En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til et undersøkelseslegemiddel kalt Volixibat hos pasienter med kløe forårsaket av primær biliær kolangitt (VANTAGE)
24. august 2026 oppdatert av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effekten og sikkerheten til Volixibat ved behandling av kolestatisk kløe hos pasienter med primær biliær kolangitt
Formålet med denne kliniske forskningsstudien er å lære mer om bruken av studiemedisinen, volixibat, for behandling av kløe (kløe) assosiert med primær biliær kolangitt (PBC), og å vurdere mulig innvirkning på sykdomsprogresjonen av PBC. .
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
333
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
CABA, Argentina, 1430
- Glenny Corp S.A
-
Santa Fe, Argentina, 3000
- Clínica de Nefrología, Urología y Enfermedades Cardiovasculares
-
-
Buenos Aires
-
San Juan Bautista, Buenos Aires, Argentina, 1888
- Hospital de Alta Complejidad En Red El Cruce
-
-
Santa Fe Province
-
Rosario, Santa Fe Province, Argentina, 2000
- Hospital Provincial del Centenario
-
-
-
-
-
Antwerp, Belgia, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpe UZA
-
Brussels, Belgia, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Ghent, Belgia, 9000
- UZ Gent
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasil, 22775-001
- Instituto de Educacao, Pesquisa e Gestao em Saude
-
Rio de Janeiro, Brasil, 21941-617
- Hospital Universitário Clementino Fraga Filho - Secretaria de Hepatologia
-
São Paulo, Brasil, 04038-002
- Fundação Oswaldo Ramos
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brasil, 40290-000
- Centro de Pesquisa Clínica da Bahiana Saúde
-
-
Goiás
-
Goiânia, Goiás, Brasil, 74605-050
- Hospital Das Clinicas Da Ufg
-
-
Minas Gerais
-
Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30130-100
- Centro de Pesquisas Clínicas do HC/UFMG-EBSERH
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
-
-
-
Edmonton, Canada, T6G 2X8
- University of Alberta
-
Montreal, Canada, H2X 0A9
- CRCHUM (Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montréal)
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
- Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre, Division of Gastroenterology
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2K5
- (G.I.R.I.) GI Research Institute Foundation
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
- McMaster University Medical Center
-
London, Ontario, Canada, N6A5A5
- University Hospital, LHSC
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1Z5
- Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
California
-
Coronado, California, Forente stater, 92218
- Southern California Research Center
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- University of California Los Angeles
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- UC Davis
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- University of Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
- Yale University Digestive Diseases
-
-
Florida
-
Fort Myers, Florida, Forente stater, 33912
- Covenant Metabolic Specialists
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- UF Hepatology Research at CTRB
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32209
- UF Health Gastroenterology- Emerson
-
Kissimmee, Florida, Forente stater, 34741
- IHS Health
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Schiff Center for Liver Diseases
-
New Port Richey, Florida, Forente stater, 34653
- Advanced Research Institute, Inc
-
Sarasota, Florida, Forente stater, 34240
- Covenant Research and Clinics, LLC
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33606
- Tampa General Hospital
-
Weston, Florida, Forente stater, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Dalton, Georgia, Forente stater, 30720
- Southeast Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern University
-
Maywood, Illinois, Forente stater, 60153
- Loyola University Health System - Loyola Outpatient Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Forente stater, 70836
- Ochsner Clinic Foundation-Baton Rouge
-
Shreveport, Louisiana, Forente stater, 71103
- LSU Health Science Center Shreveport
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Beth Israel Deaconess
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
- Jackson Liver and GI Specialists
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forente stater, 68124
- CHI Health Clinic (Alegent Creighton Clinic)- Gastroenterology-Bergan
-
-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, Forente stater, 08103
- Virtua Center for Liver Disease-Camden
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Forente stater, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Forente stater, 27560
- Science 37, Inc (Remote-homebased Telemedicine)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic - Main Campus
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19141
- Einstein Healthcare Network - Einstein Medical Center
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38104
- Methodist Le Bonheur Healthcare
-
Tennessee City, Tennessee, Forente stater, 37343
- Galen Medical Group, P.C
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78750
- Amel Med LLC
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
-
Denison, Texas, Forente stater, 75020
- Soma Clinical Trials
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Liver Associates of Texas
-
Waco, Texas, Forente stater, 76710
- Impact Research
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah Health Care
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Forente stater, 22031
- Medstar Health Research Institute
-
Newport News, Virginia, Forente stater, 23602
- Bon Secours Liver Institute of Hampton Roads Mary Immaculate Hospital
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23226
- Bon Secours Richmond Community Hospital LLC d/b/a Bon Secours Liver Institute of Richmond
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Liver Institute Northwest
-
-
-
-
-
Grenoble, Frankrike, 38043
- CHU Grenoble - Hopital Michallon
-
Lille, Frankrike, 59037
- Hopital Claude Huriez-Digestive system disease clinic
-
Nice, Frankrike, 06202
- CHU de NICE- Hospital L'Archet 2
-
Paris, Frankrike, 75012
- Hospital Saint Antoine
-
Strasbourg, Frankrike, 67091
- Nouvel Hospital Civil
-
Villejuif, Frankrike, 94800
- Hospital Paul Brousse- APHP
-
-
-
-
-
Hadera, Israel, 3810101
- Hillel Yaffe Medical Center
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Medical Center
-
Haifa, Israel, 3434104
- Carmel Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah Medical Center - Ein Karem, Liver Institute Kiryat Hadassah POB 12000
-
Nahariya, Israel, 2210001
- Galilee Medical Center
-
Petah Tikva, Israel, 4941492
- Rabin Medical Center
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Sheba medical center
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- The Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Ancona, Italia
- Universita Politecnica delle Marche- Ospedali Riuniti
-
Bergamo, Italia, 24127
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Milan, Italia, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione Ca Granda
-
Modena, Italia, 41126
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
-
Monza, Italia, 20900
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedale-Università di Padova
-
Palermo, Italia, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
Pisa, Italia, 56124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana (AOUP)
-
Rozzano, Italia
- Istituto Clinico Humanitas
-
-
-
-
-
Ehime, Japan, 791-0295
- Ehime University Hospital
-
Hokkaido, Japan, 006-8555
- Teine Keijinkai Hospital
-
Osaka, Japan, 591-8025
- Osaka Rosai Hospital
-
Tokyo, Japan, 105-8470
- Toranomon Hospital
-
-
Nagasaki
-
Ōmura, Nagasaki, Japan, 856-8562
- National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100069
- Beijing Youan Hospital, Capital Medical University
-
Beijing, Kina, 10050
- Beijing Friendship hospital, Capital Medical University
-
Hangzhou, Kina, 310009
- Sir Run Run Shaw Hospital -Zhejiang University School of Medicine
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Kina, 350028
- Mengchao Hepatobiliary Hospital of Fujian Medical University
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430022
- Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Kina, 130031
- The First Hospital of Jilin University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310003
- The First Affiliated Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1081 HV
- Amstedam University Medical Centers
-
Nijmegen, Nederland, 6525 GA
- Radboudumc
-
Rotterdam, Nederland
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitari Vall d' Hebron
-
Barcelona, Spania, 08208
- Hospital Universitari Parc Tauli
-
Madrid, Spania, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Seville, Spania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Zaragoza, Spania, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannia, BT12 6BA
- Belfast Health & Social Care Trust (BHSCT) Royal Victoria Hospital
-
London, Storbritannia, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia, NW3 2QZ
- Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE7 7DN
- Freeman Hospital
-
Nottingham, Storbritannia
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Storbritannia, S016 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B15 2GW
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust of Trust Headquarters
-
-
-
-
-
Lugano, Sveits, 6900
- Ente Ospedaliero Cantonale
-
Zurich, Sveits, 8091
- University Hospital Zurich(USZ)
-
-
-
-
-
Chemnitz, Tyskland, 09116
- Klinikum Chemnitz gGmbH
-
Frankfurt, Tyskland
- Universitätsklinikum Frankfurt am Main
-
Hanover, Tyskland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
-
Kiel, Tyskland, 24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig, Klinik und Poliklinik für Onkologie, Gastroenterologie, Hepatologie und Pneumologie
-
Magdeburg, Tyskland, 39120
- Otto-von-Guericke-Universität Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Infektiologie Universitätsklinikum Magdeburg A.ö.R.
-
Münster, Tyskland, 48149
- University Hospital Munster
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- University Hospital Tubingen Medical Clinic
-
Wiesbaden, Tyskland, 65189
- St. Josefs-Hospital Wiesbaden
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Gi signert informert samtykke ved screeningbesøket, samt overhold alle studiebesøk og krav til slutten av studien
- Mann eller kvinne, alder ≥18 år ved screeningbesøket
- Bekreftet diagnose av PBC i tråd med AASLD-retningslinjene
- Bruk av UDCA og kløestillende medisiner vil bli tillatt dersom de oppfyller ytterligere kriterier
- Kvalifisert pruritus assosiert med PBC som vurdert av Adult ItchRO
Ekskluderingskriterier:
- Pruritus assosiert med en annen etiologi enn PBC
- Bevis eller klinisk mistanke om dekompensert cirrhosis eller en historie med dekompensasjonshendelser
- Aktuell symptomatisk kolelitiasis eller inflammatorisk galleblæresykdom
- Historie om tynntarmskirurgi/reseksjon som påvirker terminal ileum som kan forstyrre den enterohepatiske sirkulasjonen.
- Bevis, historie eller mistanke om andre leversykdommer
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Del 1 Arm 1: Volixibat 20mg
Deltakere randomisert til denne armen vil motta volixibat 20 mg to ganger daglig.
|
Orale kapsler, administrert to ganger daglig.
Volixibat er en Ileal Bile Acid Transporter (IBAT) hemmer.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Del 1 Arm 2: Volixibat 80mg
Deltakere randomisert til denne armen vil motta volixibat 80 mg to ganger daglig.
|
Orale kapsler, administrert to ganger daglig.
Volixibat er en Ileal Bile Acid Transporter (IBAT) hemmer.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Del 1 Arm 3: Placebo
Deltakere i denne armen vil motta kapsler tilpasset studiemedisinen minus det aktive volixibat-stoffet, to ganger daglig.
|
Kapsler tilpasset studiemedisin uten den aktive farmasøytiske ingrediensen
|
|
Eksperimentell: Del 2 Arm 1: Volixibat Valgt Dose 20 mg
Deltakere randomisert til denne armen vil motta volixibat 20 mg to ganger daglig.
|
Orale kapsler, administrert to ganger daglig.
Volixibat er en Ileal Bile Acid Transporter (IBAT) hemmer.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Del 2 Arm 2: Placebo
Deltakere i denne armen vil motta kapsler tilpasset studiemedisinen minus det aktive volixibat-stoffet, to ganger daglig.
|
Kapsler tilpasset studiemedisin uten den aktive farmasøytiske ingrediensen
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring i de daglige kløepoengene ved å bruke spørreskjemaet Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO)
Tidsramme: Baseline til uke 28
|
Adult ItchRO er en 11-punkts NRS-måling av alvorlighetsgraden av kløe som strekker seg fra 0=ingen kløe til 10=verst mulig kløe.
|
Baseline til uke 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel deltakere med kløerespons ved bruk av Adult ItchRO
Tidsramme: Baseline til uke 28
|
Baseline til uke 28
|
|
|
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Baseline til uke 28
|
Baseline til uke 28
|
|
|
Endringer i alkalisk fosfatase
Tidsramme: Baseline til uke 28
|
Baseline til uke 28
|
|
|
Endringer i total bilirubin
Tidsramme: Baseline til uke 28
|
Baseline til uke 28
|
|
|
Endring i primær biliær kolangitt livskvalitetsmål (PBC-40)
Tidsramme: Baseline til uke 28
|
PBC-40 spørreskjema er skåret på en skala fra 40 til 200, med høyere skåre som indikerer dårligere livskvalitet
|
Baseline til uke 28
|
|
Endring i pasientrapporterte utfallsmålingsinformasjonssystem (PROMIS®) tretthetsspørreskjema
Tidsramme: Baseline til uke 28
|
PROMIS® Fatigue-spørreskjemaet er en 5-punkts svarskala.
Respondentene støtter hvert element ved å bruke en 5-punkts svarskala: Aldri, Sjelden, Noen ganger, Ofte og Alltid.
|
Baseline til uke 28
|
|
Endring i pasientrapporterte utfallsmålingsinformasjonssystem (PROMIS®) spørreskjema for søvnforstyrrelser
Tidsramme: Baseline til uke 28
|
PROMIS® søvnforstyrrelse i et 8-element mål som vurderer søvnkvalitet, søvndybde og gjenoppretting assosiert med søvn.
Det er en 5-punkts svarskala, de spesifikke svaralternativene varierer fra punkt til punkt.
De første 4 elementene bruker svaralternativer som spenner fra Ikke i det hele tatt til Veldig mye.
De neste 3 elementene bruker svaralternativer som varierer fra Aldri til Alltid.
Det siste elementet vurderer søvnkvaliteten fra svært dårlig til svært god.
|
Baseline til uke 28
|
|
Endringer i serum gallesyrenivåer
Tidsramme: Baseline til uke 28
|
Baseline til uke 28
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
22. september 2021
Primær fullføring (Antatt)
1. januar 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. september 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. september 2021
Først lagt ut (Faktiske)
20. september 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Hudmanifestasjoner
- Galleveissykdommer
- Leversykdommer
- Hudsykdommer
- Galleveissykdommer
- Fibrose
- Kolestase, intrahepatisk
- Kolestase
- Levercirrhose
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Hud- og bindevevssykdommer
- Tegn og symptomer
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Kolangitt
- Levercirrhose, galleveier
- Kløe
- Substandard medisiner
- Farmasøytiske preparater
- Volixibat
Andre studie-ID-numre
- VLX-601
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .