Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og utforskende effektivitet av transplantasjonsterapi ved bruk av PSA-NCAM(+) NPC i AIS-A nivå av subakutt SCI (SB-SCI-001)

14. mai 2025 oppdatert av: S.Biomedics Co., Ltd.

Et enkelt senter, åpen etikett, enkelt gruppe, fase 1/2a klinisk studie for å evaluere sikkerheten og utforskende effektiviteten av transplantasjonsterapi ved bruk av PSA-NCAM(+) NPC avledet fra hESC-linjen i AIS-A nivå av subakutt SCI(fra 7 til 60 dager)

Denne studien har til hensikt å evaluere sikkerheten og den utforskende effekten av transplantasjonsterapi ved bruk av nevrale forløperceller (PSA-NCAM(+) NPC) avledet fra den menneskelige embryonale stamcellelinjen for behandling av lammelse og andre relaterte symptomer fra subakutt ryggmargsskade .

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Personer med skade på C4-C7-ledninger diagnostisert som AIS-A administreres med PSA-NCAM(+) NPC.

For evaluering av sikkerhet og eksplorativ effekt vil 2 til 6 forsøkspersoner bli registrert avhengig av presentasjonen av dosebegrensende toksisitet.

Når dosebegrensende toksisitet (DLT) ikke er presentert i de tre første forsøkspersonene administrert med PSA-NCAM(+) NPC, legges ytterligere to pasienter til den kliniske studien. Når DLT presenteres hos to eller flere av de tre første pasientene, avbrytes den kliniske studien; når DLT presenteres i en av de tre pasientene, legges det til ytterligere tre nye pasienter. Ved presentasjon av DLT hos minst én av de tre ekstra pasientene, avbrytes studien; den kliniske studien fortsettes bare når DLT ikke er presentert hos alle tre pasientene.

Screeningbesøk (besøk 1), operasjon og restitusjonsbesøk (besøk 2 til besøk 6), oppfølgingsbesøk (besøk 7 til besøk 8 + telefonscreening I, II, III), tilleggsbesøk (besøk 9 til besøk 10), og avslutningsbesøk (besøk 11) gjennomføres. En klinisk studieperiode på minst 68 uker er sikret etter besøk 6 (minst 5 besøk og 3 telefonvisninger).

Alle forsøkspersoner skal gjennomføres som en oppfølgingsstudie over en periode på 1 år og 5 måneder i uke 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48 og 72 etter operasjonen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Rekruttering
        • Yonsei University Health System, Severance Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Gyeonggido
      • Suwon, Gyeonggido, Korea, Republikken, 16499
        • Rekruttering
        • Ajou University Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Etter skriftlig samtykke fra pasienten eller den juridisk aksepterte representanten for pasienten
  2. Mannlige og kvinnelige pasienter i alderen 18 til 65 år

  3. Kvinnelige pasienter som viste negative resultater på graviditetstesten, bruker et akseptabelt prevensjonsmiddel eller ikke har mulighet for graviditet (minst 2 år har gått etter overgangsalderen eller har gjennomgått hysterektomi, ovariektomi eller sterilisering), eller mannlige pasienter som har fått vasektomi eller er villige til å bruke prevensjonsmidler i opptil 90 dager etter administrering av undersøkelsesproduktet ved bruk av en dobbel prevensjonsmetode*

    *Dobbel prevensjonsmetode: Metode for bruk av flere prevensjonsmidler, for eksempel bruk av en cervical cap eller prevensjonsmembran i tillegg til kondom for menn

  4. Pasienter som er i stand til å bli administrert med undersøkelsesproduktet på dag 7 til 60 etter ryggmargsskade
  5. Pasienter som har blitt bekreftet å ha ryggmargsskade klassifisert som AIS-A på ISNCSCI, SCIM og/eller MR av etterforskeren, fysioterapeuten eller annen spesialist på ryggmargsskade
  6. Pasienter hvis ASIA Impairment Scale (AIS) tilfredsstiller AIS-A-kriterier (spinalsegment innenfor C4-C7, fullstendig skade)

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter med ryggmargsskade forårsaket av penetrerende traumer som skudd- eller stikksår
  2. Pasienter med fullstendig transeksjon på ryggmargen
  3. Pasienter med ryggmargsskade som krever mer enn mono-segmentbehandling
  4. Pasienter med andre komplikasjoner, inkludert nevrologiske defekter relatert til perifer nerveskade (nevromuskulær skade eller sentral ryggmargssyndrom), eller etiologiske årsaker til paraplegi eller sensorimotoriske defekter relatert til en ytterligere underliggende tilstand
  5. Pasienter med flere lesjoner eller lesjoner lengre enn 2 cm funnet ved MR-undersøkelse
  6. Pasienter administrert med celler unntatt blodtransfusjon før de deltok i den kliniske studien

  7. Pasienter med følgende interkurrente sykdommer eller tilstander:

    1. Koagulopati med INR> 1,4 på tidspunktet for administrering av undersøkelsesproduktet (dag 0)
    2. Aktiv infeksjon
    3. Aktiv hypotensjon som krever vasokonstriktorbehandling (mindre enn 60 mmHg diastolisk blodtrykk)
    4. Ruptur av huden på operasjonsområdet
    5. Medisinsk historie med ondartet svulst
    6. Primær eller sekundær immunsvikt

    7. Klinisk signifikante unormale verdier oppdaget som et resultat av laboratorietester

      • Kreatinin > 1,5 mg/dL
      • Når nivået funnet i leverfunksjonsundersøkelsen er mer enn det dobbelte av øvre grense for det normale nivået
      • Hematokritt/hemoglobin <30 %/10 g/dL
      • Total WBC < 1000/μL
      • Ukontrollert hypertensjon (systole> 180 mmHg eller diastole> 100 mmHg)
      • Ukontrollert diabetes (HbA1c> 8 %)
      • Bevis på GI-blødning på avføringsguaiac-testen
      • Positiv på tuberkulosetest (Men en røntgen thorax kan utføres hvis den er funnet positiv på tuberkulosetesten, og pasienten kan bli registrert uten funn som tyder på aktiv tuberkulose på røntgen av thorax.)
      • Hepatitt B eller C
      • Humant immunsviktvirus (HIV)
    8. Rus eller alkoholisme
    9. Ustabil eller ubehandlet psykiatrisk lidelse
  8. Pasienter med kjent overfølsomhet overfor basiliximab, takrolimus, mykofenolatmofetil, metylprednisolon eller prednison
  9. Pasienter som ikke er i stand til å motta fysioterapi eller kombinasjonsterapi
  10. Pasienter som ikke er i stand til å gå i generell anestesi på grunn av andre årsaker
  11. Pasienter bedømt som uegnet for deltakelse i denne kliniske studien av etterforskeren

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PSA-NCAM(+) NPC
Celler administreres gjennom intratekal injeksjon. Injeksjon gis til totalt fem områder.
Biologisk: Nevrale forløperceller avledet fra human embryonal stamcellelinje
Når dosebegrensende toksisitet (DLT) ikke er presentert i de tre første forsøkspersonene administrert med PSA-NCAM(+) NPC, legges ytterligere to pasienter til den kliniske studien.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer av oppståtte bivirkninger under den kliniske studien
Tidsramme: Besøk 3(dag 0), besøk 4(1 uke), besøk 5(2 uker), besøk 6(4 uker), besøk 7(8 uker), besøk 8(12 uker), besøk 9(24 uker), besøk 10(48 uker), Besøk 11(72 uker), Telefonbesøk 1(13 uker), Telefonbesøk 2(14 uker), Telefonbesøk 3(16 uker)
Vurdering av presentasjonsraten av uønskede hendelser skjedde fra IP-administrering til slutten av den kliniske studien (besøk 11).
Besøk 3(dag 0), besøk 4(1 uke), besøk 5(2 uker), besøk 6(4 uker), besøk 7(8 uker), besøk 8(12 uker), besøk 9(24 uker), besøk 10(48 uker), Besøk 11(72 uker), Telefonbesøk 1(13 uker), Telefonbesøk 2(14 uker), Telefonbesøk 3(16 uker)
Frekvens av unormale tegn som vurdert gjennom fysisk undersøkelse
Tidsramme: Besøk 1 (Screening), Besøk 11 (72 uker)
Vurdering av de normale/unormale endringene ved baseline (besøk 1) og endringer ved slutten av den kliniske studien (besøk 11) som vurdert gjennom fysisk undersøkelse (utseende, hud, hode/nakke, bryst/lunge, hjerte, abdomen, genitourinary). system, ekstremiteter, muskel- og skjelettsystem, nervesystem og lymfeknuter).
Besøk 1 (Screening), Besøk 11 (72 uker)
Målte endringer i systolisk blodtrykk (mm Hg)
Tidsramme: Besøk 1(Screening), Besøk 2(-2 dager), Besøk 3(Dag 0), Besøk 4(1 uke), Besøk 5(2 uker), Besøk 6(4 uker), Besøk 7(8 uker), Besøk 8 (12 uker), besøk 9 (24 uker), besøk 10 (48 uker), besøk 11 (72 uker)
Sammenlignende vurdering av målt verdi ved bruk av systolisk blodtrykk (mm Hg) fra baseline (besøk 1) til slutten av den kliniske studien (besøk 11).
Besøk 1(Screening), Besøk 2(-2 dager), Besøk 3(Dag 0), Besøk 4(1 uke), Besøk 5(2 uker), Besøk 6(4 uker), Besøk 7(8 uker), Besøk 8 (12 uker), besøk 9 (24 uker), besøk 10 (48 uker), besøk 11 (72 uker)
Målte endringer i kroppstemperatur (grader Celsius)
Tidsramme: Besøk 1(Screening), Besøk 2(-2 dager), Besøk 3(Dag 0), Besøk 4(1 uke), Besøk 5(2 uker), Besøk 6(4 uker), Besøk 7(8 uker), Besøk 8 (12 uker), besøk 9 (24 uker), besøk 10 (48 uker), besøk 11 (72 uker)
Sammenlignende vurdering av målt verdi ved bruk av kroppstemperatur (grader Celsius) fra baseline (besøk 1) til slutten av den kliniske studien (besøk 11).
Besøk 1(Screening), Besøk 2(-2 dager), Besøk 3(Dag 0), Besøk 4(1 uke), Besøk 5(2 uker), Besøk 6(4 uker), Besøk 7(8 uker), Besøk 8 (12 uker), besøk 9 (24 uker), besøk 10 (48 uker), besøk 11 (72 uker)
Målte endringer i hjertefrekvens (slag per minutt)
Tidsramme: Besøk 1(Screening), Besøk 2(-2 dager), Besøk 3(Dag 0), Besøk 4(1 uke), Besøk 5(2 uker), Besøk 6(4 uker), Besøk 7(8 uker), Besøk 8 (12 uker), besøk 9 (24 uker), besøk 10 (48 uker), besøk 11 (72 uker)
Sammenlignende vurdering av målt verdi ved bruk av hjertefrekvens (slag per minutt) fra baseline (besøk 1) til slutten av den kliniske studien (besøk 11).
Besøk 1(Screening), Besøk 2(-2 dager), Besøk 3(Dag 0), Besøk 4(1 uke), Besøk 5(2 uker), Besøk 6(4 uker), Besøk 7(8 uker), Besøk 8 (12 uker), besøk 9 (24 uker), besøk 10 (48 uker), besøk 11 (72 uker)
Målte endringer i respirasjonsfrekvens (pust per minutt)
Tidsramme: Besøk 1(Screening), Besøk 2(-2 dager), Besøk 3(Dag 0), Besøk 4(1 uke), Besøk 5(2 uker), Besøk 6(4 uker), Besøk 7(8 uker), Besøk 8 (12 uker), besøk 9 (24 uker), besøk 10 (48 uker), besøk 11 (72 uker)
Sammenlignende vurdering av målt verdi ved bruk av respirasjonsfrekvens (pust per minutt) fra baseline (besøk 1) til slutten av den kliniske studien (besøk 11).
Besøk 1(Screening), Besøk 2(-2 dager), Besøk 3(Dag 0), Besøk 4(1 uke), Besøk 5(2 uker), Besøk 6(4 uker), Besøk 7(8 uker), Besøk 8 (12 uker), besøk 9 (24 uker), besøk 10 (48 uker), besøk 11 (72 uker)
Frekvens av unormale hematologiverdier
Tidsramme: Besøk 1(Screening), Besøk 2(-2 dager), Besøk 3(Dag 0), Besøk 4(1 uke), Besøk 5(2 uker), Besøk 6(4 uker), Besøk 7(8 uker), Besøk 8 (12 uker), besøk 9 (24 uker), besøk 10 (48 uker), besøk 11 (72 uker)
Vurdering av de normale/unormale endringene ved baseline (besøk 1) og endringer ved slutten av den kliniske studien (besøk 11) som målt verdi ved bruk av hematologiverdier (WBC, WBC-differensial, RBC, Hemoglobin, Hematokrit og Blodplater).
Besøk 1(Screening), Besøk 2(-2 dager), Besøk 3(Dag 0), Besøk 4(1 uke), Besøk 5(2 uker), Besøk 6(4 uker), Besøk 7(8 uker), Besøk 8 (12 uker), besøk 9 (24 uker), besøk 10 (48 uker), besøk 11 (72 uker)
Frekvens for unormale kjemiverdier
Tidsramme: Besøk 1(Screening), Besøk 2(-2 dager), Besøk 3(Dag 0), Besøk 4(1 uke), Besøk 5(2 uker), Besøk 6(4 uker), Besøk 7(8 uker), Besøk 8 (12 uker), besøk 9 (24 uker), besøk 10 (48 uker), besøk 11 (72 uker)
Vurdering av de normale/unormale endringene ved baseline (besøk 1) og endringer ved slutten av den kliniske studien (besøk 11) som målt verdi ved bruk av kjemiverdier (natrium, kalium, kalsium, klorid, uorganisk fosfat, SGOT(AST), SGPT(ALT), alkalisk fosfatase, GGT, kreatinin, BUN, totalt bilirubin, totalt protein, albumin og glukose).
Besøk 1(Screening), Besøk 2(-2 dager), Besøk 3(Dag 0), Besøk 4(1 uke), Besøk 5(2 uker), Besøk 6(4 uker), Besøk 7(8 uker), Besøk 8 (12 uker), besøk 9 (24 uker), besøk 10 (48 uker), besøk 11 (72 uker)
Frekvens av unormale urinanalyseverdier
Tidsramme: Besøk 1(Screening), Besøk 2(-2 dager), Besøk 3(Dag 0), Besøk 4(1 uke), Besøk 5(2 uker), Besøk 6(4 uker), Besøk 7(8 uker), Besøk 8 (12 uker), besøk 9 (24 uker), besøk 10 (48 uker), besøk 11 (72 uker)
Vurdering av de normale/unormale endringene ved baseline (besøk 1) og endringer ved slutten av den kliniske studien (besøk 11) som målt verdi ved bruk av urinanalyseverdier (protein, glukose, ketoner og okkult blod).
Besøk 1(Screening), Besøk 2(-2 dager), Besøk 3(Dag 0), Besøk 4(1 uke), Besøk 5(2 uker), Besøk 6(4 uker), Besøk 7(8 uker), Besøk 8 (12 uker), besøk 9 (24 uker), besøk 10 (48 uker), besøk 11 (72 uker)
Målte endringer i diastolisk blodtrykk (mm Hg)
Tidsramme: Besøk 1(Screening), Besøk 2(-2 dager), Besøk 3(Dag 0), Besøk 4(1 uke), Besøk 5(2 uker), Besøk 6(4 uker), Besøk 7(8 uker), Besøk 8 (12 uker), besøk 9 (24 uker), besøk 10 (48 uker), besøk 11 (72 uker)
Sammenlignende vurdering av målt verdi ved bruk av diastolisk blodtrykk (mm Hg) fra baseline (besøk 1) til slutten av den kliniske studien (besøk 11).
Besøk 1(Screening), Besøk 2(-2 dager), Besøk 3(Dag 0), Besøk 4(1 uke), Besøk 5(2 uker), Besøk 6(4 uker), Besøk 7(8 uker), Besøk 8 (12 uker), besøk 9 (24 uker), besøk 10 (48 uker), besøk 11 (72 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering av graftoverlevelse på transplantasjonsstedet som observert ved MR-undersøkelse
Tidsramme: Besøk 1 (Screening), Besøk 11 (72 uker)
Antall deltakere med målt verdi (ryggmargsforandringer, ryggmargsatrofi langt fra lesjonen, ødem, cystisk degenerasjon, spinal sinus og diameterendring) ved bruk av MR-undersøkelse.
Besøk 1 (Screening), Besøk 11 (72 uker)
Antall deltakere med transplantasjonsavvisning mot transplanterte celler
Tidsramme: Besøk 1 (Screening), Besøk 6 (4 uker)
Sammenlignende vurdering av PSA-NCAM(+) NPC-spesifikt antistoff som kan resultere i transplantatavstøtning i HLA-antigen/antistoffreaksjonstesten.
Besøk 1 (Screening), Besøk 6 (4 uker)
Endringer i ASIA Damage Scale
Tidsramme: Besøk 1 (Screening), Besøk 8 (12 uker), Besøk 11 (72 uker)
Antall deltakere med endringer i ISNCSCI ASIA ved uke 12 (besøk 8) og uke 72 (besøk 11) av administrering sammenlignet med baseline (besøk 1).
Besøk 1 (Screening), Besøk 8 (12 uker), Besøk 11 (72 uker)
Internasjonale standarder for nevrologisk klassifisering av ryggmargsskade (ISNCSCI) motorindeksscore
Tidsramme: Besøk 1 (Screening), Besøk 6 (4 uker), Besøk 8 (12 uker), Besøk 9 (24 uker), Besøk 10 (48 uker), Besøk 11 (72 uker)

Antall deltakere med motorisk nivå restituert* ved uke 4 (besøk 6), uke 12 (besøk 8), uke 24 (besøk 9), uke 48 (besøk 10) og uke 72 (besøk 11) av legemiddeladministrasjonen sammenlignet med baseline (besøk 1).

* Restitusjon: Personer med restitusjon på minst 2 stadier i den motoriske poengsummen for øvre lemmer
Besøk 1 (Screening), Besøk 6 (4 uker), Besøk 8 (12 uker), Besøk 9 (24 uker), Besøk 10 (48 uker), Besøk 11 (72 uker)
Målte endringer i internasjonale standarder for nevrologisk klassifisering av ryggmargsskade (ISNCSCI) sensorisk indeksscore
Tidsramme: Besøk 1 (Screening), Besøk 8 (12 uker), Besøk 11 (72 uker)
Forandringer i total ISNCSCI ASIA sensorisk indeksscore ved uke 12 (besøk 8) og uke 72 (besøk 11) av administreringen sammenlignet med baseline (besøk 1).
Besøk 1 (Screening), Besøk 8 (12 uker), Besøk 11 (72 uker)
Smertevurdering
Tidsramme: Besøk 1 (Screening), Besøk 8 (12 uker), Besøk 11 (72 uker)
Frekvens for målte endringer i smerteskårene ved uke 12 (besøk 8) og uke 72 (besøk 11) sammenlignet med baseline (besøk 1).
Besøk 1 (Screening), Besøk 8 (12 uker), Besøk 11 (72 uker)
Spinal Cord Independence Measure (SCIM) poengsum
Tidsramme: Besøk 1 (Screening), Besøk 8 (12 uker), Besøk 11 (72 uker)
Endringshastighet i SCIM-poengsum ved uke 12 (besøk 8) og uke 72 (besøk 11) sammenlignet med grunnlinjen (besøk 1).
Besøk 1 (Screening), Besøk 8 (12 uker), Besøk 11 (72 uker)
Målte endringer i internasjonale standarder for nevrologisk klassifisering av ryggmargsskade (ISNCSCI) motorindeksscore
Tidsramme: Besøk 1 (Screening), Besøk 8 (12 uker), Besøk 11 (72 uker)
Frekvens for endringer i total ISNCSCI ASIA motorisk poengsum ved uke 12 (besøk 8) og uke 72 (besøk 11) av administreringen sammenlignet med baseline (besøk 1).
Besøk 1 (Screening), Besøk 8 (12 uker), Besøk 11 (72 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

S.Biomedics Co., Ltd.

Samarbeidspartnere

Yonsei University
Linical Co., Ltd.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Dong Ah Shin, MD, Yonsei University Health System, Severance Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. september 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

23. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. mai 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HI20C0168000020

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere