Hizentra® bij inflammatoire neuropathieën - pHeNIx-onderzoek (pHeNIx)

Chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP) is een neurologische en zeldzame vorm van auto-immuunziekte. Intraveneus immunoglobuline (IVIg) is de eerstelijnsbehandeling voor CIDP waarvan bewezen is dat het effectief is. Sinds enkele jaren hebben gepubliceerde casussen gesuggereerd dat de subcutane Ig (SCIg) een alternatieve behandeling voor IVIg kan zijn bij de behandeling van CIDP. In vergelijking met IVIg-behandeling kan de SCIg stabielere IgG-plasmaconcentraties bereiken, wat wijst op een mogelijke vermindering van het dosisuitputtingseffect aan het einde van de cyclus, maar ook op minder systemische effecten. SC-toediening maakt ook een eenvoudigere behandeling mogelijk voor ambulante patiënten.

Op basis van de PATH-studie (NCT01545076), een dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde, prospectieve, internationale multicenter fase III-studie, verkreeg Hizentra® een verlenging van zijn handelsvergunning voor de CIDP-indicatie als onderhoudsbehandeling na stabilisatie met IVIg.

Echter, in de "real-life" situatie is de literatuur momenteel nog gebaseerd op kleine patiëntenseries of korte follow-up periodes.

De methoden voor het overschakelen van de IV- naar de SC-route en de kenmerken van patiënten die deze behandeling krijgen, zijn echter niet bekend. Bovendien maakt SCIg-toediening op afstand van een gespecialiseerd centrum zonder hulp van een gezondheidsprofessional niet langer een meer regelmatige beoordeling van de patiënt mogelijk in termen van verdraagbaarheid en werkzaamheid.

De pHeNIx-studie, een nationale multicenter prospectieve niet-interventionele studie, zou moeten helpen bij het beschrijven van de gebruiksvoorwaarden voor Hizentra® en de methoden voor het overschakelen van de IV- naar de SC-route in de dagelijkse praktijk, samen met de verdraagbaarheid en werkzaamheid van de behandeling, die gecontroleerd met behulp van een patiëntentoepassing (PRO: Patient-Reported Outcomes). De studieduur wordt geschat op 36 maanden met het oog op: een inclusieperiode van 24 maanden en een follow-upperiode van 12 maanden.