Um estudo de história natural de crianças e adultos com neuroblastoma olfativo

Fundo:

O neuroblastoma olfatório (ONB), também conhecido como estesioneuroblastoma, é um tumor maligno da cavidade nasal que se acredita originar-se do epitélio olfatório. ONB é raro, com uma incidência relatada de 0,4 por milhão (aproximadamente 300 casos por ano nos Estados Unidos).

A ONB surge com mais frequência em adultos com idade entre 20 e 60 anos. A ONB pediátrica é particularmente rara, com apenas pequenas séries de casos ou estudos multi-institucionais relatados. No entanto, um estudo de Vigilância Epidemiológica e Resultados Finais (SEER) de 47 pacientes pediátricos com malignidade intranasal relatou ONB como a malignidade intranasal pediátrica mais frequente (28%).

Devido à localização da ONB no trato nasossinusal e na base anterior do crânio, os sintomas de apresentação são frequentemente inespecíficos, incluindo obstrução nasal e epistaxe, portanto, os pacientes geralmente se apresentam em estágios avançados. Além disso, ONB tem uma propensão para invasão local e taxas relativamente altas de disseminação distante mais comumente para o pescoço, pulmões e ossos.

O manejo clínico em adultos é geralmente cirúrgico com radiação adjuvante.

A história natural da ONB pediátrica e adulta é incompletamente compreendida, e as opções de tratamento para ONB recorrente ou metastático são limitadas. O estudo de história natural planejado como parte da NCI POB Rare Tumor Patient Engagement Network (RTPEN) permitirá uma avaliação abrangente e recomendações para esses pacientes enquanto coleta longitudinalmente dados clínicos, epidemiológicos e biológicos.

Objetivo:

Caracterizar a história natural da ONB, incluindo apresentação clínica, história familiar, padrões de progressão da doença, resposta aos métodos de tratamento atuais, recorrência da doença e sobrevida global

Elegibilidade:

Participantes com idade >= 3 anos com ONB documentado histologicamente.

Os indivíduos também devem se inscrever no Protocolo NIDCD 18-DC-0051.

Projeto:

Este protocolo destina-se a caracterizar a história natural do neuroblastoma olfativo.

Os participantes passarão por uma avaliação abrangente de entrada no estudo, incluindo a aquisição de imagens dos locais do tumor.

Os históricos médicos serão documentados e os participantes acompanhados durante todo o curso de sua doença, com atenção especial aos padrões de recorrência e progressão da doença, resposta às terapias, duração das respostas e resultados relatados pelo paciente. As amostras serão obtidas longitudinalmente, quando viável, e as taxas de crescimento do tumor também serão avaliadas ao longo do curso da doença, quando viável.

Amostras de sangue e tumor podem ser obtidas na entrada do estudo e durante o estudo.