Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'un médicament expérimental nommé volixibat chez les patients souffrant de démangeaisons causées par une cholangite biliaire primitive (VANTAGE)
24 août 2026 mis à jour par: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du volixibat dans le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de cholangite biliaire primitive
Le but de cette étude de recherche clinique est d'en savoir plus sur l'utilisation du médicament à l'étude, le volixibat, pour le traitement du prurit (démangeaisons) associé à la cholangite biliaire primitive (CBP), et d'évaluer l'impact possible sur la progression de la maladie de la CBP. .
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
333
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Chemnitz, Allemagne, 09116
- Klinikum Chemnitz gGmbH
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Frankfurt, Allemagne
- Universitätsklinikum Frankfurt am Main
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Hanover, Allemagne, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
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Kiel, Allemagne, 24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
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Leipzig, Allemagne, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig, Klinik und Poliklinik für Onkologie, Gastroenterologie, Hepatologie und Pneumologie
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Magdeburg, Allemagne, 39120
- Otto-von-Guericke-Universität Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Infektiologie Universitätsklinikum Magdeburg A.ö.R.
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Münster, Allemagne, 48149
- University Hospital Munster
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Tübingen, Allemagne, 72076
- University Hospital Tubingen Medical Clinic
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Wiesbaden, Allemagne, 65189
- St. Josefs-Hospital Wiesbaden
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CABA, Argentine, 1430
- Glenny Corp S.A
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Santa Fe, Argentine, 3000
- Clínica de Nefrología, Urología y Enfermedades Cardiovasculares
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Buenos Aires
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San Juan Bautista, Buenos Aires, Argentine, 1888
- Hospital de Alta Complejidad En Red El Cruce
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Santa Fe Province
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Rosario, Santa Fe Province, Argentine, 2000
- Hospital Provincial del Centenario
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Antwerp, Belgique, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpe UZA
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Brussels, Belgique, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Ghent, Belgique, 9000
- UZ Gent
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Rio de Janeiro, Brésil, 22775-001
- Instituto de Educacao, Pesquisa e Gestao em Saude
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Rio de Janeiro, Brésil, 21941-617
- Hospital Universitário Clementino Fraga Filho - Secretaria de Hepatologia
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São Paulo, Brésil, 04038-002
- Fundação Oswaldo Ramos
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Estado de Bahia
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Salvador, Estado de Bahia, Brésil, 40290-000
- Centro de Pesquisa Clínica da Bahiana Saúde
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Goiás
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Goiânia, Goiás, Brésil, 74605-050
- Hospital Das Clinicas Da Ufg
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Minas Gerais
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Belo Horizonte, Minas Gerais, Brésil, 30130-100
- Centro de Pesquisas Clínicas do HC/UFMG-EBSERH
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90035903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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Edmonton, Canada, T6G 2X8
- University of Alberta
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Montreal, Canada, H2X 0A9
- CRCHUM (Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montréal)
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
- Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre, Division of Gastroenterology
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2K5
- (G.I.R.I.) GI Research Institute Foundation
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
- McMaster University Medical Center
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London, Ontario, Canada, N6A5A5
- University Hospital, LHSC
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1Z5
- Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
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Beijing, Chine, 100069
- Beijing Youan Hospital, Capital Medical University
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Beijing, Chine, 10050
- Beijing Friendship hospital, Capital Medical University
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Hangzhou, Chine, 310009
- Sir Run Run Shaw Hospital -Zhejiang University School of Medicine
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Fujian
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Fuzhou, Fujian, Chine, 350028
- Mengchao Hepatobiliary Hospital of Fujian Medical University
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Chine, 430022
- Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
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Jilin
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Changchun, Jilin, Chine, 130031
- The First Hospital of Jilin University
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310003
- The First Affiliated Hospital, Zhejiang University School of Medicine
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Barcelona, Espagne, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Barcelona, Espagne, 08035
- Hospital Universitari Vall d' Hebron
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Barcelona, Espagne, 08208
- Hospital Universitari Parc Tauli
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Madrid, Espagne, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
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Seville, Espagne, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Zaragoza, Espagne, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
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Grenoble, France, 38043
- CHU Grenoble - Hopital Michallon
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Lille, France, 59037
- Hopital Claude Huriez-Digestive system disease clinic
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Nice, France, 06202
- CHU de NICE- Hospital L'Archet 2
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Paris, France, 75012
- Hospital Saint Antoine
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Strasbourg, France, 67091
- Nouvel Hospital Civil
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Villejuif, France, 94800
- Hospital Paul Brousse- APHP
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Hadera, Israël, 3810101
- Hillel Yaffe Medical Center
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Haifa, Israël, 3109601
- Rambam Medical Center
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Haifa, Israël, 3434104
- Carmel Medical Center
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Jerusalem, Israël, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
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Jerusalem, Israël, 9112001
- Hadassah Medical Center - Ein Karem, Liver Institute Kiryat Hadassah POB 12000
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Nahariya, Israël, 2210001
- Galilee Medical Center
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Petah Tikva, Israël, 4941492
- Rabin Medical Center
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Ramat Gan, Israël, 52621
- Sheba medical center
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Tel Aviv, Israël, 6423906
- The Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Ancona, Italie
- Universita Politecnica delle Marche- Ospedali Riuniti
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Bergamo, Italie, 24127
- Asst Papa Giovanni Xxiii
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Milan, Italie, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Milan, Italie, 20122
- Fondazione Ca Granda
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Modena, Italie, 41126
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
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Monza, Italie, 20900
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
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Padova, Italie, 35128
- Azienda Ospedale-Università di Padova
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Palermo, Italie, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
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Pisa, Italie, 56124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana (AOUP)
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Rozzano, Italie
- Istituto Clinico Humanitas
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Ehime, Japon, 791-0295
- Ehime University Hospital
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Hokkaido, Japon, 006-8555
- Teine Keijinkai Hospital
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Osaka, Japon, 591-8025
- Osaka Rosai Hospital
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Tokyo, Japon, 105-8470
- Toranomon Hospital
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Nagasaki
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Ōmura, Nagasaki, Japon, 856-8562
- National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
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Amsterdam, Pays-Bas, 1081 HV
- Amstedam University Medical Centers
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Nijmegen, Pays-Bas, 6525 GA
- Radboudumc
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Rotterdam, Pays-Bas
- Erasmus Medical Center
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Belfast, Royaume-Uni, BT12 6BA
- Belfast Health & Social Care Trust (BHSCT) Royal Victoria Hospital
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London, Royaume-Uni, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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London, Royaume-Uni, NW3 2QZ
- Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
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Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE7 7DN
- Freeman Hospital
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Nottingham, Royaume-Uni
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Royaume-Uni, S016 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, Royaume-Uni, B15 2GW
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust of Trust Headquarters
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Lugano, Suisse, 6900
- Ente Ospedaliero Cantonale
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Zurich, Suisse, 8091
- University Hospital Zurich(USZ)
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California
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Coronado, California, États-Unis, 92218
- Southern California Research Center
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- University of California Los Angeles
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Los Angeles, California, États-Unis, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- UC Davis
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- University of Colorado
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
- Yale University Digestive Diseases
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Florida
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Fort Myers, Florida, États-Unis, 33912
- Covenant Metabolic Specialists
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- UF Hepatology Research at CTRB
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32209
- UF Health Gastroenterology- Emerson
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Kissimmee, Florida, États-Unis, 34741
- IHS Health
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Schiff Center for Liver Diseases
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New Port Richey, Florida, États-Unis, 34653
- Advanced Research Institute, Inc
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Sarasota, Florida, États-Unis, 34240
- Covenant Research and Clinics, LLC
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Tampa, Florida, États-Unis, 33606
- Tampa General Hospital
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Weston, Florida, États-Unis, 33331
- Cleveland Clinic Florida
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Georgia
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Dalton, Georgia, États-Unis, 30720
- Southeast Clinical Research Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Northwestern University
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Maywood, Illinois, États-Unis, 60153
- Loyola University Health System - Loyola Outpatient Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, États-Unis, 70836
- Ochsner Clinic Foundation-Baton Rouge
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Shreveport, Louisiana, États-Unis, 71103
- LSU Health Science Center Shreveport
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Beth Israel Deaconess
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
- Jackson Liver and GI Specialists
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, États-Unis, 68124
- CHI Health Clinic (Alegent Creighton Clinic)- Gastroenterology-Bergan
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New Jersey
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Camden, New Jersey, États-Unis, 08103
- Virtua Center for Liver Disease-Camden
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New York
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The Bronx, New York, États-Unis, 10467
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Morrisville, North Carolina, États-Unis, 27560
- Science 37, Inc (Remote-homebased Telemedicine)
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic - Main Campus
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19141
- Einstein Healthcare Network - Einstein Medical Center
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, États-Unis, 38104
- Methodist Le Bonheur Healthcare
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Tennessee City, Tennessee, États-Unis, 37343
- Galen Medical Group, P.C
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Texas
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Austin, Texas, États-Unis, 78750
- Amel Med LLC
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Dallas, Texas, États-Unis, 75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
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Denison, Texas, États-Unis, 75020
- Soma Clinical Trials
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Liver Associates of Texas
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Waco, Texas, États-Unis, 76710
- Impact Research
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-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
- University of Utah Health Care
-
-
Virginia
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Fairfax, Virginia, États-Unis, 22031
- Medstar Health Research Institute
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Newport News, Virginia, États-Unis, 23602
- Bon Secours Liver Institute of Hampton Roads Mary Immaculate Hospital
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23226
- Bon Secours Richmond Community Hospital LLC d/b/a Bon Secours Liver Institute of Richmond
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Liver Institute Northwest
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Fournir un consentement éclairé signé lors de la visite de sélection et se conformer à toutes les visites d'étude et aux exigences jusqu'à la fin de l'étude
- Homme ou femme, âge ≥ 18 ans lors de la visite de dépistage
- Diagnostic confirmé de CBP conformément aux directives de l'AASLD
- L'utilisation d'UDCA et de médicaments antiprurigineux sera autorisée si elle répond à des critères supplémentaires
- Prurit qualifié associé à la CBP tel qu'évalué par Adult ItchRO
Critère d'exclusion:
- Prurit associé à une autre étiologie que la CBP
- Preuve ou suspicion clinique de cirrhose décompensée ou antécédents d'événements de décompensation
- Lithiase biliaire symptomatique actuelle ou maladie inflammatoire de la vésicule biliaire
- Antécédents de chirurgie/résection de l'intestin grêle affectant l'iléon terminal pouvant perturber la circulation entérohépatique.
- Preuve, antécédents ou suspicion d'autres maladies du foie
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Partie 1 Bras 1 : Volixibat 20 mg
Les participants randomisés dans ce bras recevront 20 mg de volixibat deux fois par jour.
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Capsules orales, administrées deux fois par jour.
Le volixibat est un inhibiteur du transporteur iléal des acides biliaires (IBAT).
Autres noms:
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Expérimental: Partie 1, bras 2 : Volixibat 80 mg
Les participants randomisés dans ce bras recevront 80 mg de volixibat deux fois par jour.
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Capsules orales, administrées deux fois par jour.
Le volixibat est un inhibiteur du transporteur iléal des acides biliaires (IBAT).
Autres noms:
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Comparateur placebo: Partie 1, bras 3 : Placebo
Les participants de ce bras recevront des gélules adaptées au médicament à l'étude moins la substance active volixibat, deux fois par jour.
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Capsules adaptées au médicament à l'étude sans l'ingrédient pharmaceutique actif
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Expérimental: Partie 2, bras 1 : Volixibat, dose sélectionnée de 20 mg
Les participants randomisés dans ce bras recevront 20 mg de volixibat deux fois par jour.
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Capsules orales, administrées deux fois par jour.
Le volixibat est un inhibiteur du transporteur iléal des acides biliaires (IBAT).
Autres noms:
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Comparateur placebo: Partie 2 Bras 2 : Placebo
Les participants de ce bras recevront des gélules adaptées au médicament à l'étude moins la substance active volixibat, deux fois par jour.
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Capsules adaptées au médicament à l'étude sans l'ingrédient pharmaceutique actif
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement moyen des scores de démangeaison quotidiens à l'aide du questionnaire Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO)
Délai: De base à la semaine 28
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L'Adult ItchRO est une mesure NRS en 11 points de la sévérité des démangeaisons allant de 0=pas de démangeaison à 10=pire démangeaison possible.
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De base à la semaine 28
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Proportion de participants présentant une réponse aux démangeaisons à l'aide de l'Adult ItchRO
Délai: De base à la semaine 28
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De base à la semaine 28
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Incidence des événements indésirables
Délai: De base à la semaine 28
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De base à la semaine 28
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Modifications de la phosphatase alcaline
Délai: De base à la semaine 28
|
De base à la semaine 28
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Modifications de la bilirubine totale
Délai: De base à la semaine 28
|
De base à la semaine 28
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Modification de la mesure de la qualité de vie de la cholangite biliaire primitive (PBC-40)
Délai: De base à la semaine 28
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Le questionnaire PBC-40 est noté sur une échelle de 40 à 200, les scores les plus élevés indiquant une moins bonne qualité de vie
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De base à la semaine 28
|
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Modification du questionnaire sur la fatigue du système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS®)
Délai: De base à la semaine 28
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Le questionnaire PROMIS® Fatigue est une échelle de réponse en 5 points.
Les répondants approuvent chaque élément à l'aide d'une échelle de réponse en 5 points : Jamais, Rarement, Parfois, Souvent et Toujours.
|
De base à la semaine 28
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Modification du questionnaire sur les troubles du sommeil du Système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS®)
Délai: De base à la semaine 28
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Le PROMIS® Sleep Disturbance dans une mesure en 8 points qui évalue la qualité du sommeil, la profondeur du sommeil et la restauration associée au sommeil.
Il s'agit d'une échelle de réponse en 5 points, les options de réponse spécifiques varient selon les éléments.
Les 4 premiers items utilisent des options de réponse allant de Pas du tout à Beaucoup.
Les 3 éléments suivants utilisent des options de réponse allant de Jamais à Toujours.
Le dernier item évalue la qualité du sommeil allant de Très mauvaise à Très bonne.
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De base à la semaine 28
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Modifications des taux sériques d'acides biliaires
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 28
|
Base de référence jusqu'à la semaine 28
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
22 septembre 2021
Achèvement primaire (Estimé)
1 janvier 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 septembre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 septembre 2021
Première publication (Réel)
20 septembre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
24 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Manifestations cutanées
- Maladies des voies biliaires
- Maladies du foie
- Maladies de la peau
- Maladies des voies biliaires
- Fibrose
- Cholestase intrahépatique
- Cholestase
- La cirrhose du foie
- Conditions pathologiques, signes et symptômes
- Maladies de la peau et du tissu conjonctif
- Signes et symptômes
- Maladies du système digestif
- Cholangite
- Cirrhose du foie, biliaire
- Prurit
- Drogues de qualité inférieure
- Préparations pharmaceutiques
- volixibat
Autres numéros d'identification d'étude
- VLX-601
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .