuropathien – pHeNIx-Studie (pHeNIx)

Chronisch entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie (CIDP) ist eine neurologische und seltene Art von Autoimmunerkrankung. Intravenöses Immunglobulin (IVIg) ist die Erstlinienbehandlung für CIDP, die sich als wirksam erwiesen hat. Seit mehreren Jahren deuten veröffentlichte Fälle darauf hin, dass das subkutane Ig (SCIg) eine alternative Behandlung zu IVIg bei der Behandlung von CIDP sein könnte. Im Vergleich zur IVIg-Behandlung kann die SCIg stabilere Plasma-IgG-Konzentrationen erreichen, was auf eine potenzielle Verringerung des Dosiserschöpfungseffekts am Ende des Zyklus hindeutet, aber auch auf weniger systemische Wirkungen. Die SC-Verabreichung ermöglicht auch eine einfachere Behandlung von ambulanten Patienten.

Basierend auf der PATH-Studie (NCT01545076), einer doppelblinden, placebokontrollierten, randomisierten, prospektiven, internationalen, multizentrischen Phase-III-Studie, erhielt Hizentra® eine Verlängerung seiner Marktzulassung für die CIDP-Indikation als Erhaltungstherapie nach Stabilisierung mit IVIg.

In der „Real-Life“-Situation basiert die Literatur derzeit jedoch noch auf kleinen Patientenserien oder kurzfristigen Nachsorgeperioden.

Allerdings sind die Methoden für den Wechsel von der intravenösen zur subkutanen Verabreichung und die Merkmale der Patienten, die diese Behandlung erhalten, nicht bekannt. Darüber hinaus ermöglicht die SCIg-Verabreichung entfernt von einem spezialisierten Zentrum ohne Unterstützung durch eine medizinische Fachkraft keine regelmäßigere Beurteilung des Patienten hinsichtlich Verträglichkeit und Wirksamkeit mehr.

Die pHeNIx-Studie, eine nationale multizentrische prospektive nicht-interventionelle Studie, soll dazu beitragen, die Anwendungsbedingungen für Hizentra® und die Methoden zum Wechsel von der IV- auf die SC-Route in der täglichen Praxis zusammen mit der Verträglichkeit und Wirksamkeit der Behandlung zu beschreiben mit einer Patientenanwendung überwacht werden (PRO: Patient-Reported Outcomes). Die Studiendauer wird angesichts einer 24-monatigen Einschlussphase und einer 12-monatigen Nachbeobachtungszeit auf 36 Monate geschätzt.