Исследование естественной истории детей и взрослых с обонятельной нейробластомой

Задний план:

Обонятельная нейробластома (ОНБ), также известная как эстезионейробластома, представляет собой злокачественную опухоль полости носа, которая, как полагают, возникает из обонятельного эпителия. ONB встречается редко, с зарегистрированной заболеваемостью 0,4 на миллион (примерно 300 случаев в год в США).

ОНБ чаще всего возникает у взрослых в возрасте 20-60 лет. Педиатрическая ONB встречается особенно редко, сообщается только о небольших сериях случаев или исследованиях, проводимых в нескольких учреждениях. Тем не менее, в исследовании Surveillance Epidemiology and End Results (SEER) 47 педиатрических пациентов с интраназальными злокачественными новообразованиями сообщалось, что ОНБ является наиболее частым интраназальным злокачественным новообразованием у детей (28%).

Из-за расположения ONB в синоназальном тракте и передней части основания черепа симптомы часто неспецифичны, включая заложенность носа и носовое кровотечение, поэтому пациенты часто обращаются на поздних стадиях. Кроме того, ONB имеет склонность к местной инвазии и относительно высокие показатели отдаленного распространения, чаще всего на шею, легкие и кости.

Клиническое лечение взрослых обычно хирургическое с адъювантной лучевой терапией.

Естественное течение ОНБ у детей и взрослых изучено не полностью, а возможности лечения рецидивирующего или метастатического ОНБ ограничены. Запланированное исследование естественного течения болезни в рамках сети NCI POB Rare Tumor Patient Engagement Network (RTPEN) позволит провести всестороннюю оценку и дать рекомендации этим пациентам, одновременно собирая клинические, эпидемиологические и биологические данные.

Задача:

Охарактеризовать естественное течение ONB, включая клиническую картину, семейный анамнез, модели прогрессирования заболевания, реакцию на современные методы лечения, рецидивы заболевания и общую выживаемость.

Право на участие:

Участники в возрасте >= 3 лет с гистологически подтвержденной ОНБ.

Субъекты также должны зарегистрироваться в протоколе NIDCD 18-DC-0051.

Дизайн:

Этот протокол предназначен для характеристики естественного течения обонятельной нейробластомы.

Участники пройдут всестороннюю оценку входа в исследование, включая получение изображений опухолевых участков.

Медицинские истории будут задокументированы, и участники будут наблюдаться на протяжении всего периода их заболевания, уделяя особое внимание моделям рецидивов и прогрессирования заболевания, ответу на терапию, продолжительности ответа и результатам, о которых сообщают пациенты. Образцы будут получены продольно, когда это возможно, и скорость роста опухоли также будет оцениваться на протяжении всего течения болезни, когда это возможно.

Образцы крови и опухолей можно получить при включении в исследование и во время исследования.