En naturhistorisk undersøgelse af børn og voksne med olfaktorisk neuroblastom

Baggrund:

Olfaktorisk neuroblastom (ONB), også kendt som esthesioneuroblastom, er en ondartet tumor i næsehulen, som menes at opstå fra lugteepitelet. ONB er sjælden, med en rapporteret forekomst på 0,4 pr. million (ca. 300 tilfælde pr. år i USA).

ONB opstår hyppigst hos voksne i alderen 20-60 år. Pædiatrisk ONB er særlig sjælden, med kun små case-serier eller multi-institutionelle undersøgelser rapporteret. Imidlertid rapporterede en Surveillance Epidemiology and End Results (SEER) undersøgelse af 47 pædiatriske patienter med intranasal malignitet ONB som den hyppigste pædiatriske intranasal malignitet (28%).

På grund af placeringen af ​​ONB i sinonasale kanalen og den forreste kraniebase, er de præsenterende symptomer ofte uspecifikke, herunder nasal obstruktion og epistaxis, således at patienter ofte er til stede i fremskredne stadier. Ydermere har ONB en tilbøjelighed til lokal invasion og relativt høje rater af fjernspredning oftest til nakke, lunger og knogler.

Klinisk behandling hos voksne er generelt kirurgisk med adjuverende stråling.

Den naturlige historie af pædiatrisk og voksen ONB er ufuldstændig forstået, og behandlingsmuligheder for tilbagevendende eller metastatisk ONB er begrænsede. Det planlagte naturhistoriske studie som en del af NCI POB Rare Tumor Patient Engagement Network (RTPEN) vil give mulighed for omfattende evaluering og anbefalinger til disse patienter, mens der i længderetningen indsamles kliniske, epidemiologiske og biologiske data.

Objektiv:

At karakterisere den naturlige historie af ONB, herunder klinisk præsentation, familiehistorie, mønstre for sygdomsprogression, respons på nuværende behandlingsmetoder, sygdomstilbagefald og overordnet overlevelse

Berettigelse:

Deltagere i alderen >= 3 år med histologisk dokumenteret ONB.

Emner skal også tilmelde sig NIDCD-protokol 18-DC-0051.

Design:

Denne protokol er beregnet til at karakterisere den naturlige historie af olfaktorisk neuroblastom.

Deltagerne vil gennemgå en omfattende undersøgelsesindgangsevaluering, herunder erhvervelse af billeddannelse af tumorsteder.

Sygehistorier vil blive dokumenteret, og deltagerne følges gennem hele deres sygdomsforløb, med særlig opmærksomhed på mønstre for sygdomsgentagelse og progression, respons på terapier, varighed af responser og patientrapporterede resultater. Prøver vil blive taget på langs, når det er muligt, og tumorvæksthastigheder vil også blive vurderet gennem hele sygdomsforløbet, når det er muligt.

Blod- og tumorprøver kan udtages ved undersøgelsens start og under undersøgelsen.