En observasjonsstudie av japanske deltakere med X-koblet retinitis Pigmentosa
24. april 2025 oppdatert av: Janssen Pharmaceutical K.K.
Prospektiv observasjonsstudie for å estimere genotypen og fenotypen til japanske pasienter med X-koblet Retinitis Pigmentosa assosiert med patogene varianter i Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)
Formålet med studien er å identifisere en kohort av japanske deltakere med X-linked retinitis pigmentosa (XLRP) assosiert med patogene varianter i retinitis pigmentosa GTPase regulator (RPGR) genet og å undersøke deres assosierte fenotype.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
15
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Tokyo, Japan, 152 8902
- National Hospital Organization Tokyo Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Studiepopulasjonen består av japanske deltakere med X-linked retinitis pigmentosa (XLRP) assosiert med patogene varianter i retinitis pigmentosa GTPase regulator (RPGR).
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Har RPGR-assosiert retinal dystrofi
- Kan gi informert samtykke eller samtykke, med veiledning av foreldre/foresatte der det er hensiktsmessig
- Er i stand til å foreta alderstilpassede kliniske vurderinger som spesifisert i protokollen
Ekskluderingskriterier:
- Er ute av stand til eller villige til å foreta samtykke eller klinisk testing
- Deltok i en annen forskningsstudie og fikk intraokulær kirurgi innen 3 måneder etter screening
- Betydelige oftalmologiske sykdommer
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Deltakere med X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP)
Deltakere med bekreftet diagnose av XLRP assosiert med patogene varianter i retinitis pigmentosa GTPase regulator (RPGR) i den japanske befolkningen vil bli registrert i studien og dataene vil bli samlet inn og observert.
Den primære datakilden for denne studien vil være medisinske journaler til hver deltaker.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Visuell funksjon
Tidsramme: Frem til dag 30
|
Synsfunksjonen vil bli vurdert ved hjelp av synsskarphet.
|
Frem til dag 30
|
|
Netthinnestruktur
Tidsramme: Frem til dag 30
|
Netthinnestrukturen vil bli vurdert ved bruk av spektraldomene optisk koherenstomografi (SDOCT).
|
Frem til dag 30
|
|
Netthinnefunksjon
Tidsramme: Frem til dag 30
|
Netthinnefunksjonen vil bli vurdert ved hjelp av statisk synsfelttesting.
|
Frem til dag 30
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan Clinical Trial, Janssen Pharmaceutical K.K.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
26. juli 2021
Primær fullføring (Faktiske)
23. april 2024
Studiet fullført (Faktiske)
23. april 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. april 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. april 2021
Først lagt ut (Faktiske)
3. mai 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. april 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. april 2025
Sist bekreftet
1. april 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CR108926
- 74765340RPG0001 (Annen identifikator: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .