En naturhistorisk studie av barn og voksne med luktneuroblastom

Bakgrunn:

Olfaktorisk nevroblastom (ONB), også kjent som estesioneuroblastom, er en ondartet svulst i nesehulen som antas å oppstå fra luktepitelet. ONB er sjelden, med en rapportert forekomst på 0,4 per million (omtrent 300 tilfeller per år i USA).

ONB oppstår oftest hos voksne i alderen 20-60 år. Pediatrisk ONB er spesielt sjelden, med bare små kasusserier eller multiinstitusjonelle studier rapportert. Imidlertid rapporterte en Surveillance Epidemiology and End Results (SEER) studie av 47 pediatriske pasienter med intranasal malignitet ONB som den hyppigste pediatriske intranasal maligniteten (28%).

På grunn av plasseringen av ONB i sinonasale traktus og fremre skallebase, er symptomene ofte uspesifikke, inkludert neseobstruksjon og neseblødning, og derfor er pasienter ofte tilstede i avanserte stadier. Videre har ONB en tilbøyelighet til lokal invasjon og relativt høye forekomster av fjernspredning oftest til nakke, lunger og bein.

Klinisk behandling hos voksne er vanligvis kirurgisk med adjuvant stråling.

Den naturlige historien til pediatrisk og voksen ONB er ufullstendig forstått, og behandlingsmuligheter for tilbakevendende eller metastatisk ONB er begrenset. Den planlagte naturhistoriestudien som en del av NCI POB Rare Tumor Patient Engagement Network (RTPEN) vil tillate omfattende evaluering og anbefalinger til disse pasientene samtidig som den samler inn kliniske, epidemiologiske og biologiske data i lengderetningen.

Objektiv:

Å karakterisere den naturlige historien til ONB inkludert klinisk presentasjon, familiehistorie, mønstre for sykdomsprogresjon, respons på gjeldende behandlingsmetoder, tilbakefall av sykdom og total overlevelse

Kvalifisering:

Deltakere i alderen >= 3 år med histologisk dokumentert ONB.

Emner må også melde seg på NIDCD-protokoll 18-DC-0051.

Design:

Denne protokollen er ment å karakterisere den naturlige historien til olfaktorisk neuroblastom.

Deltakerne vil gjennomgå en omfattende studieinngangsevaluering inkludert anskaffelse av avbildning av tumorsteder.

Medisinske historier vil bli dokumentert, og deltakerne følges gjennom sykdomsforløpet, med spesiell oppmerksomhet til mønstre for tilbakefall og progresjon av sykdom, respons på terapier, varighet av responser og pasientrapporterte utfall. Prøver vil bli tatt på langs, når det er mulig, og tumorveksthastigheter vil også bli vurdert gjennom sykdomsforløpet, når det er mulig.

Blod- og svulstprøver kan tas ved studiestart og under studien.