Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'un médicament expérimental nommé volixibat chez les patients souffrant de démangeaisons causées par une cholangite biliaire primitive (VANTAGE)

23 avril 2024 mis à jour par: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du volixibat dans le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de cholangite biliaire primitive

Le but de cette étude de recherche clinique est d'en savoir plus sur l'utilisation du médicament à l'étude, le volixibat, pour le traitement du prurit (démangeaisons) associé à la cholangite biliaire primitive (CBP), et d'évaluer l'impact possible sur la progression de la maladie de la CBP. .

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

180

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Chemnitz, Allemagne, 09116
        • Recrutement
        • Klinikum Chemnitz gGmbH
        • Contact:
          • Jacqueline Uhle
          • Numéro de téléphone: +49 (0)371-333 35631
          • E-mail: juhle@skc.de
        • Contact:
          • Numéro de téléphone: +49 (0)371-333 33236
      • Frankfurt, Allemagne
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum Frankfurt am Main
        • Contact:
      • Hanover, Allemagne, 30625
        • Recrutement
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
        • Contact:
      • Kiel, Allemagne, 24105
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
        • Contact:
        • Contact:
      • Münster, Allemagne, 48149
      • Tubingen, Allemagne, 72076
      • Wiesbaden, Allemagne, 65189
        • Recrutement
        • St. Josefs-Hospital Wiesbaden
        • Contact:
          • Johanna Bedford
          • Numéro de téléphone: +49 611 177 4271
          • E-mail: jbedford@joho.de
  • France
      • Grenoble, France, 38043
        • Recrutement
        • CHU GRENOBLE - Hopital Michallon
        • Contact:
      • Lille, France, 59037
        • Recrutement
        • Hopital Claude Huriez-Digestive system disease clinic
        • Contact:
      • Nice, France, 06202
        • Recrutement
        • CHU de NICE- Hospital L'Archet 2
        • Contact:
      • Paris, France, 75012
        • Recrutement
        • Hospital Saint Antoine
        • Contact:
      • Strasbourg, France, 67091
      • Villejuif, France, 94800
        • Recrutement
        • Hospital Paul Brousse- APHP
        • Contact:
  • Israël
      • Hadera, Israël, 3810101
        • Recrutement
        • Hillel Yaffe Medical Center
        • Contact:
      • Haifa, Israël, 3109601
      • Haifa, Israël, 3434104
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Recrutement
        • Hadassah Medical Center - Ein Karem, Liver Institute Kiryat Hadassah POB 12000
        • Contact:
        • Contact:
      • Jerusalem, Israël, 9103102
        • Résilié
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariyya, Israël, 2210001
        • Recrutement
        • Galilee Medical Center
        • Contact:
      • Petach Tikva, Israël, 4941492
        • Recrutement
        • Rabin Medical Center
        • Contact:
      • Ramat Gan, Israël, 52621
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Résilié
        • The Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italie
      • Ancona, Italie
        • Recrutement
        • Universita Politecnica delle Marche- Ospedali Riuniti
        • Contact:
      • Milano, Italie, 20162
      • Milano, Italie, 20122
      • Monza, Italie, 20900
      • Padova, Italie, 35128
        • Recrutement
        • Azienda Ospedale-Università di Padova
        • Contact:
      • Pisa, Italie, 56124
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana (AOUP)
        • Contact:
      • Rozzano, Italie
        • Recrutement
        • Istituto Clinico Humanitas
        • Contact:
  • Royaume-Uni
      • Belfast, Royaume-Uni, BT12 6BA
      • London, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • Recrutement
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • Contact:
      • Nottingham, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
        • Contact:
  • États-Unis
    • California
      • Coronado, California, États-Unis, 92218
        • Résilié
        • Southern California Research Center
      • Culver City, California, États-Unis, 90230
        • Recrutement
        • Science 37, Inc (Remote-homebased Telemedicine)
        • Contact:
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, États-Unis, 33912
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32209
      • Kissimmee, Florida, États-Unis, 34741
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Recrutement
        • Schiff Center for Liver Diseases
        • Contact:
      • New Port Richey, Florida, États-Unis, 34653
      • Sarasota, Florida, États-Unis, 34240
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33606
        • Recrutement
        • Tampa General Hospital
        • Contact:
    • Georgia
      • Dalton, Georgia, États-Unis, 30720
        • Recrutement
        • Southeast Clinical Research Center
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
      • Maywood, Illinois, États-Unis, 60153
        • Recrutement
        • Loyola University Health System - Loyola Outpatient Center
        • Contact:
        • Contact:
          • Michelle Kudulis
          • Numéro de téléphone: 708-216-0291
          • E-mail: mkudulis@luc.edu
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Recrutement
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
        • Contact:
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, États-Unis, 70836
        • Recrutement
        • Ochsner Clinic Foundation-Baton Rouge
        • Contact:
      • Shreveport, Louisiana, États-Unis, 71103
        • Recrutement
        • LSU Health Science Center Shreveport
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Recrutement
        • Beth Israel Deaconess
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • Résilié
        • Jackson Liver and GI Specialists
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68124
        • Recrutement
        • CHI Health Clinic (Alegent Creighton Clinic)- Gastroenterology-Bergan
        • Contact:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic - Main Campus
        • Contact:
          • Kevin Kruszewski
          • Numéro de téléphone: 216-636-5555
          • E-mail: KRUSZEK@ccf.org
        • Contact:
          • Erin McMullen
          • Numéro de téléphone: 216-636-5555
          • E-mail: mcmulle@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19141
        • Recrutement
        • Einstein Healthcare Network - Einstein Medical Center
        • Contact:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38104
        • Résilié
        • Methodist Le Bonheur Healthcare
      • Tennessee, Tennessee, États-Unis, 37343
        • Recrutement
        • Galen Medical Group, P.C
        • Contact:
          • Sydney Boles
          • Numéro de téléphone: 423-954-9015
        • Contact:
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78750
        • Recrutement
        • Amel Med LLC
        • Contact:
      • Denison, Texas, États-Unis, 75020
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Liver Associates of Texas
        • Contact:
      • Waco, Texas, États-Unis, 76710
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • Recrutement
        • University of Utah Health Care
        • Contact:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22031
        • Recrutement
        • MedStar Health Research Institute
        • Contact:
      • Newport News, Virginia, États-Unis, 23602
        • Recrutement
        • Bon Secours Liver Institute of Hampton Roads Mary Immaculate Hospital
        • Contact:
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23226
        • Recrutement
        • Bon Secours Richmond Community Hospital LLC d/b/a Bon Secours Liver Institute of Richmond
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Fournir un consentement éclairé signé lors de la visite de sélection et se conformer à toutes les visites d'étude et aux exigences jusqu'à la fin de l'étude
  • Homme ou femme, âge ≥ 18 ans lors de la visite de dépistage
  • Diagnostic confirmé de CBP conformément aux directives de l'AASLD
  • L'utilisation d'UDCA et de médicaments antiprurigineux sera autorisée si elle répond à des critères supplémentaires
  • Prurit qualifié associé à la CBP tel qu'évalué par Adult ItchRO

Critère d'exclusion:

  • Prurit associé à une autre étiologie que la CBP
  • Preuve ou suspicion clinique de cirrhose décompensée ou antécédents d'événements de décompensation
  • Lithiase biliaire symptomatique actuelle ou maladie inflammatoire de la vésicule biliaire
  • Antécédents de chirurgie/résection de l'intestin grêle affectant l'iléon terminal pouvant perturber la circulation entérohépatique.
  • Preuve, antécédents ou suspicion d'autres maladies du foie

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Volixibat 20mg
Les participants randomisés dans ce bras recevront du volixibat 20 mg deux fois par jour.
Médicament: Volixibat
Capsules orales, administrées deux fois par jour. Le volixibat est un inhibiteur du transporteur iléal des acides biliaires (IBAT).
Autres noms:
  • SHP626
Expérimental: Volixibat 80mg
Les participants randomisés dans ce bras recevront du volixibat 80 mg deux fois par jour.
Médicament: Volixibat
Capsules orales, administrées deux fois par jour. Le volixibat est un inhibiteur du transporteur iléal des acides biliaires (IBAT).
Autres noms:
  • SHP626
Comparateur placebo: Placebo
Les participants de ce groupe recevront des gélules correspondant au médicament à l'étude moins la substance active volixibat, deux fois par jour.
Médicament: Placebo
Capsules adaptées au médicament à l'étude sans l'ingrédient pharmaceutique actif

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen des scores de démangeaison quotidiens à l'aide du questionnaire Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO)
Délai: De base à la semaine 28
L'Adult ItchRO est une mesure NRS en 11 points de la sévérité des démangeaisons allant de 0=pas de démangeaison à 10=pire démangeaison possible.
De base à la semaine 28

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de participants présentant une réponse aux démangeaisons à l'aide de l'Adult ItchRO
Délai: De base à la semaine 28
De base à la semaine 28
Incidence des événements indésirables
Délai: De base à la semaine 28
De base à la semaine 28
Modifications de la phosphatase alcaline
Délai: De base à la semaine 28
De base à la semaine 28
Modifications de la bilirubine totale
Délai: De base à la semaine 28
De base à la semaine 28
Modification de la mesure de la qualité de vie de la cholangite biliaire primitive (PBC-40)
Délai: De base à la semaine 28
Le questionnaire PBC-40 est noté sur une échelle de 40 à 200, les scores les plus élevés indiquant une moins bonne qualité de vie
De base à la semaine 28
Modification du questionnaire sur la fatigue du système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS®)
Délai: De base à la semaine 28
Le questionnaire PROMIS® Fatigue est une échelle de réponse en 5 points. Les répondants approuvent chaque élément à l'aide d'une échelle de réponse en 5 points : Jamais, Rarement, Parfois, Souvent et Toujours.
De base à la semaine 28
Modification du questionnaire sur les troubles du sommeil du Système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS®)
Délai: De base à la semaine 28
Le PROMIS® Sleep Disturbance dans une mesure en 8 points qui évalue la qualité du sommeil, la profondeur du sommeil et la restauration associée au sommeil. Il s'agit d'une échelle de réponse en 5 points, les options de réponse spécifiques varient selon les éléments. Les 4 premiers items utilisent des options de réponse allant de Pas du tout à Beaucoup. Les 3 éléments suivants utilisent des options de réponse allant de Jamais à Toujours. Le dernier item évalue la qualité du sommeil allant de Très mauvaise à Très bonne.
De base à la semaine 28
Modifications des taux sériques d'acides biliaires
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 28
Base de référence jusqu'à la semaine 28

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 septembre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 septembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 septembre 2021

Première publication (Réel)

20 septembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VLX-601

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Volixibat

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Liberia

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner