Un estudio de historia natural de niños y adultos con neuroblastoma olfatorio

Antecedentes:

El neuroblastoma olfatorio (ONB), también conocido como estesioneuroblastoma, es un tumor maligno de la cavidad nasal que se cree que surge del epitelio olfatorio. La ONB es rara, con una incidencia informada de 0,4 por millón (aproximadamente 300 casos por año en los Estados Unidos).

La ONB surge con mayor frecuencia en adultos de 20 a 60 años. La ONB pediátrica es particularmente rara, con solo pequeñas series de casos o estudios multiinstitucionales informados. Sin embargo, un estudio de Surveillance Epidemiology and End Results (SEER) de 47 pacientes pediátricos con cáncer intranasal informó que la ONB era el cáncer intranasal pediátrico más frecuente (28 %).

Debido a la ubicación de la ONB en el tracto sinusal y la base anterior del cráneo, los síntomas de presentación a menudo son inespecíficos e incluyen obstrucción nasal y epistaxis, por lo que los pacientes a menudo se presentan en estadios avanzados. Además, ONB tiene una propensión a la invasión local y tasas relativamente altas de diseminación a distancia, más comúnmente al cuello, los pulmones y los huesos.

El manejo clínico en adultos generalmente es quirúrgico con radiación adyuvante.

La historia natural de la ONB pediátrica y de adultos no se conoce por completo, y las opciones de tratamiento para la ONB recurrente o metastásica son limitadas. El estudio de historia natural planificado como parte de la Red de Participación de Pacientes con Tumores Raros (RTPEN, por sus siglas en inglés) del NCI POB permitirá una evaluación integral y recomendaciones para estos pacientes mientras se recopilan longitudinalmente datos clínicos, epidemiológicos y biológicos.

Objetivo:

Caracterizar la historia natural de la ONB, incluida la presentación clínica, los antecedentes familiares, los patrones de progresión de la enfermedad, la respuesta a los métodos de tratamiento actuales, la recurrencia de la enfermedad y la supervivencia general.

Elegibilidad:

Participantes de edad ≥ 3 años con ONB documentado histológicamente.

Los sujetos también deben inscribirse en el Protocolo NIDCD 18-DC-0051.

Diseño:

Este protocolo pretende caracterizar la historia natural del neuroblastoma olfativo.

Los participantes se someterán a una evaluación integral de ingreso al estudio, incluida la adquisición de imágenes de los sitios del tumor.

Se documentarán los antecedentes médicos y se realizará un seguimiento de los participantes durante el curso de su enfermedad, con especial atención a los patrones de recurrencia y progresión de la enfermedad, la respuesta a las terapias, la duración de las respuestas y los resultados informados por los pacientes. Las muestras se obtendrán longitudinalmente, cuando sea posible, y las tasas de crecimiento tumoral también se evaluarán a lo largo del curso de la enfermedad, cuando sea posible.

Las muestras de sangre y tumor se pueden obtener al ingresar al estudio y durante el mismo.