Uno studio di storia naturale di bambini e adulti con neuroblastoma olfattivo

Sfondo:

Il neuroblastoma olfattivo (ONB), noto anche come esthesioneuroblastoma, è un tumore maligno della cavità nasale che si ritiene derivi dall'epitelio olfattivo. ONB è raro, con un'incidenza segnalata di 0,4 per milione (circa 300 casi all'anno negli Stati Uniti).

ONB si verifica più frequentemente negli adulti di età compresa tra 20 e 60 anni. L'ONB pediatrico è particolarmente raro, con solo piccole serie di casi o studi multi-istituzionali segnalati. Tuttavia, uno studio SEER (Surveillance Epidemiology and End Results) su 47 pazienti pediatrici con tumore maligno intranasale ha riportato l'ONB come il tumore maligno intranasale pediatrico più frequente (28%).

A causa della posizione dell'ONB nel tratto sinonasale e nella base cranica anteriore, i sintomi di presentazione sono spesso aspecifici, inclusa l'ostruzione nasale e l'epistassi, quindi i pazienti spesso si presentano in stadi avanzati. Inoltre, l'ONB ha una propensione all'invasione locale e tassi relativamente alti di diffusione a distanza più comunemente al collo, ai polmoni e alle ossa.

La gestione clinica negli adulti è generalmente chirurgica con radioterapia adiuvante.

La storia naturale dell'ONB pediatrico e dell'adulto non è completamente compresa e le opzioni terapeutiche per l'ONB ricorrente o metastatico sono limitate. Lo studio di storia naturale pianificato come parte del NCI POB Rare Tumor Patient Engagement Network (RTPEN) consentirà una valutazione completa e raccomandazioni a questi pazienti, raccogliendo longitudinalmente dati clinici, epidemiologici e biologici.

Obbiettivo:

Caratterizzare la storia naturale dell'ONB inclusa la presentazione clinica, la storia familiare, i modelli di progressione della malattia, la risposta agli attuali metodi di trattamento, la recidiva della malattia e la sopravvivenza globale

Eleggibilità:

Partecipanti di età >= 3 anni con ONB istologicamente documentato.

I soggetti devono anche iscriversi al protocollo NIDCD 18-DC-0051.

Design:

Questo protocollo ha lo scopo di caratterizzare la storia naturale del neuroblastoma olfattivo.

I partecipanti saranno sottoposti a una valutazione completa dell'ingresso nello studio, inclusa l'acquisizione di immagini dei siti tumorali.

Le storie mediche saranno documentate e i partecipanti seguiti durante tutto il corso della loro malattia, con particolare attenzione ai modelli di recidiva e progressione della malattia, risposta alle terapie, durata delle risposte e risultati riportati dai pazienti. I campioni saranno ottenuti longitudinalmente, quando possibile, e anche i tassi di crescita del tumore saranno valutati durante il decorso della malattia, quando possibile.

I campioni di sangue e tumore possono essere ottenuti all'ingresso nello studio e durante lo studio.