Een natuurhistorisch onderzoek van kinderen en volwassenen met olfactorisch neuroblastoom

Achtergrond:

Olfactorisch neuroblastoom (ONB), ook bekend als esthesioneuroblastoom, is een kwaadaardige tumor van de neusholte waarvan wordt aangenomen dat deze ontstaat uit het reukepitheel. ONB is zeldzaam, met een gerapporteerde incidentie van 0,4 per miljoen (ongeveer 300 gevallen per jaar in de Verenigde Staten).

ONB komt het vaakst voor bij volwassenen van 20-60 jaar. Pediatrische ONB is bijzonder zeldzaam, met slechts kleine case series of multi-institutionele studies gerapporteerd. In een Surveillance Epidemiology and End Results (SEER)-studie van 47 pediatrische patiënten met intranasale maligniteit werd ONB echter gerapporteerd als de meest voorkomende pediatrische intranasale maligniteit (28%).

Vanwege de locatie van ONB in ​​het sinonasale kanaal en de voorste schedelbasis, zijn de presenterende symptomen vaak niet-specifiek, waaronder nasale obstructie en epistaxis, waardoor patiënten zich vaak in een vergevorderd stadium presenteren. Bovendien heeft ONB de neiging tot lokale invasie en relatief hoge mate van verspreiding op afstand, meestal naar de nek, longen en botten.

Klinische behandeling bij volwassenen is over het algemeen chirurgisch met adjuvante bestraling.

De natuurlijke geschiedenis van pediatrische en volwassen ONB wordt niet volledig begrepen en de behandelingsopties voor recidiverende of gemetastaseerde ONB zijn beperkt. De geplande natuurhistorische studie als onderdeel van het NCI POB Rare Tumor Patient Engagement Network (RTPEN) zal een uitgebreide evaluatie en aanbevelingen voor deze patiënten mogelijk maken, terwijl tegelijkertijd klinische, epidemiologische en biologische gegevens worden verzameld.

Doelstelling:

Om de natuurlijke geschiedenis van ONB te karakteriseren, inclusief klinische presentatie, familiegeschiedenis, patronen van ziekteprogressie, respons op huidige behandelmethoden, terugkeer van de ziekte en algehele overleving

Geschiktheid:

Deelnemers van >= 3 jaar oud met histologisch gedocumenteerde ONB.

Onderwerpen moeten zich ook inschrijven op NIDCD-protocol 18-DC-0051.

Ontwerp:

Dit protocol is bedoeld om de natuurlijke geschiedenis van olfactorisch neuroblastoom te karakteriseren.

Deelnemers ondergaan een uitgebreide evaluatie van de ingang van het onderzoek, inclusief het verkrijgen van beeldvorming van tumorlocaties.

De medische geschiedenis zal worden gedocumenteerd en de deelnemers zullen gedurende het verloop van hun ziekte worden gevolgd, met bijzondere aandacht voor patronen van terugkeer en progressie van de ziekte, respons op therapieën, duur van de respons en door de patiënt gerapporteerde resultaten. Monsters zullen longitudinaal worden verkregen, indien mogelijk, en de tumorgroeisnelheid zal ook worden beoordeeld gedurende het verloop van de ziekte, indien mogelijk.

Bloed- en tumormonsters kunnen worden verkregen bij aanvang van de studie en tijdens de studie.