En utprøving av AK117 (Anti-CD47) hos pasienter med myelodysplastisk syndrom

Inklusjonskriterier:

• Alder ≥18 år (på det tidspunktet samtykke innhentes).
• Kunne og være villig til å gi skriftlig informert samtykke og oppfylle alle krav til studiedeltakelse (inkludert alle studieprosedyrer).
• Har en ytelsesstatus for Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) på 0 - 2.
• Har en forventet levealder på minst 12 uker.
• Fase 1: Diagnose av MDS med høyere risiko som enten er tidligere ubehandlet eller residiverende/refraktær.
• Fase 2: Diagnose av høyere risiko MDS som tidligere er ubehandlet.
• Antall hvite blodlegemer ≤ 25 x 10^9/L (hydroksyurea kan brukes for å redusere antall hvite blodlegemer).
• Har tilstrekkelig organfunksjon.
• Alle kvinnelige og mannlige forsøkspersoner med reproduksjonspotensial må godta å bruke en effektiv prevensjonsmetode, som bestemt av etterforskeren, under og i 120 dager etter siste dose av studiebehandlingen.

Ekskluderingskriterier:

• Deltar for tiden i en studie av et undersøkelsesmiddel eller bruker et undersøkelsesapparat.
• Har gjennomgått større operasjoner innen 30 dager etter studiedag 1.
• Har en kjent ytterligere malignitet som utvikler seg eller krever systemisk behandling. Unntak inkluderer basalcellekarsinom i huden, plateepitelkarsinom i huden som har gjennomgått potensielt kurativ behandling eller in situ livmorhalskreft.
• Tidligere allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (allo-HSCT) .
• Tidligere behandling med et hvilket som helst anti-CD47 eller anti-SIRPα (signalregulerende protein alfa) middel.
• Har en aktiv autoimmun sykdom som har krevd systemisk behandling de siste 2 årene (dvs. med bruk av sykdomsmodifiserende midler, kortikosteroider eller immunsuppressive legemidler). Erstatningsterapi (f.eks. tyroksin, insulin eller fysiologisk kortikosteroiderstatningsterapi for binyre- eller hypofysesvikt, etc.) anses ikke som en form for systemisk behandling.
• Har kjent aktiv hepatitt B (f.eks. HBsAg reaktiv) eller hepatitt C (f.eks. HCV RNA [kvalitativ] er påvist).
• Anamnese med hjerteinfarkt, ustabil angina, kongestiv hjertesvikt innen 12 måneder før dag 1 av studiebehandlingen.
• har en historie eller nåværende bevis på en tilstand, terapi eller laboratorieavvik som kan forvirre resultatene av studien, forstyrre forsøkspersonens deltakelse i hele studiens varighet, eller ikke er i denne personens beste interesse å delta, etter den behandlende etterforskerens oppfatning.
• Har kjente psykiatriske eller ruslidelser som vil forstyrre samarbeidet med kravene til studien.
• Har mottatt en levende virusvaksine innen 30 dager etter planlagt første dose studieterapi.
• Er gravid, ammer eller forventer å bli gravid eller bli far til et barn innen den anslåtte varigheten av studien inkludert 120 dager etter siste dose av studiebehandlingen.
• Har en samtidig medisinsk tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, vil komplisere eller kompromittere etterlevelsen av studien eller forsøkspersonens velvære.