Ett försök med AK117 (Anti-CD47) hos patienter med myelodysplastiskt syndrom

Inklusionskriterier:

• Ålder ≥18 år (vid tidpunkten för samtycke).
• Kunna och vilja ge skriftligt informerat samtycke och uppfylla alla krav för studiedeltagande (inklusive alla studieprocedurer).
• Har en prestationsstatus för Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) på 0 - 2.
• Har en förväntad livslängd på minst 12 veckor.
• Fas 1: Diagnos av MDS med högre risk som antingen är obehandlad tidigare eller återfall/refraktär.
• Fas 2: Diagnos av MDS med högre risk som tidigare är obehandlad.
• Antal vita blodkroppar ≤ 25 x 10^9/L (hydroxiurea kan användas för att minska antalet vita blodkroppar).
• Har tillräcklig organfunktion.
• Alla kvinnliga och manliga försökspersoner med reproduktionspotential måste gå med på att använda en effektiv preventivmetod, som bestämts av utredaren, under och i 120 dagar efter den sista dosen av studiebehandlingen.

Exklusions kriterier:

• Deltar för närvarande i en studie av ett undersökningsmedel eller använder en undersökningsanordning.
• Har genomgått en större operation inom 30 dagar efter studiedag 1.
• Har en känd ytterligare malignitet som fortskrider eller kräver systemisk behandling. Undantag inkluderar basalcellscancer i huden, skivepitelcancer i huden som har genomgått potentiellt botande terapi eller in situ livmoderhalscancer.
• Tidigare allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (allo-HSCT) .
• Tidigare behandling med något anti-CD47 eller anti-SIRPα (signal regulatory protein alfa) medel.
• Har en aktiv autoimmun sjukdom som har krävt systemisk behandling under de senaste 2 åren (dvs med användning av sjukdomsmodifierande medel, kortikosteroider eller immunsuppressiva läkemedel). Ersättningsterapi (t.ex. tyroxin, insulin eller fysiologisk kortikosteroidersättningsterapi för binjure- eller hypofysinsufficiens, etc.) anses inte vara en form av systemisk behandling.
• Har känd aktiv hepatit B (t.ex. HBsAg-reaktiv) eller hepatit C (t.ex. HCV-RNA [kvalitativ] detekteras).
• Anamnes på hjärtinfarkt, instabil angina, kongestiv hjärtsvikt inom 12 månader före dag 1 av studiebehandlingen.
• Har en historia eller aktuella bevis för något tillstånd, terapi eller laboratorieavvikelse som kan förvirra studiens resultat, störa försökspersonens deltagande under hela studiens varaktighet, eller som inte är i den här personens bästa intresse att delta, enligt den behandlande utredarens uppfattning.
• Har kända psykiatriska eller missbruksproblem som skulle störa samarbetet med studiens krav.
• Har fått ett levande virusvaccin inom 30 dagar efter den planerade första dosen av studieterapin.
• Är gravid, ammar eller förväntar sig att bli gravid eller skaffa barn inom den beräknade varaktigheten av studien inklusive 120 dagar efter den sista dosen av studiebehandlingen.
• Har något samtidig medicinskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle komplicera eller äventyra efterlevnaden av studien eller försökspersonens välbefinnande.