Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Hizentra® vid inflammatoriska neuropatier - pHeNIx-studie (pHeNIx)

6 januari 2025 uppdaterad av: CSL Behring

PHeNIx-studien, en nationell multicenter prospektiv icke-interventionsstudie, bör hjälpa till att beskriva användningsvillkoren för Hizentra® och metoderna för att byta från IV till SC-vägen i vardagen, tillsammans med tolerabiliteten och effekten av behandlingen, vilket är övervakas med hjälp av en patientapplikation (PRO: Patient-Reported Outcomes).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyneuropati

Intervention / Behandling

Biologisk: Hizentra

Detaljerad beskrivning

Kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyneuropati (CIDP) är en neurologisk och sällsynt typ av autoimmun sjukdom. Intravenöst immunglobulin (IVIg) är förstahandsbehandlingen för CIDP som har visat sig vara effektiv. Under flera år har publicerade fall föreslagit att subkutan Ig (SCIg) kan vara en alternativ behandling till IVIg vid behandling av CIDP. Jämfört med IVIg-behandling kan SCIg uppnå mer stabila plasma-IgG-koncentrationer, vilket tyder på en potentiell minskning av dosutmattningseffekten i slutet av cykeln, men också färre systemiska effekter. SC-administration möjliggör också enklare behandling för ambulerande patienter.

Baserat på PATH-studien (NCT01545076), en dubbelblind placebokontrollerad, randomiserad, prospektiv, internationell multicenter fas III-studie, erhöll Hizentra® en förlängning av sitt marknadsföringstillstånd för CIDP-indikationen som underhållsbehandling efter stabilisering med IVIg.

Men i den "verkliga" situationen är litteraturen fortfarande baserad på små serier av patient- eller korttidsuppföljningsperioder.

Metoderna för att byta från IV till SC-vägen och egenskaperna hos patienter som får denna behandling är dock inte kända. Dessutom möjliggör SCIg-administration på avstånd från ett specialistcenter utan hjälp från en vårdpersonal inte längre en mer regelbunden bedömning av patienten vad gäller tolerabilitet och effekt.

pHeNIx-studien, en nationell multicenter prospektiv icke-interventionsstudie, bör hjälpa till att beskriva användningsvillkoren för Hizentra® och metoderna för att byta från IV till SC-vägen i vardagen, tillsammans med tolerabiliteten och effekten av behandlingen, vilket är övervakas med hjälp av en patientapplikation (PRO: Patient-Reported Outcomes). Studietiden beräknas vara 36 månader med tanke på: en 24-månaders inklusionsperiod och en 12-månaders uppföljningsperiod.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

100

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Namn: Trial Registration Coordinator
Telefonnummer: +1 610-878-4697
E-post: clinicaltrials@cslbehring.com

Studieorter

Frankrike
- - Amiens, Frankrike, 80054
    - Har inte rekryterat ännu
    - CHU Amiens Picardie 1
  - Angers, Frankrike
    - Rekrytering
    - CHU Angers
  - Aubagne, Frankrike
    - Rekrytering
    - Hopital Privé de La Casamance
  - Bayonne, Frankrike
    - Rekrytering
    - CH Bayonne
  - Bordeaux, Frankrike
    - Rekrytering
    - Hôpital Pellegrin
  - Brest, Frankrike
    - Rekrytering
    - CHRU Brest
  - Créteil, Frankrike
    - Rekrytering
    - Hopital Henri Mondor
  - Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
    - Rekrytering
    - Hôpital Bicêtre
  - Libourne, Frankrike
    - Rekrytering
    - CH Libourne
  - Lille, Frankrike
    - Rekrytering
    - Hôpital Roger Salengro, CHU Lille
  - Limoges, Frankrike
    - Rekrytering
    - Hopital Dupuytren
  - Lyon, Frankrike
    - Rekrytering
    - Hôpital Pierre Wertheimer,HCL
  - Marseille, Frankrike
    - Rekrytering
    - Hôpital de la Timone
  - Montpellier, Frankrike
    - Rekrytering
    - CHU Montpellier
  - Nancy, Frankrike
    - Rekrytering
    - CHRU NANCY
  - Nantes, Frankrike
    - Rekrytering
    - CHU Nantes
  - Nice, Frankrike
    - Rekrytering
    - Hôpital Pasteur
  - Paris, Frankrike
    - Rekrytering
    - Hôpital Lariboisière
  - Paris, Frankrike
    - Rekrytering
    - La Pitié-Salpétrière
  - Poitiers, Frankrike, 86000
    - Rekrytering
    - CHU Poitiers
  - Rennes, Frankrike, 35760
    - Rekrytering
    - Centre Hospitalier Privé Saint Grégoire
  - Rouen, Frankrike
    - Rekrytering
    - Hôpital Charles Nicolle
  - Saint-Étienne, Frankrike
    - Rekrytering
    - Chu Saint-Etienne
  - Strasbourg, Frankrike, 67091
    - Har inte rekryterat ännu
    - CHU de Strasbourg
  - Toulouse, Frankrike
    - Har inte rekryterat ännu
    - CHU Toulouse
  - Tours, Frankrike
    - Rekrytering
    - CHR Tours
  - Valence, Frankrike, 26000
    - Rekrytering
    - CH de Valence

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Fransk kohort av patienter med CIDP

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Vuxen patient (åldern ≥18 år)
Patienter som lider av CIDP enligt EAN/PNS 2021 kriterier
Planerad byte från IVIg till Hizentra®
Patient behandlad med minst 3 kurer med IV immunglobulin och bedöms av utredaren vara beroende av immunglobuliner
Patienten bedöms vara stabil, utan någon förändring i behandlingen av sjukdomen under de 3 månaderna före inkluderingen
Patienter som har en smartphone, en surfplatta eller en dator
Patienter som har informerats muntligt och skriftligt om syftet med studien

Exklusions kriterier:

Samtidigt deltagande i en interventionell klinisk studie

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Observationsmodeller: Kohort
Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Längden på tiden för fortsatt behandling Tidsram: upp till 12 månader	Icke-fortsättning definieras av: en ökning av INCAT-poängen med över en poäng uppmätt i en konsultation trots en bolusdos av IVIg och/eller efter att ha ökat dosen av Hizentra® avbryta behandlingen med Hizentra®	upp till 12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått	Tidsram
Tiden mellan den sista dosen av IVIg och start av Hizentra® Tidsram: Vid baslinjen	Vid baslinjen
Den totala dosen av den sista kuren med IVIg Tidsram: Vid baslinjen	Vid baslinjen
Intervallet mellan kurserna med IVIg Tidsram: Vid baslinjen	Vid baslinjen
Den totala dosen av den första kuren av Hizentra Tidsram: Vid baslinjen	Vid baslinjen
Antalet dagar för den första kursen i Hizentra Tidsram: Vid baslinjen	Vid baslinjen
Antal Egenförvaltningar eller förvaltningar av en statligt registrerad sjuksköterska Tidsram: Upp till 12 månader	Upp till 12 månader
Den dagliga dosen av Hizentra Tidsram: Upp till 12 månader	Upp till 12 månader
Den dagliga volymen av Hizentra Tidsram: Upp till 12 månader	Upp till 12 månader
Infusionens varaktighet Tidsram: Upp till 12 månader	Upp till 12 månader
Antal infusionsställen Tidsram: Upp till 12 månader	Upp till 12 månader
Antal patienter som slutför testerna för patientrapporterat utfall (PRO) hemma Tidsram: Upp till 12 månader	Upp till 12 månader
Rasch-byggd Overall Disability Scale (RODS) inkapacitetsskala poäng för patient Tidsram: Upp till 12 månader	Upp till 12 månader
10-meters gångtestresultat av patient Tidsram: Upp till 12 månader	Upp till 12 månader
Rasch-byggd Overall Disability Scale (RODS) incapacity scale poäng av läkare Tidsram: Upp till 12 månader	Upp till 12 månader
10-meters gångprov av läkare Tidsram: Upp till 12 månader	Upp till 12 månader
Tid sedan diagnosen CIDP Tidsram: Vid baslinjen	Vid baslinjen
EuroQol-5D (EQ-5D) livskvalitetspoäng Tidsram: Upp till 12 månader	Upp till 12 månader
Bildrepresentation av sjukdom och självmått (PRISM) poäng Tidsram: Upp till 12 månader	Upp till 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

CSL Behring

Utredare

Studierektor: Study Director, CSL Behring SA

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 juni 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 december 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna