Una prova di AK117 (Anti-CD47) in pazienti con sindrome mielodisplastica

Criterio di inclusione:

• Età ≥18 anni (al momento in cui si ottiene il consenso).
• Essere in grado e disposti a fornire il consenso informato scritto e a rispettare tutti i requisiti di partecipazione allo studio (comprese tutte le procedure di studio).
• Ha un performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 0 - 2.
• Ha un'aspettativa di vita di almeno 12 settimane.
• Fase 1: diagnosi di MDS ad alto rischio che non è stata trattata in precedenza o recidivata/refrattaria.
• Fase 2: diagnosi di MDS ad alto rischio che non è stata trattata in precedenza.
• Conta leucocitaria ≤ 25 x 10^9/L (l'idrossiurea può essere utilizzata per ridurre la conta leucocitaria).
• Ha una funzione organica adeguata.
• Tutti i soggetti di sesso femminile e maschile con potenziale riproduttivo devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo efficace, come determinato dallo Sperimentatore, durante e per 120 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio.

Criteri di esclusione:

• Sta attualmente partecipando a uno studio su un agente sperimentale o utilizza un dispositivo sperimentale.
• - Ha subito un intervento chirurgico importante entro 30 giorni dal primo giorno di studio.
• Ha un tumore maligno aggiuntivo noto che sta progredendo o richiede un trattamento sistemico. Le eccezioni includono il carcinoma a cellule basali della pelle, il carcinoma a cellule squamose della pelle che ha subito una terapia potenzialmente curativa o il cancro cervicale in situ.
• Precedente trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (allo-HSCT).
• Trattamento precedente con qualsiasi agente anti-CD47 o anti-SIRPα (proteina regolatrice del segnale alfa).
• Ha una malattia autoimmune attiva che ha richiesto un trattamento sistemico negli ultimi 2 anni (cioè con l'uso di agenti modificanti la malattia, corticosteroidi o farmaci immunosoppressori). La terapia sostitutiva (ad es. tiroxina, insulina o terapia sostitutiva fisiologica con corticosteroidi per insufficienza surrenalica o ipofisaria, ecc.) non è considerata una forma di trattamento sistemico.
• Ha conosciuto l'epatite B attiva (ad es., HBsAg reattivo) o l'epatite C (ad es., HCV RNA [qualitativo] viene rilevato).
• Storia di infarto del miocardio, angina instabile, insufficienza cardiaca congestizia nei 12 mesi precedenti il ​​giorno 1 del trattamento in studio.
• Ha una storia o evidenza attuale di qualsiasi condizione, terapia o anomalia di laboratorio che potrebbe confondere i risultati dello studio, interferire con la partecipazione del soggetto per l'intera durata dello studio o non è nel migliore interesse di questo soggetto a partecipare, secondo il parere del ricercatore curante.
• Ha conosciuto disturbi psichiatrici o da abuso di sostanze che interferirebbero con la cooperazione con i requisiti dello studio.
• - Ha ricevuto un vaccino con virus vivo entro 30 giorni dalla prima dose pianificata della terapia in studio.
• - È incinta, sta allattando o prevede di concepire o generare un figlio entro la durata prevista dello studio, inclusi 120 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio.
• Ha qualsiasi condizione medica concomitante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, complicherebbe o comprometterebbe la conformità con lo studio o il benessere del soggetto.