Un ensayo de AK117 (Anti-CD47) en pacientes con síndrome mielodisplásico

Criterios de inclusión:

• Edad ≥18 años (en el momento en que se obtiene el consentimiento).
• Ser capaz y estar dispuesto a proporcionar un consentimiento informado por escrito y cumplir con todos los requisitos de participación en el estudio (incluidos todos los procedimientos del estudio).
• Tiene un estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) de 0 - 2.
• Tiene una esperanza de vida de al menos 12 semanas.
• Fase 1: Diagnóstico de MDS de alto riesgo que no se trató previamente o que recayó/refractó.
• Fase 2: Diagnóstico de SMD de alto riesgo que no se ha tratado previamente.
• Recuento de glóbulos blancos ≤ 25 x 10^9/L (se puede usar hidroxiurea para reducir el recuento de leucocitos).
• Tiene función orgánica adecuada.
• Todos los sujetos femeninos y masculinos con potencial reproductivo deben aceptar usar un método anticonceptivo eficaz, según lo determine el investigador, durante y durante los 120 días posteriores a la última dosis del tratamiento del estudio.

Criterio de exclusión:

• Está participando actualmente en un estudio de un agente en investigación o usando un dispositivo en investigación.
• Se ha sometido a una cirugía mayor dentro de los 30 días del Día 1 del estudio.
• Tiene una neoplasia maligna adicional conocida que está progresando o requiere tratamiento sistémico. Las excepciones incluyen el carcinoma de células basales de la piel, el carcinoma de células escamosas de la piel que se ha sometido a una terapia potencialmente curativa o el cáncer de cuello uterino in situ.
• Trasplante alogénico previo de células madre hematopoyéticas (alo-TPH).
• Tratamiento previo con cualquier agente anti-CD47 o anti-SIRPα (proteína reguladora de la señal alfa).
• Tiene una enfermedad autoinmune activa que ha requerido tratamiento sistémico en los últimos 2 años (es decir, con el uso de agentes modificadores de la enfermedad, corticosteroides o fármacos inmunosupresores). La terapia de reemplazo (p. ej., tiroxina, insulina o terapia de reemplazo con corticosteroides fisiológicos para la insuficiencia suprarrenal o pituitaria, etc.) no se considera una forma de tratamiento sistémico.
• Tiene hepatitis B activa conocida (p. ej., HBsAg reactivo) o hepatitis C (p. ej., se detecta ARN del VHC [cualitativo]).
• Antecedentes de infarto de miocardio, angina inestable, insuficiencia cardíaca congestiva en los 12 meses anteriores al día 1 del tratamiento del estudio.
• Tiene un historial o evidencia actual de cualquier condición, terapia o anormalidad de laboratorio que podría confundir los resultados del estudio, interferir con la participación del sujeto durante todo el estudio, o no es lo mejor para este sujeto participar. a juicio del investigador tratante.
• Tiene trastornos psiquiátricos o de abuso de sustancias conocidos que podrían interferir con la cooperación con los requisitos del estudio.
• Ha recibido una vacuna de virus vivo dentro de los 30 días de la primera dosis planificada de la terapia del estudio.
• Está embarazada, amamantando o esperando concebir o engendrar un hijo dentro de la duración proyectada del estudio, incluidos los 120 días posteriores a la última dosis del tratamiento del estudio.
• Tiene cualquier condición médica concurrente que, en opinión del Investigador, complicaría o comprometería el cumplimiento del estudio o el bienestar del sujeto.