Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança de um medicamento experimental chamado Volixibat em pacientes com coceira causada por colangite biliar primária (VANTAGE)
24 de agosto de 2026 atualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do volixibat no tratamento do prurido colestático em pacientes com colangite biliar primária
O objetivo deste estudo de pesquisa clínica é aprender mais sobre o uso do medicamento do estudo, volixibat, para o tratamento de prurido (coceira) associado à colangite biliar primária (PBC) e avaliar o possível impacto na progressão da doença de PBC .
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
333
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Chemnitz, Alemanha, 09116
- Klinikum Chemnitz gGmbH
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Frankfurt, Alemanha
- Universitätsklinikum Frankfurt am Main
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Hanover, Alemanha, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
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Kiel, Alemanha, 24105
- UNIVERSITÄTSKLINIKUM Schleswig-Holstein
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Leipzig, Alemanha, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig, Klinik und Poliklinik für Onkologie, Gastroenterologie, Hepatologie und Pneumologie
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Magdeburg, Alemanha, 39120
- Otto-von-Guericke-Universität Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Infektiologie Universitätsklinikum Magdeburg A.ö.R.
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Münster, Alemanha, 48149
- University Hospital Munster
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Tübingen, Alemanha, 72076
- University Hospital Tubingen Medical Clinic
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Wiesbaden, Alemanha, 65189
- St. Josefs-Hospital Wiesbaden
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CABA, Argentina, 1430
- Glenny Corp S.A
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Santa Fe, Argentina, 3000
- Clínica de Nefrología, Urología y Enfermedades Cardiovasculares
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Buenos Aires
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San Juan Bautista, Buenos Aires, Argentina, 1888
- Hospital de Alta Complejidad En Red El Cruce
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Santa Fe Province
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Rosario, Santa Fe Province, Argentina, 2000
- Hospital Provincial del Centenario
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Rio de Janeiro, Brasil, 22775-001
- Instituto de Educacao, Pesquisa e Gestao em Saude
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Rio de Janeiro, Brasil, 21941-617
- Hospital Universitário Clementino Fraga Filho - Secretaria de Hepatologia
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São Paulo, Brasil, 04038-002
- Fundação Oswaldo Ramos
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Estado de Bahia
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Salvador, Estado de Bahia, Brasil, 40290-000
- Centro de Pesquisa Clínica da Bahiana Saúde
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Goiás
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Goiânia, Goiás, Brasil, 74605-050
- Hospital Das Clinicas Da Ufg
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Minas Gerais
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Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30130-100
- Centro de Pesquisas Clínicas do HC/UFMG-EBSERH
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035903
- Hospital de clinicas de Porto Alegre
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Antwerp, Bélgica, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpe UZA
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Brussels, Bélgica, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Ghent, Bélgica, 9000
- UZ Gent
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Edmonton, Canadá, T6G 2X8
- University of Alberta
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Montreal, Canadá, H2X 0A9
- CRCHUM (Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montréal)
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 1M9
- Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre, Division of Gastroenterology
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 2K5
- (G.I.R.I.) GI Research Institute Foundation
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8S 4K1
- McMaster University Medical Center
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London, Ontario, Canadá, N6A5A5
- University Hospital, LHSC
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1Z5
- Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
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Beijing, China, 100069
- Beijing Youan Hospital, Capital Medical University
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Beijing, China, 10050
- Beijing Friendship Hospital, Capital Medical University
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Hangzhou, China, 310009
- Sir Run Run Shaw Hospital -Zhejiang University School of Medicine
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Fujian
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Fuzhou, Fujian, China, 350028
- Mengchao Hepatobiliary Hospital of Fujian Medical University
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Hubei
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Wuhan, Hubei, China, 430022
- Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
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Jilin
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Changchun, Jilin, China, 130031
- The First Hospital of Jilin University
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, China, 310003
- The First Affiliated Hospital, Zhejiang University School of Medicine
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Barcelona, Espanha, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitari Vall d' Hebron
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Barcelona, Espanha, 08208
- Hospital Universitari Parc Tauli
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Madrid, Espanha, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Maranon
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Seville, Espanha, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Zaragoza, Espanha, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
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California
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Coronado, California, Estados Unidos, 92218
- Southern California Research Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California Los Angeles
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Yale University Digestive Diseases
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Florida
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Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33912
- Covenant Metabolic Specialists
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- UF Hepatology Research at CTRB
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
- UF Health Gastroenterology- Emerson
-
Kissimmee, Florida, Estados Unidos, 34741
- IHS Health
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Schiff Center for Liver Diseases
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New Port Richey, Florida, Estados Unidos, 34653
- Advanced Research Institute, Inc
-
Sarasota, Florida, Estados Unidos, 34240
- Covenant Research and Clinics, LLC
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- Tampa General Hospital
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Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
- Cleveland Clinic Florida
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Georgia
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Dalton, Georgia, Estados Unidos, 30720
- Southeast Clinical Research Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
- Loyola University Health System - Loyola Outpatient Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70836
- Ochsner Clinic Foundation-Baton Rouge
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Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71103
- LSU Health Science Center Shreveport
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Beth Israel Deaconess
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
- Jackson Liver and GI Specialists
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68124
- CHI Health Clinic (Alegent Creighton Clinic)- Gastroenterology-Bergan
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-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, Estados Unidos, 08103
- Virtua Center for Liver Disease-Camden
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New York
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Estados Unidos, 27560
- Science 37, Inc (Remote-homebased Telemedicine)
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic - Main Campus
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19141
- Einstein Healthcare Network - Einstein Medical Center
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38104
- Methodist Le Bonheur Healthcare
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Tennessee City, Tennessee, Estados Unidos, 37343
- Galen Medical Group, P.C
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78750
- Amel Med LLC
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
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Denison, Texas, Estados Unidos, 75020
- Soma Clinical Trials
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Liver Associates of Texas
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Waco, Texas, Estados Unidos, 76710
- Impact Research
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah Health Care
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
- Medstar Health Research Institute
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Newport News, Virginia, Estados Unidos, 23602
- Bon Secours Liver Institute of Hampton Roads Mary Immaculate Hospital
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23226
- Bon Secours Richmond Community Hospital LLC d/b/a Bon Secours Liver Institute of Richmond
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Liver Institute Northwest
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Grenoble, França, 38043
- CHU Grenoble - Hopital Michallon
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Lille, França, 59037
- Hopital Claude Huriez-Digestive system disease clinic
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Nice, França, 06202
- CHU de NICE- Hospital L'Archet 2
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Paris, França, 75012
- Hospital Saint Antoine
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Strasbourg, França, 67091
- Nouvel Hospital Civil
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Villejuif, França, 94800
- Hospital Paul Brousse- APHP
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Amsterdam, Holanda, 1081 HV
- Amstedam University Medical Centers
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Nijmegen, Holanda, 6525 GA
- Radboudumc
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Rotterdam, Holanda
- Erasmus Medical Center
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Hadera, Israel, 3810101
- Hillel Yaffe Medical Center
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Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Medical Center
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Haifa, Israel, 3434104
- Carmel Medical Center
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Jerusalem, Israel, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
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Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah Medical Center - Ein Karem, Liver Institute Kiryat Hadassah POB 12000
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Nahariya, Israel, 2210001
- Galilee Medical Center
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Petah Tikva, Israel, 4941492
- Rabin Medical Center
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Ramat Gan, Israel, 52621
- Sheba Medical Center
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- The Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Ancona, Itália
- Universita Politecnica delle Marche- Ospedali Riuniti
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Bergamo, Itália, 24127
- ASST Papa Giovanni XXIII
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Milan, Itália, 20162
- Asst Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Milan, Itália, 20122
- Fondazione Ca Granda
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Modena, Itália, 41126
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
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Monza, Itália, 20900
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
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Padova, Itália, 35128
- Azienda Ospedale-Università di Padova
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Palermo, Itália, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
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Pisa, Itália, 56124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana (AOUP)
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Rozzano, Itália
- Istituto Clinico Humanitas
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Ehime, Japão, 791-0295
- Ehime University Hospital
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Hokkaido, Japão, 006-8555
- Teine Keijinkai Hospital
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Osaka, Japão, 591-8025
- Osaka Rosai Hospital
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Tokyo, Japão, 105-8470
- Toranomon Hospital
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Nagasaki
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Ōmura, Nagasaki, Japão, 856-8562
- National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
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Belfast, Reino Unido, BT12 6BA
- Belfast Health & Social Care Trust (BHSCT) Royal Victoria Hospital
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, NW3 2QZ
- Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE7 7DN
- Freeman Hospital
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Nottingham, Reino Unido
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Hampshire
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Southampton, Hampshire, Reino Unido, S016 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B15 2GW
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust of Trust Headquarters
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Lugano, Suíça, 6900
- Ente Ospedaliero Cantonale
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Zurich, Suíça, 8091
- University Hospital Zurich(USZ)
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Fornecer consentimento informado assinado na visita de triagem, bem como cumprir todas as visitas e requisitos do estudo até o final do estudo
- Homem ou mulher, idade ≥18 anos na consulta de triagem
- Diagnóstico confirmado de PBC de acordo com as diretrizes da AASLD
- O uso de UDCA e medicamentos antipruriginosos será permitido se atender a critérios adicionais
- Prurido qualificado associado a PBC conforme avaliado por Adult ItchRO
Critério de exclusão:
- Prurido associado a uma etiologia diferente da CBP
- Evidência ou suspeita clínica de cirrose descompensada ou história de eventos de descompensação
- Colelitíase sintomática atual ou doença inflamatória da vesícula biliar
- História de cirurgia/ressecção do intestino delgado impactando o íleo terminal que pode interromper a circulação entero-hepática.
- Evidência, história ou suspeita de outras doenças hepáticas
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Parte 1 Braço 1: Volixibat 20mg
Os participantes randomizados para este braço receberão volixibat 20 mg duas vezes ao dia.
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Cápsulas orais, administradas duas vezes ao dia.
Volixibat é um inibidor do transportador ileal de ácidos biliares (IBAT).
Outros nomes:
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Experimental: Parte 1 Braço 2: Volixibat 80mg
Os participantes randomizados para este braço receberão volixibat 80 mg duas vezes ao dia.
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Cápsulas orais, administradas duas vezes ao dia.
Volixibat é um inibidor do transportador ileal de ácidos biliares (IBAT).
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Parte 1 Braço 3: Placebo
Os participantes neste braço receberão cápsulas correspondentes ao medicamento do estudo menos a substância ativa volixibat, duas vezes ao dia.
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Cápsulas combinadas com o medicamento do estudo sem o ingrediente farmacêutico ativo
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Experimental: Parte 2 Braço 1: Dose Selecionada de Volixibat 20 mg
Os participantes randomizados para este braço receberão volixibat 20 mg duas vezes ao dia.
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Cápsulas orais, administradas duas vezes ao dia.
Volixibat é um inibidor do transportador ileal de ácidos biliares (IBAT).
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Parte 2 Braço 2: Placebo
Os participantes neste braço receberão cápsulas correspondentes ao medicamento do estudo menos a substância ativa volixibat, duas vezes ao dia.
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Cápsulas combinadas com o medicamento do estudo sem o ingrediente farmacêutico ativo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança média nas pontuações diárias de coceira usando o questionário Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO)
Prazo: Linha de base até a semana 28
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O Adult ItchRO é uma medida NRS de 11 pontos da gravidade da coceira, variando de 0=sem coceira a 10=pior coceira possível.
|
Linha de base até a semana 28
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção de participantes com resposta de coceira usando o Adult ItchRO
Prazo: Linha de base até a semana 28
|
Linha de base até a semana 28
|
|
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Incidência de eventos adversos
Prazo: Linha de base até a semana 28
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Linha de base até a semana 28
|
|
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Alterações na fosfatase alcalina
Prazo: Linha de base até a semana 28
|
Linha de base até a semana 28
|
|
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Alterações na bilirrubina total
Prazo: Linha de base até a semana 28
|
Linha de base até a semana 28
|
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Mudança na medida de qualidade de vida da colangite biliar primária (PBC-40)
Prazo: Linha de base até a semana 28
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O questionário PBC-40 é pontuado em uma escala de 40 a 200, com pontuações mais altas indicando pior qualidade de vida
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Linha de base até a semana 28
|
|
Alteração no questionário de fadiga do Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS®)
Prazo: Linha de base até a semana 28
|
O questionário PROMIS® Fatigue é uma escala de resposta de 5 pontos.
Os entrevistados endossam cada item usando uma escala de resposta de 5 pontos: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre.
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Linha de base até a semana 28
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Alteração no questionário de distúrbios do sono do Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS®)
Prazo: Linha de base até a semana 28
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O PROMIS® Sleep Disturbance é uma medida de 8 itens que avalia a qualidade do sono, a profundidade do sono e a restauração associada ao sono.
É uma escala de resposta de 5 pontos, as opções de resposta específicas variam de acordo com os itens.
Os primeiros 4 itens usam opções de resposta que variam de nada a muito.
Os próximos 3 itens usam opções de resposta que variam de Nunca a Sempre.
O item final avalia a qualidade do sono variando de Muito ruim a Muito bom.
|
Linha de base até a semana 28
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Alterações nos níveis séricos de ácidos biliares
Prazo: Linha de base até a semana 28
|
Linha de base até a semana 28
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de setembro de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
1 de janeiro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de setembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de setembro de 2021
Primeira postagem (Real)
20 de setembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
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Palavras-chave
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- Processos Patológicos
- Manifestações de pele
- Doenças das vias biliares
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- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Sinais e sintomas
- Doenças do aparelho digestivo
- Colangite
- Cirrose Hepática Biliar
- Prurido
- Drogas abaixo do padrão
- Preparações farmacêuticas
- Volixibat
Outros números de identificação do estudo
- VLX-601
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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