Eine naturkundliche Studie von Kindern und Erwachsenen mit olfaktorischem Neuroblastom

Hintergrund:

Das olfaktorische Neuroblastom (ONB), auch als Ästhesioneuroblastom bekannt, ist ein bösartiger Tumor der Nasenhöhle, von dem angenommen wird, dass er aus dem olfaktorischen Epithel entsteht. ONB ist selten, mit einer gemeldeten Inzidenz von 0,4 pro Million (ungefähr 300 Fälle pro Jahr in den Vereinigten Staaten).

ONB tritt am häufigsten bei Erwachsenen im Alter von 20-60 Jahren auf. Pädiatrische ONB ist besonders selten, es wurden nur kleine Fallserien oder multiinstitutionelle Studien berichtet. In einer Surveillance Epidemiology and End Results (SEER)-Studie mit 47 pädiatrischen Patienten mit intranasaler Malignität wurde ONB jedoch als die häufigste pädiatrische intranasale Malignität (28 %) angegeben.

Aufgrund der Lokalisation von ONB im Sinonasaltrakt und an der vorderen Schädelbasis sind die auftretenden Symptome oft unspezifisch, einschließlich nasaler Obstruktion und Epistaxis, sodass Patienten häufig in fortgeschrittenen Stadien auftreten. Darüber hinaus hat ONB eine Neigung zur lokalen Invasion und eine relativ hohe Rate an Fernausbreitung, am häufigsten auf den Hals, die Lunge und die Knochen.

Das klinische Management bei Erwachsenen ist im Allgemeinen chirurgisch mit adjuvanter Bestrahlung.

Der natürliche Verlauf der pädiatrischen und erwachsenen ONB ist unvollständig verstanden, und die Behandlungsoptionen für rezidivierende oder metastasierte ONB sind begrenzt. Die geplante Studie zur Naturgeschichte als Teil des NCI POB Rare Tumor Patient Engagement Network (RTPEN) wird eine umfassende Bewertung und Empfehlungen für diese Patienten ermöglichen und gleichzeitig klinische, epidemiologische und biologische Daten sammeln.

Zielsetzung:

Charakterisierung des natürlichen Verlaufs von ONB, einschließlich klinischer Präsentation, Familienanamnese, Muster des Krankheitsverlaufs, Ansprechen auf aktuelle Behandlungsmethoden, Wiederauftreten der Krankheit und Gesamtüberleben

Teilnahmeberechtigung:

Teilnehmer im Alter von >= 3 Jahren mit histologisch dokumentierter ONB.

Die Probanden müssen sich auch für das NIDCD-Protokoll 18-DC-0051 anmelden.

Design:

Dieses Protokoll soll den natürlichen Verlauf des olfaktorischen Neuroblastoms charakterisieren.

Die Teilnehmer werden einer umfassenden Studieneingangsbewertung unterzogen, einschließlich der Akquisition von Bildgebungsverfahren von Tumorstellen.

Die Anamnese wird dokumentiert und die Teilnehmer werden während ihres gesamten Krankheitsverlaufs begleitet, wobei besonderes Augenmerk auf die Muster des Wiederauftretens und Fortschreitens der Krankheit, das Ansprechen auf Therapien, die Dauer des Ansprechens und die von den Patienten berichteten Ergebnisse gelegt wird. Die Proben werden, wenn möglich, im Längsschnitt entnommen, und die Tumorwachstumsraten werden, wenn möglich, auch während des gesamten Krankheitsverlaufs bewertet.

Blut- und Tumorproben können bei Studieneintritt und während der Studie entnommen werden.