Un estudio observacional de participantes japoneses con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X
23 de abril de 2024 actualizado por: Janssen Pharmaceutical K.K.
Estudio observacional prospectivo para estimar el genotipo y el fenotipo de pacientes japoneses con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X asociada con variantes patogénicas en el regulador de GTPasa de retinosis pigmentaria (RPGR)
El propósito del estudio es identificar una cohorte de participantes japoneses con retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X (XLRP) asociada con variantes patogénicas en el gen regulador de la GTPasa de la retinitis pigmentosa (RPGR) e investigar su fenotipo asociado.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
15
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Study Contact
- Número de teléfono: 844-434-4210
- Correo electrónico: Participate-In-This-Study@its.jnj.com
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Tokyo, Japón, 152-8902
- Reclutamiento
- National Hospital Organization Tokyo Medical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La población del estudio consta de participantes japoneses con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) asociada con variantes patogénicas en el regulador de GTPasa de retinosis pigmentaria (RPGR).
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tiene distrofia retiniana asociada a RPGR
- Son capaces de dar su consentimiento o asentimiento informado, con la orientación de sus padres/tutores cuando corresponda.
- Son capaces de realizar evaluaciones clínicas apropiadas para la edad como se especifica en el protocolo.
Criterio de exclusión:
- No pueden o no quieren realizar el consentimiento o las pruebas clínicas.
- Participó en otro estudio de investigación y se sometió a una cirugía intraocular dentro de los 3 meses posteriores a la selección.
- Enfermedades oftalmológicas significativas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
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Participantes con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP)
Los participantes con diagnóstico confirmado de XLRP asociado con variantes patogénicas en el regulador de GTPasa de retinitis pigmentosa (RPGR) en la población japonesa se inscribirán en el estudio y los datos se recopilarán y observarán.
La principal fuente de datos para este estudio serán los registros médicos de cada participante.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Función visual
Periodo de tiempo: Hasta el día 30
|
La función visual se evaluará utilizando la agudeza visual.
|
Hasta el día 30
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Estructura retinal
Periodo de tiempo: Hasta el día 30
|
La estructura de la retina se evaluará mediante tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SDOCT).
|
Hasta el día 30
|
|
Función retinal
Periodo de tiempo: Hasta el día 30
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La función de la retina se evaluará mediante pruebas de campo visual estático.
|
Hasta el día 30
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan Clinical Trial, Janssen Pharmaceutical K.K.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de julio de 2021
Finalización primaria (Estimado)
22 de abril de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
22 de abril de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de abril de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de abril de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
3 de mayo de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CR108926
- 74765340RPG0001 (Otro identificador: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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