Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til PXT3003 i Charcot-Marie-Tooth Type 1A

7. januar 2025 oppdatert av: Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase III-studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til PXT3003 i Charcot-Marie-Tooth Type 1A (CMT1A) behandlet i 15 måneder

Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert og multisenter 3-fase studie som evaluerer den terapeutiske effekten og sikkerheten til CMT1A av PXT3003. Denne dobbeltblinde studien vil vurdere i parallelle grupper 1 dose PXT3003 sammenlignet med placebo hos CMT1A-pasienter behandlet i 15 måneder.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne multisenter, randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte, fase III kliniske studien er designet for å evaluere PXT3003 versus placebo hos personer med genetisk bekreftet CMT1A av mild til moderat alvorlighetsgrad (CMTNS-V2-score >2 og ≤18) i alderen 16 til 65 år.

Genetisk bekreftede CMT1A-personer vil bli screenet og randomisert i forholdet 1:1 for å motta enten oral PXT3003 daglig eller matchende placebo i 15 måneder. Totalt vil cirka 176 fag bli påmeldt.

Besøk vil finne sted ved screening (opptil -30 dager), baseline og måned 3, 6, 9, 12 og 15.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

176

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Kina
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
      • Changchun, Kina
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
      • Changsha, Kina
        • The Third Xiangya Hospital of Central South University
      • Fuzhou, Kina
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Guangzhou, Kina
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Guangzhou, Kina
        • The First Affiliated Hospital,Sun Yat-sen University
      • Guiyang, Kina
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Hangzhou, Kina
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
      • Harbin, Kina
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
      • Hefei, Kina
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
      • Hohhot, Kina
        • Inner Mongolia People's Hospital
      • Jinan, Kina
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Nanchang, Kina
        • The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
      • Nanjing, Kina
        • Zhongda Hospital Southeast University
      • Nanjing, Kina
        • The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
      • Qingdao, Kina
        • Qilu Hospital of Shandong University(Qingdao)
      • Shanghai, Kina
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
      • Shenyang, Kina
        • The First Hospital of China Medical University
      • Shijiazhuang, Kina
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
      • Suzhou, Kina
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Wuhan, Kina
        • Renmin Hospital of Wuhan University(Hubei General Hospital)
      • Xi'an, Kina
        • The First Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
      • Zhengzhou, Kina
        • Henan Provincial People's Hospital
      • Zhengzhou, Kina
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 61 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter i alderen 16 til 65 år (inkludert grenseverdi), av begge kjønn;
  2. Pasienter med CMT1A (PMP22 duplisering på kromosom 17p11.2) bekreftet ved gendiagnose; 3,2 < CMTNS-v2-score ≤ 18;

4. Pasienter er i det minste dorsalis pedis flexor svakhet (klinisk evaluering); 5. Ulnar nerve motorisk nerveledningshastighet > 15 m/s; 6. Forsøkspersoner deltar i kliniske studier og signerer frivillig informert samtykke, og de har evnen til å forstå så godt som de vil følge forskningsprosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Å være allergisk mot RS-baklofen, naltrekson HCL, D-sorbitol eller en hvilken som helst komponent i pxt3003 hjelpestoffer eller ha andre alvorlige tidligere allergiske reaksjoner;
  2. Eksistens kontraindikasjoner av baklofen, naltrekson eller sorbitol, slik som porfyri;
  3. Enhver annen assosiert årsak til perifer nevropati som diabetes mellitus (inkludert diabeteshistorie og glykosylert hemoglobin >6,5 %)
  4. Personer med andre nevrologiske sykdommer som påvirker evalueringen av studiebehandling;
  5. Pasienter med ONLS-skåren er 0;
  6. En historie med ustabile medisinske sykdommer med klinisk signifikante ustabile medisinske sykdommer (ustabil angina pectoris, tumor, blodsykdom, hepatitt eller leversvikt, nyresvikt, etc.) som kan forårsake skade på forsøkspersonene som har deltatt i denne studien i løpet av det siste 1 året;
  7. Limb kirurgi hadde implementert i løpet av de første seks månedene etter randomisering eller vil bli planlagt før fullføringen av den kliniske studien;

  8. Lever- eller nyresvikt:

    1. TBIL>1,5×ULN,ALT>3×ULN,AST>3×ULN;
    2. Cr>1,5×ULN;
  9. Syfilis-antistoff og HIV-antistoff-positive personer;
  10. Personer med svulster indikert ved røntgen av thorax eller B-ultralyd;
  11. Personer med alkoholavhengighet de siste 3 månedene;
  12. Kvinner som er i fertil alder, gravide eller ammer; Forsøkspersoner som ikke er i stand til å bruke passende prevensjonsmidler under forsøket;
  13. Pasienter med samtidig behandling 4 uker før påmelding, inkludert men ikke begrenset til baklofen, naltrekson, sorbitol, opioider, vitamin C, levotyroksin og potensielt nevrotoksiske legemidler (som amiodaron og klorokin);
  14. Emner som ikke er i stand til å fullføre oppfølgingen av studien;
  15. Deltok i en annen klinisk utprøving og brukte testmedikamentet i løpet av de siste 30 dagene;
  16. Ulike emner fra samme familie og som bor i samme bolig kan bare inkludere ett emne, for å unngå behandlingsforvirring, påvirke blindbehandling og påvirke tolkningen av forskningsresultatene;
  17. Etterforskere bekrefter at etterlevelsen i et bestemt emne er dårlig, eller at det er noen andre faktorer som ikke er egnet til å delta i denne kliniske studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PXT3003
Flytende mikstur, 10 ml to ganger daglig, morgen og kveld med mat
Legemiddel: PXT3003
Pasienter vil bli administrert PXT3003 to ganger daglig (bid) ved 10 ml.
Andre navn:
  • (RS)-baklofen, naltreksonhydroklorid og D-sorbitol oral fastdosekombinasjon
Placebo komparator: PXT3003 Placebo
Flytende mikstur, 10 ml to ganger daglig, morgen og kveld med mat
Legemiddel: PXT3003 placebo
Pasientene vil bli administrert PXT3003 placebo to ganger daglig (bid) ved 10 ml.
Andre navn:
  • flytende mikstur

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet poengsum for nevropatibegrensningsskala (ONLS).
Tidsramme: 15 måneder
Det primære effektendepunktet vil være hovedeffekten av den studerte behandlingen på forbedring av funksjonshemming målt ved ONLS-skåren (Overall Neuropathy Limitation Scale), oppsummert ved 15 måneder definert av: endringen av ONLS fra baseline til 15 måneder. er en funksjonshemmingsskala som ble utledet og forbedret fra Total Disability Sum Score for å måle begrensninger i de daglige aktivitetene til de øvre lemmer (vurdert til 5 poeng) og nedre lemmer (vurdert til 7 poeng). Den totale poengsummen går fra 0 (ingen funksjonshemming) til 12 (maksimal funksjonshemming).
15 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsresponsrate på PXT3003;
Tidsramme: 15 måneder
Respondersrate på PXT3003-terapi definert som en pasient som forbedrer seg på ONLS ved slutten av behandlingen.
15 måneder
Underelementet til arm- og benskår i Overall Neuropathy Limitation Scale (ONLS)
Tidsramme: 15 måneder
ONLS er en funksjonshemmingsskala som ble utledet og forbedret fra Total Disability Sum Score for å måle begrensninger i de daglige aktivitetene til de øvre lemmer (vurdert til 5 poeng) og underekstremiteter (vurdert til 7 poeng). Den totale poengsummen går fra 0 (ingen funksjonshemming) til 12 (maksimal funksjonshemming).
15 måneder
Total- og underelementscore for Charcot-Marie-Tooth-nevropatipoengsum andre versjon (CMTNS-V2);
Tidsramme: 15 måneder
CMTNS er en spesifikk skala designet for å vurdere alvorlighetsgraden av svekkelse ved CMT-sykdom. Selv om den ikke er fullstendig validert, gir den et enkelt og pålitelig mål på CMT-alvorlighetsgraden. Det er en 36-punkts skala basert på 9 elementer: 5 av dem kvantifiserer svekkelse (sensoriske symptomer, pin-sensibilitet, vibrasjon, arm- og benstyrke).
15 måneder
10-meters gangtest (10MWT);
Tidsramme: 15 måneder
Registrer tiden for gå 10 meter. 10m WT er enkel å administrere, standardisert, pålitelig og gyldig evaluering av funksjonell treningskapasitet og gangart som har vist seg pålitelig ved nevrologiske lidelser og hos CMT-pasienter. Resultatene som er registrert er tiden for å gå 10 meter og antall skritt utført.
15 måneder
Ni-hulls pinnetest (9HPT) for ikke-dominerende hånd;
Tidsramme: 15 måneder
9-HPT er en enkel tidsbestemt test av finmotorisk koordinasjon av ekstremiteter i de øvre lemmer.
15 måneder
Quantified Muscular Testing (QMT) (grepstyrke og bilateral fotdorsalfleksjonsdynamometri);
Tidsramme: 15 måneder
QMT brukes til å evaluere motorstyrke i CMT1A. Følgende muskler vil bli evaluert: håndgrep (høyre og venstre).
15 måneder
Elektrofysiologiske parametere Sensoriske responser målt ved ulnar og radiale nerver på den ikke-dominante siden:
Tidsramme: 15 måneder
Vurderingsparametrene inkluderer: Distal motor latens (DML) .
15 måneder
Elektrofysiologiske parametere motoriske responser målt ved ulnar og radialnerver på den ikke-dominante siden
Tidsramme: 15 måneder
Vurderingsparametrene inkluderer: Nerveledningshastighet (NCV) .
15 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Etterforskere

  • Studieleder: Rui Liu, Tasly Group,Co.Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. september 2021

Primær fullføring (Faktiske)

18. mars 2024

Studiet fullført (Faktiske)

18. mars 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. oktober 2021

Først lagt ut (Faktiske)

26. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. januar 2025

Sist bekreftet

1. januar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TSL-CM-PXT3003-Ⅲ

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere