Une étude d'histoire naturelle des enfants et des adultes atteints de neuroblastome olfactif

Arrière plan:

Le neuroblastome olfactif (ONB), également connu sous le nom d'esthésioneuroblastome, est une tumeur maligne de la cavité nasale qui proviendrait de l'épithélium olfactif. L'ONB est rare, avec une incidence rapportée de 0,4 par million (environ 300 cas par an aux États-Unis).

L'ONB survient le plus souvent chez les adultes âgés de 20 à 60 ans. L'ONB pédiatrique est particulièrement rare, avec seulement de petites séries de cas ou des études multi-institutionnelles rapportées. Cependant, une étude SEER (Surveillance Epidemiology and End Results) portant sur 47 patients pédiatriques atteints d'une tumeur maligne intranasale a signalé l'ONB comme la tumeur maligne intranasale pédiatrique la plus fréquente (28 %).

En raison de la localisation de l'ONB dans le tractus naso-sinusien et la base antérieure du crâne, les symptômes présentés sont souvent non spécifiques, y compris l'obstruction nasale et l'épistaxis, ainsi les patients se présentent souvent à des stades avancés. De plus, ONB a une propension à l'invasion locale et des taux relativement élevés de propagation à distance le plus souvent au cou, aux poumons et aux os.

La prise en charge clinique chez l'adulte est généralement chirurgicale avec radiothérapie adjuvante.

L'histoire naturelle de l'ONB pédiatrique et adulte n'est pas entièrement comprise, et les options de traitement pour l'ONB récurrent ou métastatique sont limitées. L'étude d'histoire naturelle prévue dans le cadre du réseau NCI POB Rare Tumor Patient Engagement Network (RTPEN) permettra une évaluation complète et des recommandations à ces patients tout en collectant longitudinalement des données cliniques, épidémiologiques et biologiques.

Objectif:

Caractériser l'histoire naturelle de l'ONB, y compris la présentation clinique, les antécédents familiaux, les schémas de progression de la maladie, la réponse aux méthodes de traitement actuelles, la récurrence de la maladie et la survie globale

Admissibilité:

Participants d'âge> = 3 ans avec ONB histologiquement documenté.

Les sujets doivent également s'inscrire au protocole NIDCD 18-DC-0051.

Concevoir:

Ce protocole vise à caractériser l'histoire naturelle du neuroblastome olfactif.

Les participants subiront une évaluation complète à l'entrée dans l'étude, y compris l'acquisition de l'imagerie des sites tumoraux.

Les antécédents médicaux seront documentés et les participants suivis tout au long de leur maladie, en accordant une attention particulière aux schémas de récurrence et de progression de la maladie, à la réponse aux thérapies, à la durée des réponses et aux résultats rapportés par les patients. Les échantillons seront obtenus longitudinalement, lorsque cela est possible, et les taux de croissance tumorale seront également évalués tout au long de la maladie, lorsque cela est possible.

Des échantillons de sang et de tumeur peuvent être obtenus à l'entrée dans l'étude et pendant l'étude.