Hizentra® u zánětlivých neuropatií – studie pHeNIx (pHeNIx)

Chronická zánětlivá demyelinizační polyneuropatie (CIDP) je neurologický a vzácný typ autoimunitní poruchy. Intravenózní imunoglobulin (IVIg) je léčba první volby pro CIDP, která se ukázala jako účinná. Již několik let publikované případy naznačují, že subkutánní Ig (SCIg) může být alternativní léčbou k IVIg v léčbě CIDP. Ve srovnání s léčbou IVIg může SCIg dosáhnout stabilnějších plazmatických koncentrací IgG, což naznačuje potenciální snížení účinku vyčerpání dávky na konci cyklu, ale také méně systémových účinků. SC podávání také umožňuje přímočařejší léčbu ambulantním pacientům.

Na základě studie PATH (NCT01545076), dvojitě zaslepené, placebem kontrolované, randomizované, prospektivní, mezinárodní multicentrické studie fáze III, získala Hizentra® prodloužení registrace pro indikaci CIDP jako udržovací léčbu po stabilizaci pomocí IVIg.

Avšak v „skutečné“ situaci je literatura v současnosti stále založena na malých sériích pacientských nebo krátkodobých sledovacích období.

Metody přechodu z IV na SC a charakteristiky pacientů, kteří dostávají tuto léčbu, však nejsou známy. Navíc podání SCIg na dálku ze specializovaného centra bez asistence zdravotníka již neumožňuje pravidelnější hodnocení pacienta z hlediska snášenlivosti a účinnosti.

Studie pHeNIx, národní multicentrická prospektivní neintervenční studie, by měla pomoci popsat podmínky použití Hizentry® a metody přechodu z IV na SC v každodenní praxi spolu se snášenlivostí a účinností léčby, která je monitorováno pomocí pacientské aplikace (PRO: Patient-Reported Outcomes). Délka studie se odhaduje na 36 měsíců s ohledem na: 24měsíční období zařazení a 12měsíční období sledování.