En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av ett undersökningsläkemedel vid namn Volixibat hos patienter med klåda orsakad av primär biliär kolangit (VANTAGE)
24 augusti 2026 uppdaterad av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Volixibat vid behandling av kolestatisk klåda hos patienter med primär biliär kolangit
Syftet med denna kliniska forskningsstudie är att lära sig mer om användningen av studieläkemedlet, volixibat, för behandling av klåda (klåda) i samband med primär biliär kolangit (PBC), och att bedöma den möjliga inverkan på sjukdomsprogressionen av PBC .
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
333
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
CABA, Argentina, 1430
- Glenny Corp S.A
-
Santa Fe, Argentina, 3000
- Clínica de Nefrología, Urología y Enfermedades Cardiovasculares
-
-
Buenos Aires
-
San Juan Bautista, Buenos Aires, Argentina, 1888
- Hospital de Alta Complejidad En Red El Cruce
-
-
Santa Fe Province
-
Rosario, Santa Fe Province, Argentina, 2000
- Hospital Provincial del Centenario
-
-
-
-
-
Antwerp, Belgien, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpe UZA
-
Brussels, Belgien, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Ghent, Belgien, 9000
- UZ Gent
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilien, 22775-001
- Instituto de Educacao, Pesquisa e Gestao em Saude
-
Rio de Janeiro, Brasilien, 21941-617
- Hospital Universitário Clementino Fraga Filho - Secretaria de Hepatologia
-
São Paulo, Brasilien, 04038-002
- Fundação Oswaldo Ramos
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brasilien, 40290-000
- Centro de Pesquisa Clínica da Bahiana Saúde
-
-
Goiás
-
Goiânia, Goiás, Brasilien, 74605-050
- Hospital Das Clinicas Da Ufg
-
-
Minas Gerais
-
Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilien, 30130-100
- Centro de Pesquisas Clínicas do HC/UFMG-EBSERH
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
-
-
-
Grenoble, Frankrike, 38043
- CHU Grenoble - Hopital Michallon
-
Lille, Frankrike, 59037
- Hopital Claude Huriez-Digestive system disease clinic
-
Nice, Frankrike, 06202
- CHU de NICE- Hospital L'Archet 2
-
Paris, Frankrike, 75012
- Hospital Saint Antoine
-
Strasbourg, Frankrike, 67091
- Nouvel Hospital Civil
-
Villejuif, Frankrike, 94800
- Hospital Paul Brousse- APHP
-
-
-
-
California
-
Coronado, California, Förenta staterna, 92218
- Southern California Research Center
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- University of California Los Angeles
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- UC Davis
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- University of Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
- Yale University Digestive Diseases
-
-
Florida
-
Fort Myers, Florida, Förenta staterna, 33912
- Covenant Metabolic Specialists
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- UF Hepatology Research at CTRB
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32209
- UF Health Gastroenterology- Emerson
-
Kissimmee, Florida, Förenta staterna, 34741
- IHS Health
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Schiff Center for Liver Diseases
-
New Port Richey, Florida, Förenta staterna, 34653
- Advanced Research Institute, Inc
-
Sarasota, Florida, Förenta staterna, 34240
- Covenant Research and Clinics, LLC
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
- Tampa General Hospital
-
Weston, Florida, Förenta staterna, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Dalton, Georgia, Förenta staterna, 30720
- Southeast Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Northwestern University
-
Maywood, Illinois, Förenta staterna, 60153
- Loyola University Health System - Loyola Outpatient Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Förenta staterna, 70836
- Ochsner Clinic Foundation-Baton Rouge
-
Shreveport, Louisiana, Förenta staterna, 71103
- LSU Health Science Center Shreveport
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
- Beth Israel Deaconess
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
- Jackson Liver and GI Specialists
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68124
- CHI Health Clinic (Alegent Creighton Clinic)- Gastroenterology-Bergan
-
-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, Förenta staterna, 08103
- Virtua Center for Liver Disease-Camden
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Förenta staterna, 27560
- Science 37, Inc (Remote-homebased Telemedicine)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic - Main Campus
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19141
- Einstein Healthcare Network - Einstein Medical Center
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38104
- Methodist Le Bonheur Healthcare
-
Tennessee City, Tennessee, Förenta staterna, 37343
- Galen Medical Group, P.C
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78750
- Amel Med LLC
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
-
Denison, Texas, Förenta staterna, 75020
- Soma Clinical Trials
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Liver Associates of Texas
-
Waco, Texas, Förenta staterna, 76710
- Impact Research
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah Health Care
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22031
- Medstar Health Research Institute
-
Newport News, Virginia, Förenta staterna, 23602
- Bon Secours Liver Institute of Hampton Roads Mary Immaculate Hospital
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23226
- Bon Secours Richmond Community Hospital LLC d/b/a Bon Secours Liver Institute of Richmond
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Liver Institute Northwest
-
-
-
-
-
Hadera, Israel, 3810101
- Hillel Yaffe Medical Center
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Medical Center
-
Haifa, Israel, 3434104
- Carmel Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah Medical Center - Ein Karem, Liver Institute Kiryat Hadassah POB 12000
-
Nahariya, Israel, 2210001
- Galilee Medical Center
-
Petah Tikva, Israel, 4941492
- Rabin Medical Center
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Sheba medical center
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- The Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Ancona, Italien
- Universita Politecnica delle Marche- Ospedali Riuniti
-
Bergamo, Italien, 24127
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Milan, Italien, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Milan, Italien, 20122
- Fondazione Ca Granda
-
Modena, Italien, 41126
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
-
Monza, Italien, 20900
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
Padova, Italien, 35128
- Azienda Ospedale-Università di Padova
-
Palermo, Italien, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
Pisa, Italien, 56124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana (AOUP)
-
Rozzano, Italien
- Istituto Clinico Humanitas
-
-
-
-
-
Ehime, Japan, 791-0295
- Ehime University Hospital
-
Hokkaido, Japan, 006-8555
- Teine Keijinkai Hospital
-
Osaka, Japan, 591-8025
- Osaka Rosai Hospital
-
Tokyo, Japan, 105-8470
- Toranomon Hospital
-
-
Nagasaki
-
Ōmura, Nagasaki, Japan, 856-8562
- National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada, T6G 2X8
- University of Alberta
-
Montreal, Kanada, H2X 0A9
- CRCHUM (Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montréal)
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
- Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre, Division of Gastroenterology
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2K5
- (G.I.R.I.) GI Research Institute Foundation
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
- McMaster University Medical Center
-
London, Ontario, Kanada, N6A5A5
- University Hospital, LHSC
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1Z5
- Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100069
- Beijing Youan Hospital, Capital Medical University
-
Beijing, Kina, 10050
- Beijing Friendship hospital, Capital Medical University
-
Hangzhou, Kina, 310009
- Sir Run Run Shaw Hospital -Zhejiang University School of Medicine
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Kina, 350028
- Mengchao Hepatobiliary Hospital of Fujian Medical University
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430022
- Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Kina, 130031
- The First Hospital of Jilin University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310003
- The First Affiliated Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna, 1081 HV
- Amstedam University Medical Centers
-
Nijmegen, Nederländerna, 6525 GA
- Radboudumc
-
Rotterdam, Nederländerna
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Lugano, Schweiz, 6900
- Ente Ospedaliero Cantonale
-
Zurich, Schweiz, 8091
- University Hospital Zurich(USZ)
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitari Vall d' Hebron
-
Barcelona, Spanien, 08208
- Hospital Universitari Parc Tauli
-
Madrid, Spanien, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Seville, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Zaragoza, Spanien, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannien, BT12 6BA
- Belfast Health & Social Care Trust (BHSCT) Royal Victoria Hospital
-
London, Storbritannien, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannien, NW3 2QZ
- Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannien, NE7 7DN
- Freeman Hospital
-
Nottingham, Storbritannien
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Storbritannien, S016 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Storbritannien, B15 2GW
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust of Trust Headquarters
-
-
-
-
-
Chemnitz, Tyskland, 09116
- Klinikum Chemnitz gGmbH
-
Frankfurt, Tyskland
- Universitätsklinikum Frankfurt am Main
-
Hanover, Tyskland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
-
Kiel, Tyskland, 24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig, Klinik und Poliklinik für Onkologie, Gastroenterologie, Hepatologie und Pneumologie
-
Magdeburg, Tyskland, 39120
- Otto-von-Guericke-Universität Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Infektiologie Universitätsklinikum Magdeburg A.ö.R.
-
Münster, Tyskland, 48149
- University Hospital Munster
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- University Hospital Tubingen Medical Clinic
-
Wiesbaden, Tyskland, 65189
- St. Josefs-Hospital Wiesbaden
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ge undertecknat informerat samtycke vid screeningbesöket samt följa alla studiebesök och krav till slutet av studien
- Man eller kvinna, ålder ≥18 år vid screeningbesöket
- Bekräftad diagnos av PBC i linje med AASLD-riktlinjerna
- Användning av UDCA och klåda mot klåda kommer att tillåtas om de uppfyller ytterligare kriterier
- Kvalificerad klåda i samband med PBC enligt bedömning av Adult ItchRO
Exklusions kriterier:
- Klåda associerad med en annan etiologi än PBC
- Bevis eller klinisk misstanke om dekompenserad cirros eller en historia av dekompensationshändelser
- Aktuell symtomatisk kolelitiasis eller inflammatorisk gallblåsasjukdom
- Historik om tunntarmsoperation/resektion som påverkar den terminala ileum som kan störa den enterohepatiska cirkulationen.
- Bevis, historia eller misstanke om andra leversjukdomar
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Del 1 Arm 1: Volixibat 20mg
Deltagare som randomiserats till denna arm kommer att få volixibat 20 mg två gånger dagligen.
|
Orala kapslar, administreras två gånger dagligen.
Volixibat är en Ileal Bile Acid Transporter (IBAT)-hämmare.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Del 1 Arm 2: Volixibat 80mg
Deltagare som randomiserats till denna arm kommer att få volixibat 80 mg två gånger dagligen.
|
Orala kapslar, administreras två gånger dagligen.
Volixibat är en Ileal Bile Acid Transporter (IBAT)-hämmare.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Del 1 Arm 3: Placebo
Deltagare i denna arm kommer att få kapslar matchade med studieläkemedlet minus den aktiva volixibatsubstansen, två gånger dagligen.
|
Kapslar matchade för att studera läkemedel utan den aktiva farmaceutiska ingrediensen
|
|
Experimentell: Del 2 Arm 1: Volixibat Vald Dos 20mg
Deltagare som randomiserats till denna arm kommer att få volixibat 20 mg två gånger dagligen.
|
Orala kapslar, administreras två gånger dagligen.
Volixibat är en Ileal Bile Acid Transporter (IBAT)-hämmare.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Del 2 Arm 2: Placebo
Deltagare i denna arm kommer att få kapslar matchade med studieläkemedlet minus den aktiva volixibatsubstansen, två gånger dagligen.
|
Kapslar matchade för att studera läkemedel utan den aktiva farmaceutiska ingrediensen
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnittlig förändring i de dagliga kliande poängen med hjälp av frågeformuläret Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO)
Tidsram: Baslinje till vecka 28
|
Adult ItchRO är en 11-punkts NRS-mätning av klådans svårighetsgrad som sträcker sig från 0=ingen klåda till 10=värsta möjliga klåda.
|
Baslinje till vecka 28
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med kliande respons med Adult ItchRO
Tidsram: Baslinje till vecka 28
|
Baslinje till vecka 28
|
|
|
Förekomst av biverkningar
Tidsram: Baslinje till vecka 28
|
Baslinje till vecka 28
|
|
|
Förändringar i alkaliskt fosfatas
Tidsram: Baslinje till vecka 28
|
Baslinje till vecka 28
|
|
|
Förändringar i total bilirubin
Tidsram: Baslinje till vecka 28
|
Baslinje till vecka 28
|
|
|
Förändring i primär biliär kolangit livskvalitetsmått (PBC-40)
Tidsram: Baslinje till vecka 28
|
PBC-40-enkäten poängsätts på en skala från 40 till 200, med högre poäng som indikerar sämre livskvalitet
|
Baslinje till vecka 28
|
|
Förändring i patientrapporterade utfallsmätningsinformationssystem (PROMIS®) trötthetsfrågeformulär
Tidsram: Baslinje till vecka 28
|
PROMIS® Fatigue-enkät är en 5-gradig svarsskala.
Respondenterna stöder varje punkt med hjälp av en 5-gradig svarsskala: Aldrig, Sällan, Ibland, Ofta och Alltid.
|
Baslinje till vecka 28
|
|
Förändring i patientrapporterade resultatmätningsinformationssystem (PROMIS®) frågeformulär om sömnstörningar
Tidsram: Baslinje till vecka 28
|
PROMIS® sömnstörning i ett mått på 8 punkter som bedömer sömnkvalitet, sömndjup och återhämtning i samband med sömn.
Det är en 5-gradig svarsskala, de specifika svarsalternativen varierar beroende på objekt.
De första 4 objekten använder svarsalternativ som sträcker sig från Inte alls till Mycket.
De nästa 3 objekten använder svarsalternativ som sträcker sig från Aldrig till Alltid.
Den sista punkten bedömer sömnkvaliteten från mycket dålig till mycket bra.
|
Baslinje till vecka 28
|
|
Förändringar i serum gallsyranivåer
Tidsram: Baslinje till vecka 28
|
Baslinje till vecka 28
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
22 september 2021
Primärt slutförande (Beräknad)
1 januari 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 december 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 september 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
10 september 2021
Första postat (Faktisk)
20 september 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
24 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Hudmanifestationer
- Gallvägssjukdomar
- Leversjukdomar
- Hudsjukdomar
- Gallgångssjukdomar
- Fibros
- Kolestas, intrahepatisk
- Kolestas
- Levercirros
- Patologiska tillstånd, tecken och symtom
- Hud- och bindvävssjukdomar
- Tecken och symtom
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Kolangit
- Levercirros, gallvägar
- Klåda
- Undermåliga droger
- Farmaceutiska förberedelser
- vulixibat
Andra studie-ID-nummer
- VLX-601
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .