En studie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til ION904
6. august 2022 oppdatert av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
En fase 1, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, enkelt stigende, doseøkning, studie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til ION904 administrert subkutant til friske deltakere
Formålet med denne studien er å vurdere sikkerheten og toleransen til ION904.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 1, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, enkeltstigende doseeskaleringsstudie av ION904 med opptil 72 deltakere.
Etter en screeningperiode på opptil 28 dager vil kvalifiserte friske deltakere randomiseres til behandling og motta en enkelt, subkutan (SC) dose av det tildelte studiemedikamentet.
Deltakerne vil bli fulgt i opptil 13 uker etter dosering.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
40
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M9L 3A2
- BioPharma Services, Inc.
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Ja
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Må være sunne menn, eller kvinner i ikke-fertil alder, i alderen 18 til 65 på tidspunktet for informert samtykke
- Kvinner må enten være kirurgisk sterile eller postmenopausale; menn må være avholdende, kirurgisk sterile, eller hvis de er engasjert i seksuelle forhold med en kvinne i fertil alder, må en svært effektiv prevensjonsmetode brukes fra tidspunktet for undertegning av informert samtykkeskjema til minst 13 uker etter siste dose av studiemedikamentet eller den friske deltakeren må være avholdende gjennom denne tidsperioden
- Villig til å avstå fra anstrengende trening/aktivitet (for eksempel tunge løft, vekttrening, intense aerobictimer etc.) i minst 24 timer før studiebesøk
- Kroppsmasseindeks (BMI) krav mellom 18 og 35 kg/m^2
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikante abnormiteter i sykehistorien eller fysisk undersøkelse
- Ukontrollert arteriell hypertensjon
- Aktiv infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt C eller hepatitt B eller tidligere behandling for hepatitt C
- Behandling med et annet undersøkelsesmiddel, biologisk middel eller utstyr innen 1 måned etter screening
- Anamnese med blødende diatese eller koagulopati
- Regelmessig bruk av alkohol innen 6 måneder før screening, eller bruk av myke stoffer innen 3 måneder før screening, eller harde rusmidler innen 1 år før screening, eller positiv urin narkotikascreening ved screening
- Anamnese med alvorlige (f.eks. anafylaksi) medikamentallergier
- Anamnese med overfølsomhet overfor andre antisense-oligonukleotider (ASOer)
Samtidig medisineringsrestriksjoner: reseptfrie eller reseptbelagte medisiner innen 14 dager, før dosering på dag 1. Aksepterte unntak er:
- Acetaminophen (paracetamol) opptil 2 gram per dag (g/d) eller ibuprofen opptil 2,4 g/dag tatt sporadisk for analgesi
- Thyreoideahormonerstatningsterapi forutsatt at deltakeren er stabil på erstatningsterapi (og deltakeren er euthyroid)
- Andre mulige unntak må gjennomgås og anerkjennes av etterforskeren i samråd med sponsorens medisinske monitor
- Bloddonasjon på 50 til 499 ml innen 30 dager etter screening eller på > 499 ml innen 60 dager etter screening
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: DOBBELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: ION904
Enkelt stigende dose av ION904 vil bli administrert ved SC-injeksjon på dag 1.
|
ION904 vil bli administrert ved SC-injeksjon.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo (0,9 % sterilt saltvann) vil bli administrert ved SC-injeksjon på dag 1.
|
Placebo (0,9 % sterilt saltvann) vil bli administrert ved SC-injeksjon.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med minst én behandlingsutløst bivirkning (TEAE)
Tidsramme: Frem til dag 85
|
Frem til dag 85
|
|
Alvorlighetsgrad og doseforhold til TEAE
Tidsramme: Frem til dag 85
|
Frem til dag 85
|
|
Alvorlighet og doseforhold av klinisk signifikante endringer i laboratorieverdier
Tidsramme: Frem til dag 85
|
Frem til dag 85
|
|
Alvorlighetsgrad og doseforhold av klinisk signifikante endringer i EKG
Tidsramme: Frem til dag 85
|
Frem til dag 85
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endringer i nivået til ION904 Target Biomarker
Tidsramme: Frem til dag 85
|
Frem til dag 85
|
|
Cmax: Maksimal observert plasmakonsentrasjon av ION904
Tidsramme: Frem til dag 85
|
Frem til dag 85
|
|
Tmax: Tid for å nå maksimal plasmakonsentrasjon av ION904
Tidsramme: Frem til dag 85
|
Frem til dag 85
|
|
t½λz: Plasma-eliminasjonshalveringstid for ION904
Tidsramme: Frem til dag 85
|
Frem til dag 85
|
|
AUC0-t: Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven fra tid null til tid t for ION904
Tidsramme: Frem til dag 85
|
Frem til dag 85
|
|
Urin 0-24 timer (t) Utskillelse av ION904
Tidsramme: Opptil 24 timer
|
Opptil 24 timer
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
26. februar 2021
Primær fullføring (FAKTISKE)
12. august 2021
Studiet fullført (FAKTISKE)
11. september 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. januar 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. januar 2021
Først lagt ut (FAKTISKE)
1. februar 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
9. august 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. august 2022
Sist bekreftet
1. august 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Andre studie-ID-numre
- ION904-CS1
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .