En naturhistorisk studie av barn och vuxna med luktneuroblastom

Bakgrund:

Olfaktoriskt neuroblastom (ONB), även känt som estesioneuroblastom, är en elakartad tumör i näshålan som tros härröra från luktepitelet. ONB är sällsynt, med en rapporterad incidens på 0,4 per miljon (ungefär 300 fall per år i USA).

ONB uppstår oftast hos vuxna i åldern 20-60 år. Pediatrisk ONB är särskilt sällsynt, med endast små fallserier eller multiinstitutionella studier rapporterade. En studie av övervakningsepidemiologi och slutresultat (SEER) av 47 pediatriska patienter med intranasal malignitet rapporterade emellertid ONB som den vanligaste pediatriska intranasala maligniteten (28%).

På grund av placeringen av ONB i sinonasala trakten och främre skallbasen är de presenterade symtomen ofta ospecifika, inklusive näsobstruktion och näsblod, så att patienter ofta uppträder i avancerade stadier. Dessutom har ONB en benägenhet för lokal invasion och relativt höga spridningshastigheter på avstånd, oftast till nacke, lungor och ben.

Klinisk behandling hos vuxna är i allmänhet kirurgisk med adjuvant strålning.

Den naturliga historien för pediatrisk och vuxen ONB är ofullständigt förstådd, och behandlingsalternativen för återkommande eller metastaserande ONB är begränsade. Den planerade naturhistoriska studien som en del av NCI POB Rare Tumor Patient Engagement Network (RTPEN) kommer att möjliggöra omfattande utvärdering och rekommendationer till dessa patienter samtidigt som kliniska, epidemiologiska och biologiska data samlas in i longitudinell riktning.

Mål:

Att karakterisera den naturliga historien för ONB inklusive klinisk presentation, familjehistoria, mönster för sjukdomsprogression, svar på nuvarande behandlingsmetoder, återfall av sjukdom och total överlevnad

Behörighet:

Deltagare i ålder >= 3 år med histologiskt dokumenterad ONB.

Försökspersoner måste också registrera sig för NIDCD-protokoll 18-DC-0051.

Design:

Detta protokoll är avsett att karakterisera den naturliga historien för luktneuroblastom.

Deltagarna kommer att genomgå en omfattande utvärdering av studieinträde inklusive förvärv av avbildning av tumörställen.

Medicinsk historia kommer att dokumenteras, och deltagarna kommer att följas under hela sjukdomsförloppet, med särskild uppmärksamhet på mönster av sjukdomsåterfall och progression, svar på terapier, varaktighet av svar och patientrapporterade resultat. Prover kommer att tas i längdriktningen, när det är möjligt, och tumörtillväxthastigheter kommer också att bedömas under hela sjukdomsförloppet, när det är möjligt.

Blod- och tumörprover kan tas vid studiestart och under studien.