Un estudio para evaluar la eficacia y la seguridad de un fármaco en investigación llamado volixibat en pacientes con prurito causado por colangitis biliar primaria (VANTAGE)
24 de agosto de 2026 actualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de volixibat en el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con colangitis biliar primaria
El propósito de este estudio de investigación clínica es obtener más información sobre el uso del medicamento del estudio, volixibat, para el tratamiento del prurito (picazón) asociado con la colangitis biliar primaria (CBP) y evaluar el posible impacto en la progresión de la enfermedad de la CBP. .
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
333
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Chemnitz, Alemania, 09116
- Klinikum Chemnitz gGmbH
-
Frankfurt, Alemania
- Universitätsklinikum Frankfurt am Main
-
Hanover, Alemania, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
-
Kiel, Alemania, 24105
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
-
Leipzig, Alemania, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig, Klinik und Poliklinik für Onkologie, Gastroenterologie, Hepatologie und Pneumologie
-
Magdeburg, Alemania, 39120
- Otto-von-Guericke-Universität Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Infektiologie Universitätsklinikum Magdeburg A.ö.R.
-
Münster, Alemania, 48149
- University Hospital Munster
-
Tübingen, Alemania, 72076
- University Hospital Tubingen Medical Clinic
-
Wiesbaden, Alemania, 65189
- St. Josefs-Hospital Wiesbaden
-
-
-
-
-
CABA, Argentina, 1430
- Glenny Corp S.A
-
Santa Fe, Argentina, 3000
- Clínica de Nefrología, Urología y Enfermedades Cardiovasculares
-
-
Buenos Aires
-
San Juan Bautista, Buenos Aires, Argentina, 1888
- Hospital de Alta Complejidad En Red El Cruce
-
-
Santa Fe Province
-
Rosario, Santa Fe Province, Argentina, 2000
- Hospital Provincial del Centenario
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasil, 22775-001
- Instituto de Educacao, Pesquisa e Gestao em Saude
-
Rio de Janeiro, Brasil, 21941-617
- Hospital Universitário Clementino Fraga Filho - Secretaria de Hepatologia
-
São Paulo, Brasil, 04038-002
- Fundação Oswaldo Ramos
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brasil, 40290-000
- Centro de Pesquisa Clínica da Bahiana Saúde
-
-
Goiás
-
Goiânia, Goiás, Brasil, 74605-050
- Hospital Das Clinicas Da Ufg
-
-
Minas Gerais
-
Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30130-100
- Centro de Pesquisas Clínicas do HC/UFMG-EBSERH
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
-
-
-
-
-
Antwerp, Bélgica, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpe UZA
-
Brussels, Bélgica, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
Ghent, Bélgica, 9000
- UZ Gent
-
-
-
-
-
Edmonton, Canadá, T6G 2X8
- University of Alberta
-
Montreal, Canadá, H2X 0A9
- CRCHUM (Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montréal)
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 1M9
- Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre, Division of Gastroenterology
-
Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 2K5
- (G.I.R.I.) GI Research Institute Foundation
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canadá, L8S 4K1
- McMaster University Medical Center
-
London, Ontario, Canadá, N6A5A5
- University Hospital, LHSC
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1Z5
- Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Barcelona, España, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitari Vall d' Hebron
-
Barcelona, España, 08208
- Hospital Universitari Parc Tauli
-
Madrid, España, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañon
-
Seville, España, 41013
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
-
Zaragoza, España, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
-
-
California
-
Coronado, California, Estados Unidos, 92218
- Southern California Research Center
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California Los Angeles
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Yale University Digestive Diseases
-
-
Florida
-
Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33912
- Covenant Metabolic Specialists
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- UF Hepatology Research at CTRB
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
- UF Health Gastroenterology- Emerson
-
Kissimmee, Florida, Estados Unidos, 34741
- IHS Health
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Schiff Center for Liver Diseases
-
New Port Richey, Florida, Estados Unidos, 34653
- Advanced Research Institute, Inc
-
Sarasota, Florida, Estados Unidos, 34240
- Covenant Research and Clinics, LLC
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- Tampa General Hospital
-
Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Dalton, Georgia, Estados Unidos, 30720
- Southeast Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
-
Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
- Loyola University Health System - Loyola Outpatient Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70836
- Ochsner Clinic Foundation-Baton Rouge
-
Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71103
- LSU Health Science Center Shreveport
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Beth Israel Deaconess
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
- Jackson Liver and GI Specialists
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68124
- CHI Health Clinic (Alegent Creighton Clinic)- Gastroenterology-Bergan
-
-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, Estados Unidos, 08103
- Virtua Center for Liver Disease-Camden
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Estados Unidos, 27560
- Science 37, Inc (Remote-homebased Telemedicine)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic - Main Campus
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19141
- Einstein Healthcare Network - Einstein Medical Center
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38104
- Methodist Le Bonheur Healthcare
-
Tennessee City, Tennessee, Estados Unidos, 37343
- Galen Medical Group, P.C
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78750
- Amel Med LLC
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
-
Denison, Texas, Estados Unidos, 75020
- Soma Clinical Trials
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Liver Associates of Texas
-
Waco, Texas, Estados Unidos, 76710
- Impact Research
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah Health Care
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
- Medstar Health Research Institute
-
Newport News, Virginia, Estados Unidos, 23602
- Bon Secours Liver Institute of Hampton Roads Mary Immaculate Hospital
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23226
- Bon Secours Richmond Community Hospital LLC d/b/a Bon Secours Liver Institute of Richmond
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Liver Institute Northwest
-
-
-
-
-
Grenoble, Francia, 38043
- CHU Grenoble - Hopital Michallon
-
Lille, Francia, 59037
- Hopital Claude Huriez-Digestive system disease clinic
-
Nice, Francia, 06202
- CHU de NICE- Hospital L'Archet 2
-
Paris, Francia, 75012
- Hospital Saint Antoine
-
Strasbourg, Francia, 67091
- Nouvel Hospital Civil
-
Villejuif, Francia, 94800
- Hospital Paul Brousse- APHP
-
-
-
-
-
Hadera, Israel, 3810101
- Hillel Yaffe Medical Center
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Medical Center
-
Haifa, Israel, 3434104
- Carmel Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah Medical Center - Ein Karem, Liver Institute Kiryat Hadassah POB 12000
-
Nahariya, Israel, 2210001
- Galilee Medical Center
-
Petah Tikva, Israel, 4941492
- Rabin Medical Center
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Sheba Medical Center
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- The Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Ancona, Italia
- Universita Politecnica delle Marche- Ospedali Riuniti
-
Bergamo, Italia, 24127
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Milan, Italia, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione Ca Granda
-
Modena, Italia, 41126
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
-
Monza, Italia, 20900
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedale-Università di Padova
-
Palermo, Italia, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
Pisa, Italia, 56124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana (AOUP)
-
Rozzano, Italia
- Istituto Clinico Humanitas
-
-
-
-
-
Ehime, Japón, 791-0295
- Ehime University Hospital
-
Hokkaido, Japón, 006-8555
- Teine Keijinkai Hospital
-
Osaka, Japón, 591-8025
- Osaka Rosai Hospital
-
Tokyo, Japón, 105-8470
- Toranomon Hospital
-
-
Nagasaki
-
Ōmura, Nagasaki, Japón, 856-8562
- National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
-
-
-
-
-
Amsterdam, Países Bajos, 1081 HV
- Amstedam University Medical Centers
-
Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
- Radboudumc
-
Rotterdam, Países Bajos
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Beijing, Porcelana, 100069
- Beijing Youan Hospital, Capital Medical University
-
Beijing, Porcelana, 10050
- Beijing Friendship Hospital, Capital Medical University
-
Hangzhou, Porcelana, 310009
- Sir Run Run Shaw Hospital -Zhejiang University School of Medicine
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Porcelana, 350028
- Mengchao Hepatobiliary Hospital of Fujian Medical University
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Porcelana, 430022
- Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Porcelana, 130031
- The First Hospital of Jilin University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310003
- The First Affiliated Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
-
-
-
Belfast, Reino Unido, BT12 6BA
- Belfast Health & Social Care Trust (BHSCT) Royal Victoria Hospital
-
London, Reino Unido, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Reino Unido, NW3 2QZ
- Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
-
Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE7 7DN
- Freeman Hospital
-
Nottingham, Reino Unido
- Nottingham University Hospitals Nhs Trust
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Reino Unido, S016 6YD
- University Hospital Southampton NHS foundation Trust
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B15 2GW
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust of Trust Headquarters
-
-
-
-
-
Lugano, Suiza, 6900
- Ente Ospedaliero Cantonale
-
Zurich, Suiza, 8091
- University Hospital Zurich(USZ)
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Proporcionar consentimiento informado firmado en la visita de selección y cumplir con todas las visitas y requisitos del estudio hasta el final del estudio.
- Hombre o mujer, edad ≥18 años en la visita de selección
- Diagnóstico confirmado de CBP de acuerdo con las guías de la AASLD
- Se permitirá el uso de UDCA y medicamentos antipruriginosos si se cumplen criterios adicionales
- Prurito calificado asociado con PBC según lo evaluado por Adult ItchRO
Criterio de exclusión:
- Prurito asociado con una etiología diferente a la CBP
- Evidencia o sospecha clínica de cirrosis descompensada o antecedentes de eventos de descompensación
- Colelitiasis sintomática actual o enfermedad inflamatoria de la vesícula biliar
- Historial de cirugía/resección del intestino delgado que impacte el íleon terminal que pueda interrumpir la circulación enterohepática.
- Evidencia, antecedentes o sospecha de otras enfermedades hepáticas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Parte 1 Grupo 1: Volixibat 20 mg
Los participantes asignados al azar a este grupo recibirán 20 mg de volixibat dos veces al día.
|
Cápsulas orales, administradas dos veces al día.
Volixibat es un inhibidor del transportador de ácidos biliares ileales (IBAT).
Otros nombres:
|
|
Experimental: Parte 1 Grupo 2: Volixibat 80 mg
Los participantes asignados al azar a este grupo recibirán 80 mg de volixibat dos veces al día.
|
Cápsulas orales, administradas dos veces al día.
Volixibat es un inhibidor del transportador de ácidos biliares ileales (IBAT).
Otros nombres:
|
|
Comparador de placebos: Parte 1 Brazo 3: Placebo
Los participantes de este grupo recibirán cápsulas correspondientes al fármaco del estudio menos la sustancia activa volixibat, dos veces al día.
|
Cápsulas emparejadas con el fármaco del estudio sin el ingrediente farmacéutico activo
|
|
Experimental: Parte 2 Grupo 1: Volixibat dosis seleccionada 20 mg
Los participantes asignados al azar a este grupo recibirán 20 mg de volixibat dos veces al día.
|
Cápsulas orales, administradas dos veces al día.
Volixibat es un inhibidor del transportador de ácidos biliares ileales (IBAT).
Otros nombres:
|
|
Comparador de placebos: Parte 2 Brazo 2: Placebo
Los participantes de este grupo recibirán cápsulas correspondientes al fármaco del estudio menos la sustancia activa volixibat, dos veces al día.
|
Cápsulas emparejadas con el fármaco del estudio sin el ingrediente farmacéutico activo
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio medio en las puntuaciones diarias de picazón utilizando el cuestionario Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 28
|
Adult ItchRO es una medición NRS de 11 puntos de la gravedad de la picazón que va desde 0 = sin picazón hasta 10 = la peor picazón posible.
|
Línea de base a la semana 28
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Proporción de participantes con respuesta a la picazón utilizando Adult ItchRO
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 28
|
Línea de base a la semana 28
|
|
|
Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 28
|
Línea de base a la semana 28
|
|
|
Cambios en la fosfatasa alcalina
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 28
|
Línea de base a la semana 28
|
|
|
Cambios en la bilirrubina total
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 28
|
Línea de base a la semana 28
|
|
|
Cambio en la medida de la calidad de vida de la colangitis biliar primaria (PBC-40)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 28
|
El cuestionario PBC-40 se puntúa en una escala de 40 a 200, donde las puntuaciones más altas indican una peor calidad de vida.
|
Línea de base a la semana 28
|
|
Cambio en el cuestionario de fatiga del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS®)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 28
|
El cuestionario de fatiga PROMIS® es una escala de respuesta de 5 puntos.
Los encuestados respaldan cada elemento utilizando una escala de respuesta de 5 puntos: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre.
|
Línea de base a la semana 28
|
|
Cambio en el cuestionario sobre trastornos del sueño del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS®)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 28
|
La alteración del sueño PROMIS® en una medida de 8 elementos que evalúa la calidad del sueño, la profundidad del sueño y la restauración asociada con el sueño.
Es una escala de respuesta de 5 puntos, las opciones de respuesta específicas varían según los ítems.
Los primeros 4 ítems utilizan opciones de respuesta que van desde Nada hasta Mucho.
Los siguientes 3 elementos usan opciones de respuesta que van desde Nunca hasta Siempre.
El ítem final evalúa la calidad del sueño que va de Muy mala a Muy buena.
|
Línea de base a la semana 28
|
|
Cambios en los niveles séricos de ácidos biliares.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28
|
Línea de base hasta la semana 28
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de septiembre de 2021
Finalización primaria (Estimado)
1 de enero de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de septiembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de septiembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
20 de septiembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Manifestaciones de la piel
- Enfermedades del Tracto Biliar
- Enfermedades del HIGADO
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades de las vías biliares
- Fibrosis
- Colestasis Intrahepática
- Colestasis
- Cirrosis hepática
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Signos y síntomas
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Colangitis
- Cirrosis Hepática Biliar
- Prurito
- Drogas de calidad inferior
- Preparaciones farmacéuticas
- volixibat
Otros números de identificación del estudio
- VLX-601
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .