Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco sperimentale chiamato Volixibat in pazienti con prurito causato da colangite biliare primitiva (VANTAGE)
24 agosto 2026 aggiornato da: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Volixibat nel trattamento del prurito colestatico in pazienti con colangite biliare primitiva
Lo scopo di questo studio di ricerca clinica è quello di saperne di più sull'uso del medicinale oggetto dello studio, volixibat, per il trattamento del prurito (prurito) associato alla colangite biliare primitiva (PBC) e di valutare il possibile impatto sulla progressione della malattia della CBP .
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
333
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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CABA, Argentina, 1430
- Glenny Corp S.A
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Santa Fe, Argentina, 3000
- Clínica de Nefrología, Urología y Enfermedades Cardiovasculares
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Buenos Aires
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San Juan Bautista, Buenos Aires, Argentina, 1888
- Hospital de Alta Complejidad En Red El Cruce
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Santa Fe Province
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Rosario, Santa Fe Province, Argentina, 2000
- Hospital Provincial del Centenario
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Antwerp, Belgio, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpe UZA
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Brussels, Belgio, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Ghent, Belgio, 9000
- UZ Gent
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Rio de Janeiro, Brasile, 22775-001
- Instituto de Educacao, Pesquisa e Gestao em Saude
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Rio de Janeiro, Brasile, 21941-617
- Hospital Universitário Clementino Fraga Filho - Secretaria de Hepatologia
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São Paulo, Brasile, 04038-002
- Fundação Oswaldo Ramos
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Estado de Bahia
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Salvador, Estado de Bahia, Brasile, 40290-000
- Centro de Pesquisa Clínica da Bahiana Saúde
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Goiás
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Goiânia, Goiás, Brasile, 74605-050
- Hospital Das Clinicas Da Ufg
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Minas Gerais
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Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasile, 30130-100
- Centro de Pesquisas Clínicas do HC/UFMG-EBSERH
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90035903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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Edmonton, Canada, T6G 2X8
- University of Alberta
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Montreal, Canada, H2X 0A9
- CRCHUM (Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montréal)
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
- Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre, Division of Gastroenterology
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2K5
- (G.I.R.I.) GI Research Institute Foundation
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
- McMaster University Medical Center
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London, Ontario, Canada, N6A5A5
- University Hospital, LHSC
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1Z5
- Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
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Beijing, Cina, 100069
- Beijing Youan Hospital, Capital Medical University
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Beijing, Cina, 10050
- Beijing Friendship hospital, Capital Medical University
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Hangzhou, Cina, 310009
- Sir Run Run Shaw Hospital -Zhejiang University School of Medicine
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Fujian
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Fuzhou, Fujian, Cina, 350028
- Mengchao Hepatobiliary Hospital of Fujian Medical University
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Cina, 430022
- Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
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Jilin
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Changchun, Jilin, Cina, 130031
- The First Hospital of Jilin University
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310003
- The First Affiliated Hospital, Zhejiang University School of Medicine
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Grenoble, Francia, 38043
- CHU Grenoble - Hopital Michallon
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Lille, Francia, 59037
- Hopital Claude Huriez-Digestive system disease clinic
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Nice, Francia, 06202
- CHU de NICE- Hospital L'Archet 2
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Paris, Francia, 75012
- Hospital Saint Antoine
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Strasbourg, Francia, 67091
- Nouvel Hospital Civil
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Villejuif, Francia, 94800
- Hospital Paul Brousse- APHP
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Chemnitz, Germania, 09116
- Klinikum Chemnitz gGmbH
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Frankfurt, Germania
- Universitätsklinikum Frankfurt am Main
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Hanover, Germania, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
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Kiel, Germania, 24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
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Leipzig, Germania, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig, Klinik und Poliklinik für Onkologie, Gastroenterologie, Hepatologie und Pneumologie
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Magdeburg, Germania, 39120
- Otto-von-Guericke-Universität Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Infektiologie Universitätsklinikum Magdeburg A.ö.R.
-
Münster, Germania, 48149
- University Hospital Munster
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Tübingen, Germania, 72076
- University Hospital Tubingen Medical Clinic
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Wiesbaden, Germania, 65189
- St. Josefs-Hospital Wiesbaden
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Ehime, Giappone, 791-0295
- Ehime University Hospital
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Hokkaido, Giappone, 006-8555
- Teine Keijinkai Hospital
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Osaka, Giappone, 591-8025
- Osaka Rosai Hospital
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Tokyo, Giappone, 105-8470
- Toranomon Hospital
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Nagasaki
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Ōmura, Nagasaki, Giappone, 856-8562
- National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
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Hadera, Israele, 3810101
- Hillel Yaffe Medical Center
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Haifa, Israele, 3109601
- Rambam Medical Center
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Haifa, Israele, 3434104
- Carmel Medical Center
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Jerusalem, Israele, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
Jerusalem, Israele, 9112001
- Hadassah Medical Center - Ein Karem, Liver Institute Kiryat Hadassah POB 12000
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Nahariya, Israele, 2210001
- Galilee Medical Center
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Petah Tikva, Israele, 4941492
- Rabin Medical Center
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Ramat Gan, Israele, 52621
- Sheba medical center
-
Tel Aviv, Israele, 6423906
- The Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Ancona, Italia
- Universita Politecnica delle Marche- Ospedali Riuniti
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Bergamo, Italia, 24127
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Milan, Italia, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione Ca Granda
-
Modena, Italia, 41126
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
-
Monza, Italia, 20900
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
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Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedale-Università di Padova
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Palermo, Italia, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
Pisa, Italia, 56124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana (AOUP)
-
Rozzano, Italia
- Istituto Clinico Humanitas
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-
-
-
Amsterdam, Olanda, 1081 HV
- Amstedam University Medical Centers
-
Nijmegen, Olanda, 6525 GA
- Radboudumc
-
Rotterdam, Olanda
- Erasmus Medical Center
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-
-
-
Belfast, Regno Unito, BT12 6BA
- Belfast Health & Social Care Trust (BHSCT) Royal Victoria Hospital
-
London, Regno Unito, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Regno Unito, NW3 2QZ
- Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
-
Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE7 7DN
- Freeman Hospital
-
Nottingham, Regno Unito
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Regno Unito, S016 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Regno Unito, B15 2GW
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust of Trust Headquarters
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Barcelona, Spagna, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Universitari Vall d' Hebron
-
Barcelona, Spagna, 08208
- Hospital Universitari Parc Tauli
-
Madrid, Spagna, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Seville, Spagna, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Zaragoza, Spagna, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
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-
-
-
California
-
Coronado, California, Stati Uniti, 92218
- Southern California Research Center
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- University of California Los Angeles
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- UC Davis
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-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- University of Colorado
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
- Yale University Digestive Diseases
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Florida
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Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33912
- Covenant Metabolic Specialists
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- UF Hepatology Research at CTRB
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Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
- UF Health Gastroenterology- Emerson
-
Kissimmee, Florida, Stati Uniti, 34741
- IHS Health
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- Schiff Center for Liver Diseases
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New Port Richey, Florida, Stati Uniti, 34653
- Advanced Research Institute, Inc
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Sarasota, Florida, Stati Uniti, 34240
- Covenant Research and Clinics, LLC
-
Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
- Tampa General Hospital
-
Weston, Florida, Stati Uniti, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Dalton, Georgia, Stati Uniti, 30720
- Southeast Clinical Research Center
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-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Northwestern University
-
Maywood, Illinois, Stati Uniti, 60153
- Loyola University Health System - Loyola Outpatient Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
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-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70836
- Ochsner Clinic Foundation-Baton Rouge
-
Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71103
- LSU Health Science Center Shreveport
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
- Beth Israel Deaconess
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic
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-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
- Jackson Liver and GI Specialists
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-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68124
- CHI Health Clinic (Alegent Creighton Clinic)- Gastroenterology-Bergan
-
-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, Stati Uniti, 08103
- Virtua Center for Liver Disease-Camden
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
- Montefiore Medical Center
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-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Stati Uniti, 27560
- Science 37, Inc (Remote-homebased Telemedicine)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic - Main Campus
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19141
- Einstein Healthcare Network - Einstein Medical Center
-
-
Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38104
- Methodist Le Bonheur Healthcare
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Tennessee City, Tennessee, Stati Uniti, 37343
- Galen Medical Group, P.C
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-
Texas
-
Austin, Texas, Stati Uniti, 78750
- Amel Med LLC
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
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Denison, Texas, Stati Uniti, 75020
- Soma Clinical Trials
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Liver Associates of Texas
-
Waco, Texas, Stati Uniti, 76710
- Impact Research
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah Health Care
-
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Virginia
-
Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22031
- Medstar Health Research Institute
-
Newport News, Virginia, Stati Uniti, 23602
- Bon Secours Liver Institute of Hampton Roads Mary Immaculate Hospital
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23226
- Bon Secours Richmond Community Hospital LLC d/b/a Bon Secours Liver Institute of Richmond
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Liver Institute Northwest
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-
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Lugano, Svizzera, 6900
- Ente Ospedaliero Cantonale
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Zurich, Svizzera, 8091
- University Hospital Zurich(USZ)
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Fornire il consenso informato firmato alla visita di screening e rispettare tutte le visite e i requisiti dello studio fino alla fine dello studio
- Maschio o femmina, età ≥18 anni alla visita di screening
- Diagnosi confermata di PBC in linea con le linee guida AASLD
- L'UDCA e l'uso di farmaci antiprurito saranno consentiti se soddisfano criteri aggiuntivi
- Prurito qualificato associato a PBC come valutato da Adult ItchRO
Criteri di esclusione:
- Prurito associato a un'eziologia diversa dalla CBP
- Evidenza o sospetto clinico di cirrosi scompensata o anamnesi di eventi di scompenso
- Attuale colelitiasi sintomatica o malattia infiammatoria della colecisti
- Storia di intervento chirurgico/resezione dell'intestino tenue che ha colpito l'ileo terminale che può interrompere la circolazione enteroepatica.
- Evidenza, anamnesi o sospetto di altre malattie del fegato
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Parte 1 Braccio 1: Volixibat 20 mg
I partecipanti randomizzati in questo braccio riceveranno volixibat 20 mg due volte al giorno.
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Capsule orali, somministrate due volte al giorno.
Volixibat è un inibitore del trasportatore di acidi biliari ileali (IBAT).
Altri nomi:
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Sperimentale: Parte 1 Braccio 2: Volixibat 80 mg
I partecipanti randomizzati in questo braccio riceveranno volixibat 80 mg due volte al giorno.
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Capsule orali, somministrate due volte al giorno.
Volixibat è un inibitore del trasportatore di acidi biliari ileali (IBAT).
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Parte 1 Braccio 3: Placebo
I partecipanti a questo braccio riceveranno capsule abbinate al farmaco in studio meno la sostanza attiva volixibat, due volte al giorno.
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Capsule abbinate al farmaco in studio senza il principio attivo farmaceutico
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Sperimentale: Parte 2 Braccio 1: Dose selezionata di Volixibat 20 mg
I partecipanti randomizzati in questo braccio riceveranno volixibat 20 mg due volte al giorno.
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Capsule orali, somministrate due volte al giorno.
Volixibat è un inibitore del trasportatore di acidi biliari ileali (IBAT).
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Parte 2 Braccio 2: Placebo
I partecipanti a questo braccio riceveranno capsule abbinate al farmaco in studio meno la sostanza attiva volixibat, due volte al giorno.
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Capsule abbinate al farmaco in studio senza il principio attivo farmaceutico
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione media dei punteggi giornalieri del prurito utilizzando il questionario Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 28
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Adult ItchRO è una misurazione NRS a 11 punti della gravità del prurito che va da 0=nessun prurito a 10=peggior prurito possibile.
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Dal basale alla settimana 28
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Proporzione di partecipanti con risposta al prurito utilizzando Adult ItchRO
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 28
|
Dal basale alla settimana 28
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Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 28
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Dal basale alla settimana 28
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Alterazioni della fosfatasi alcalina
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 28
|
Dal basale alla settimana 28
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Alterazioni della bilirubina totale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 28
|
Dal basale alla settimana 28
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Variazione della misura della qualità della vita della colangite biliare primitiva (PBC-40)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 28
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Il questionario PBC-40 viene valutato su una scala da 40 a 200, con punteggi più alti che indicano una qualità della vita inferiore
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Dal basale alla settimana 28
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Cambiamento nel questionario sull'affaticamento del sistema informativo sulla misurazione degli esiti riportati dal paziente (PROMIS®).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 28
|
Il questionario PROMIS® Fatigue è una scala di risposta a 5 punti.
Gli intervistati approvano ogni elemento utilizzando una scala di risposta a 5 punti: Mai, Raramente, A volte, Spesso e Sempre.
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Dal basale alla settimana 28
|
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Cambiamento nel questionario sui disturbi del sonno del Sistema Informativo di Misurazione dei Risultati Riportati dal Paziente (PROMIS®).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 28
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Il PROMIS® Sleep Disturbance in una misura di 8 elementi che valuta la qualità del sonno, la profondità del sonno e il ripristino associati al sonno.
È una scala di risposta a 5 punti, le opzioni di risposta specifiche variano in base agli elementi.
I primi 4 elementi utilizzano opzioni di risposta che vanno da Per niente a Molto.
I successivi 3 elementi utilizzano opzioni di risposta che vanno da Mai a Sempre.
L'item finale valuta la qualità del sonno che va da Molto scarsa a Molto buona.
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Dal basale alla settimana 28
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|
Cambiamenti nei livelli sierici degli acidi biliari
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 28
|
Riferimento alla settimana 28
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
22 settembre 2021
Completamento primario (Stimato)
1 gennaio 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 settembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 settembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
20 settembre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 agosto 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 agosto 2026
Ultimo verificato
1 agosto 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Manifestazioni cutanee
- Malattie delle vie biliari
- Malattie del fegato
- Malattie della pelle
- Malattie del dotto biliare
- Fibrosi
- Colestasi, intraepatico
- Colestasi
- Cirrosi epatica
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- Malattie della pelle e del tessuto connettivo
- Segni e sintomi
- Malattie dell'apparato digerente
- Colangite
- Cirrosi epatica, biliare
- Prurito
- Droghe scadenti
- Preparati farmaceutici
- volixibat
Altri numeri di identificazione dello studio
- VLX-601
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .