- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04939337
En studie av TH-SC01 for behandling av kompleks perianal fistel ved perianal Crohns sykdom.
Studie for å vurdere sikkerheten og effekten av allogene navlestrengsavledede mesenkymale stamceller (TH-SC01), for behandling av komplekse perianale fistler ved Perianal Crohns sykdom.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Crohns sykdom (CD) kan påvirke hvilken som helst del av fordøyelsessystemet og symptomer på denne kroniske sykdommen inkluderer magesmerter, oppblåsthet, kvalme, oppkast og diaré. CD forårsaker også tarmveggsår, forsnevringer og fistler (unormale passasjer fra tarmen til et annet organ eller huden).
Det er et udekket behov for effektiv medisinsk terapi hos CD-pasienter med perianale fistler, som ikke reagerer på de konvensjonelle strategiene, inkludert biologiske terapier. Den nåværende studien er designet for å vurdere sikkerheten og effekten av allogene navlestrengsavledede mesenkymale stamceller fra friske donorer for behandling av perianale fistler hos pasienter med CD.
Primært mål: Å vurdere sikkerheten (forekomsten av behandlingsoppståtte uønskede hendelser) av TH-SC01
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Kina, 210002
- Jinling Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- 1. Signert informert samtykke;
- 2. I henhold til det diagnostiske kriteriet for Crohns sykdom i Kinas 《Konsensus om diagnostikk og behandling av inflammatorisk tarmsykdom》 (2018, Beijing), ble Crohns sykdom diagnostisert minst 6 måneder før screeningsperioden.
- 3. Crohns sykdomsaktivitetsindeks (CDAI)-score på 220 eller mindre er definert som inaktiv eller mildt aktiv luminal Crohns sykdom;
- 4. Gjennom klinisk evaluering, MR-evaluering for analfistelpasienter;
- 5. Alder 18 ~ 70, mann eller kvinne;
- 6. Serum- eller uringraviditetstesten til en kvinne i reproduktiv alder må være negativ. Både menn og kvinner må godta å bruke en prevensjonsmetode;
- 7. I følge historien og relatert undersøkelse er den generelle helsetilstanden god;
- 8. De kvalifiserte pasientene må minst oppfylle én av følgende betingelser: pasienter som ikke har respondert på noen konvensjonell behandling, slik som konvensjonell antibiotikabehandling, immunmodulerende medikamentbehandling, antitumornekrosefaktor (TNF) α monoklonalt antistoffbehandling, og 5-aminosalisylsyre
Ekskluderingskriterier:
- 1. CDAI > 220, eller på grunn av Crohns sykdomsaktivitet, må behandlingen oppgraderes umiddelbart;
- 2. Pasienter med abdominal og bekken abscess eller fisteldiameter mer enn 2 cm;
- 3. Pasienter med rektal og/eller anal stenose og/eller aktiv proktitt (på grunn av begrensede kirurgiske prosedyrer);
- 4. Antall interne og/eller eksterne åpninger av analfistel var henholdsvis mer enn 2 og 3;
- 5. Pasienter som fikk steroidbehandling i løpet av de første 4 ukene ble screenet;
- 6. Unormale laboratorietestresultater: Leverfunksjon: total bilirubin ≥1,5 ganger øvre grense for normalverdi, aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT)≥2,5 ganger øvre grense for normalverdi; Nyrefunksjon: Kreatininclearance under 60 ml/min eller 1,5 ganger øvre normalgrense for serumkreatinin (målt verdi eller beregnet ved Cockcroft-Gault-formelen);
- 7. Pasienter med malignitet eller tidligere malignitet, inkludert fistelkreft av enhver type;
- 8. Pasienter med alvorlige, progressive, ukontrollerbare sykdommer i lever, blod, gastrointestinale (unntatt Crohns sykdom), endokrine, lunge, hjerte, nevrologiske, psykiatriske eller hjerne;
- 9. HIV, syfilis antistoff positiv, HCV / HBV positiv, tuberkulose i infeksjonsperioden, etc;
- 10. Pasienter som er allergiske mot humant serumalbumin, humane blodplatelysater, anestesimidler eller kontrastmidler;
- 11. Pasienter med kontraindikasjoner for MR-skanning;
- 12. Gravide eller ammende kvinner og forsøkspersoner som ikke kan forplikte seg til å bruke effektive prevensjonsmidler under forsøket og i 6 måneder etter slutten av forsøket;
- 13. Pasienter som har gjennomgått større operasjoner eller alvorlige traumer i løpet av de siste seks månedene;
- 14. Pasienter som hadde mottatt et hvilket som helst studiemedisin innen en viss tidsperiode før screening;
- 15. Pasienter som etterforskeren anser som ikke kvalifisert til å delta i denne kliniske studien
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: TH-SC01
TH-SC01 24 ml suspensjon av 120 millioner celler som en perilesjonell injeksjon, én gang på dag 0.
|
Allogene navlestreng-avledede mesenkymale stamceller perilesjonell injeksjon.
Human TH-SC01 celleinjeksjon (humane navlestrengs mesenkymale stamceller for injeksjon, 5 millioner celler / ml, 6,0-10,0 ml
/ flaske)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere som oppnår kombinert remisjon
Tidsramme: 24 uker
|
Kombinert remisjon er definert som lukking av alle behandlede ytre åpninger som drenerte ved baseline til tross for forsiktig fingerkompresjon, og fravær av abscess(er) >2 cm (i minst 2 dimensjoner) av den/de behandlede perianale fistelen bekreftet av sentrale magnetisk resonans imaging (MRI) vurdering eller transrektal ultrasonografi (TRUS)
|
24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere som oppnår klinisk remisjon
Tidsramme: Frem til uke 24
|
Klinisk remisjon er definert som lukking av alle behandlede eksterne åpninger som drenerte ved baseline til tross for forsiktig fingerkompresjon.
|
Frem til uke 24
|
|
Prosentandel av deltakere som oppnår klinisk respons
Tidsramme: Frem til uke 24
|
Klinisk respons er definert som lukking av minst 50 % av alle behandlede eksterne åpninger som drenerte ved baseline til tross for forsiktig fingerkompresjon.
|
Frem til uke 24
|
|
Prosentandel av deltakere som går ned i PDAI
Tidsramme: 0、4、8、16、24 uker
|
PDAI er et poengsystem for å vurdere alvorlighetsgraden av perianale lesjoner assosiert med Crohns sykdom. Det består av følgende fem elementer:(a) perianale sekreter;(b) Smerte og bevegelse;(c) Seksuelt liv;(d) Perianale manifestasjoner; (e) Sklerosering. Hvert element er vurdert på en fem-punkts skala fra asymptomatisk (0) til alvorlig (4), med en total poengsum på 0 til 20. Jo høyere poengsum, desto alvorligere er sykdommen.
|
0、4、8、16、24 uker
|
|
Prosentandel av deltakere som reduserer IBDQ
Tidsramme: 0、4、8、16、24 uker
|
IBDQ spørreskjemascore brukes til å undersøke pasienters livskvalitet.
Det er totalt 32 spørsmål, og hvert spørsmål har 1 til 7 svar av forskjellige grader, hvor 1 representerer den alvorligste graden og 7 representerer den minst alvorlige graden
|
0、4、8、16、24 uker
|
|
Andel av deltakere som synker i VAS-skala
Tidsramme: 0、4、8、16、24 uker
|
VAS-skala ble brukt for å evaluere smerten.
0 poeng indikerte ingen smerte, mindre enn 3 poeng indikerte mild smerte, 4-6 poeng indikerte smerte som påvirket søvnen men tålelig, 7-10 poeng indikerte smerte og ubehag, påvirket appetitt og søvn.
Jo høyere tall, smerten var tydeligere.
|
0、4、8、16、24 uker
|
|
Prosentandel av deltakere som reduserer Wexner-inkontinensscore
Tidsramme: 0, 4 uker
|
Wexner inkontinensscore
|
0, 4 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Wei Juan, doctor, Jinling Hospital, China
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 20181231
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .