Studie AK117 (Anti-CD47) u pacientů s myelodysplastickým syndromem

Kritéria pro zařazení:

• Věk ≥18 let (v době získání souhlasu).
• Být schopen a ochoten poskytnout písemný informovaný souhlas a splnit všechny požadavky účasti ve studii (včetně všech studijních postupů).
• Má výkonnostní stav Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0–2.
• Má očekávanou délku života nejméně 12 týdnů.
• Fáze 1: Diagnóza MDS s vyšším rizikem, která je buď dříve neléčená, nebo relabující/refrakterní.
• Fáze 2: Diagnóza MDS s vyšším rizikem, která nebyla dříve léčena.
• Počet bílých krvinek ≤ 25 x 10^9/l (pro snížení počtu bílých krvinek lze použít hydroxymočovinu).
• Má dostatečnou orgánovou funkci.
• Všechny ženské a mužské subjekty s reprodukčním potenciálem musí souhlasit s používáním účinné metody antikoncepce, jak určí zkoušející, během a po dobu 120 dnů po poslední dávce studijní léčby.

Kritéria vyloučení:

• V současné době se účastní studie zkoumající látky nebo používá zkušební zařízení.
• Prodělala velkou operaci do 30 dnů od 1. dne studie.
• Má známou další malignitu, která progreduje nebo vyžaduje systémovou léčbu. Výjimky zahrnují bazaliom kůže, spinocelulární karcinom kůže, který prošel potenciálně kurativní terapií nebo in situ karcinom děložního čípku.
• Předchozí alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (allo-HSCT) .
• Předchozí léčba jakýmkoli anti-CD47 nebo anti-SIRPa (signální regulační protein alfa) agens.
• Má aktivní autoimunitní onemocnění, které v posledních 2 letech vyžadovalo systémovou léčbu (tj. s použitím látek modifikujících onemocnění, kortikosteroidů nebo imunosupresiv). Substituční terapie (např. substituční terapie tyroxinem, inzulínem nebo fyziologickými kortikosteroidy při nedostatečnosti nadledvin nebo hypofýzy atd.) se nepovažuje za formu systémové léčby.
• Má známou aktivní hepatitidu B (např. HBsAg reaktivní) nebo hepatitidu C (např. je detekována HCV RNA [kvalitativní]).
• Anamnéza infarktu myokardu, nestabilní anginy pectoris, městnavého srdečního selhání během 12 měsíců před 1. dnem studijní léčby.
• má v anamnéze nebo v současnosti důkaz o jakémkoli stavu, terapii nebo laboratorní abnormalitě, která by mohla zkreslit výsledky studie, narušit účast subjektu po celou dobu trvání studie nebo není v nejlepším zájmu tohoto subjektu se zúčastnit, podle názoru ošetřujícího vyšetřovatele.
• Má známé psychiatrické poruchy nebo poruchy užívání návykových látek, které by narušovaly spolupráci s požadavky studie.
• Dostal živou virovou vakcínu do 30 dnů od plánované první dávky studijní terapie.
• Je těhotná, kojí nebo očekává početí nebo otce dítěte během plánované doby trvání studie včetně 120 dnů po poslední dávce studijní léčby.
• Má jakýkoli souběžný zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího zkomplikoval nebo ohrozil soulad se studií nebo pohodu subjektu.