Et forsøg med AK117 (Anti-CD47) hos patienter med myelodysplastisk syndrom

Inklusionskriterier:

• Alder ≥18 år (på det tidspunkt, hvor samtykke indhentes).
• Være i stand til og villig til at give skriftligt informeret samtykke og til at overholde alle krav til studiedeltagelse (inklusive alle undersøgelsesprocedurer).
• Har en Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på 0 - 2.
• Har en forventet levetid på mindst 12 uger.
• Fase 1: Diagnose af MDS med højere risiko, som enten er tidligere ubehandlet eller recidiverende/refraktær.
• Fase 2: Diagnose af MDS med højere risiko, som tidligere er ubehandlet.
• Antal hvide blodlegemer ≤ 25 x 10^9/L (hydroxyurinstof kan bruges til at reducere antallet af hvide blodlegemer).
• Har tilstrækkelig organfunktion.
• Alle kvindelige og mandlige forsøgspersoner med reproduktionspotentiale skal acceptere at bruge en effektiv præventionsmetode, som bestemt af investigator, under og i 120 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen.

Ekskluderingskriterier:

• Deltager i øjeblikket i en undersøgelse af et forsøgsmiddel eller bruger et forsøgsudstyr.
• Har gennemgået en større operation inden for 30 dage efter undersøgelsesdag 1.
• Har en kendt yderligere malignitet, der skrider frem eller kræver systemisk behandling. Undtagelser omfatter basalcellekarcinom i huden, pladecellecarcinom i huden, der har gennemgået potentielt helbredende behandling eller in situ livmoderhalskræft.
• Tidligere allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (allo-HSCT) .
• Forudgående behandling med et hvilket som helst anti-CD47 eller anti-SIRPα (signal regulatorisk protein alfa) middel.
• Har en aktiv autoimmun sygdom, der har krævet systemisk behandling inden for de seneste 2 år (dvs. med brug af sygdomsmodificerende midler, kortikosteroider eller immunsuppressive lægemidler). Substitutionsterapi (f.eks. thyroxin, insulin eller fysiologisk kortikosteroiderstatningsterapi for binyre- eller hypofyseinsufficiens osv.) betragtes ikke som en form for systemisk behandling.
• Har kendt aktiv Hepatitis B (f.eks. HBsAg reaktiv) eller Hepatitis C (f.eks. er HCV RNA [kvalitativ] påvist).
• Anamnese med myokardieinfarkt, ustabil angina, kongestiv hjertesvigt inden for 12 måneder før dag 1 af undersøgelsesbehandlingen.
• har en historie eller aktuelle beviser for enhver tilstand, terapi eller laboratorieabnormitet, der kan forvirre resultaterne af undersøgelsen, forstyrre forsøgspersonens deltagelse i hele undersøgelsens varighed, eller ikke er i denne forsøgspersons bedste interesse at deltage, efter den behandlende efterforskers opfattelse.
• Har kendte psykiatriske eller stofmisbrugslidelser, der ville forstyrre samarbejdet med kravene til undersøgelsen.
• Har modtaget en levende virusvaccine inden for 30 dage efter den planlagte første dosis af undersøgelsesterapi.
• Er gravid, ammer eller forventer at blive gravid eller få et barn inden for den forventede varighed af undersøgelsen, inklusive 120 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen.
• Har en samtidig medicinsk tilstand, som efter efterforskerens mening ville komplicere eller kompromittere overholdelse af undersøgelsen eller forsøgspersonens velbefindende.