Undersøkelse av terapeutisk effekt og sikkerhet til UMSC-er for behandling av retinitis Pigmentosa (RP)

Retinitis pigmentosa (RP) er den vanligste arvelige retinal lidelse (utgjør 20 % av barna som går på blindskoler i Pakistan) som forårsaker degenerasjon av stav- og kjeglefotoreseptorer. Staver og kjegler er i stor grad avhengige av retinalpigmentepitelet for at de skal fungere. Ulike vekstfaktorer og deres reseptorer er tilstede i retinale epitel og en rekke gener er ansvarlige for produksjonen av disse vekstfaktorene. Genetisk mutasjon i noen av disse genene forårsaker retinal degenerasjon ved progressivt tap av retinal pigmentepitel og fotoreseptorer. Sykdommen starter i utgangspunktet med nattblindhet og fører til tap av sentralsyn og til slutt total blindhet. Til dags dato er det ingen definitiv kur for pasienter som lider av RP. Nylig har stamcellebaserte terapier vist stort lovende for behandling av RP. Det er godt dokumentert at navlestrengsavledede mesenkymale stamceller (UMSCs) har evnen til å frigjøre ulike parakrine og immunmodulerende faktorer som ligner på de som syntetiseres av retinalt pigmentepitel. Flere ruter inkludert systemisk (intravenøs) og lokalisert (subretinal, intravitreal, suprakoroidal og sub-tenon) har blitt brukt for å administrere UMSCs for håndtering av RP. Det er viktig å merke seg at dyp sub-tenon-region (mellomrom mellom sclera og konjunktiva) fungerer som både naturlig kulturmedium for celler og som immunprivilegert sted på grunn av regionens avaskulæritet. Det har blitt rapportert at injeksjon av UMSC-er i sub-tenon-rom av menneskelige forsøkspersoner har forbedret synsskarphet selv etter 1 år etter injeksjon. I tillegg øker injeksjonen av UMSC-er i suprakoroidal plass inngangen av vekstfaktorer frigjort av cellene i koroidal strømning og opprettholder den konstante vekstfaktorsekresjonen til koroidale og retinale vev. Limoli og kolleger var de første som rapporterte at suprakoroidal administrering av celler var den sikre modusen for cellelevering uten komplikasjoner. Denne studien er rettet mot å undersøke sikkerheten og den terapeutiske effekten av UMSC-injeksjon ved å bruke to forskjellige veier (sub-tenon-injeksjon versus suprakoroidal injeksjon) for behandling av RP hos mennesker.