Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ION904

Einschlusskriterien:

1. Es muss sich um gesunde Männer oder Frauen im nicht gebärfähigen Alter im Alter von 18 bis 65 Jahren zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung handeln
2. Frauen müssen entweder chirurgisch steril oder postmenopausal sein; Männer müssen abstinent oder chirurgisch steril sein oder bei sexuellen Beziehungen mit einer Frau im gebärfähigen Alter ab dem Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung bis mindestens 13 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments eine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden oder der gesunde Teilnehmer muss während dieser Zeit abstinent sein
3. Bereit, für mindestens 24 Stunden vor Studienbesuchen auf anstrengende Übungen/Aktivitäten (z. B. schweres Heben, Krafttraining, intensive Aerobic-Kurse usw.) zu verzichten
4. Anforderungen an den Body-Mass-Index (BMI) zwischen 18 und 35 kg/m^2

Ausschlusskriterien:

1. Klinisch signifikante Anomalien in der Anamnese oder körperlichen Untersuchung
2. Unkontrollierte arterielle Hypertonie
3. Aktive Infektion mit dem Human Immunodeficiency Virus (HIV), Hepatitis C oder Hepatitis B oder vorherige Behandlung von Hepatitis C
4. Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat, biologischen Wirkstoff oder Gerät innerhalb von 1 Monat nach dem Screening
5. Blutungsdiathese oder Koagulopathie in der Anamnese
6. Regelmäßiger Alkoholkonsum innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening oder Konsum von weichen Drogen innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening oder harte Drogen innerhalb von 1 Jahr vor dem Screening oder positiver Drogentest im Urin beim Screening
7. Vorgeschichte von schweren (z. B. Anaphylaxie) Arzneimittelallergien
8. Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen andere Antisense-Oligonukleotide (ASOs)

9. Einschränkungen bei gleichzeitiger Medikation: rezeptfreie oder verschreibungspflichtige Medikamente innerhalb von 14 Tagen vor der Einnahme an Tag 1. Akzeptierte Ausnahmen sind:

   • Acetaminophen (Paracetamol) bis zu 2 Gramm pro Tag (g/d) oder Ibuprofen bis zu 2,4 g/Tag, sporadisch zur Analgesie eingenommen
   • Schilddrüsenhormon-Ersatztherapie, sofern der Teilnehmer unter der Ersatztherapie stabil ist (und der Teilnehmer euthyreot ist)
   • Andere mögliche Ausnahmen müssen vom Prüfarzt in Absprache mit dem medizinischen Monitor des Sponsors überprüft und anerkannt werden
10. Blutspende von 50 bis 499 ml innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening oder von > 499 ml innerhalb von 60 Tagen nach dem Screening