Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​PXT3003 i Charcot-Marie-Tooth Type 1A

15. februar 2022 opdateret af: Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret fase III-studie for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​PXT3003 i Charcot-Marie-Tooth Type 1A (CMT1A) behandlet i 15 måneder

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret og multicenter 3-faset forsøg, der evaluerer den terapeutiske effekt og sikkerhed af CMT1A af PXT3003. Denne dobbeltblinde undersøgelse vil i parallelle grupper vurdere 1 dosis PXT3003 sammenlignet med placebo hos CMT1A-patienter behandlet i 15 måneder.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette multicenter, randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede, fase III kliniske studie er designet til at evaluere PXT3003 versus placebo hos forsøgspersoner med genetisk bekræftet CMT1A af mild til moderat sværhedsgrad (CMTNS-V2 score >2 og ≤18) i alderen 16 til 65 år.

Genetisk bekræftede CMT1A-personer vil blive screenet og randomiseret i et 1:1-forhold for at modtage enten oral PXT3003 dagligt eller matchende placebo i 15 måneder. I alt vil der blive tilmeldt cirka 176 fag.

Besøg vil finde sted ved screening (op til -30 dage), baseline og måned 3, 6, 9, 12 og 15.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

176

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
        • Kontakt:
      • Changchun, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
        • Kontakt:
      • Changsha, Kina
        • Rekruttering
        • The Third Xiangya Hospital of Central South University
        • Kontakt:
      • Fuzhou, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
        • Kontakt:
      • Guangzhou, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Kontakt:
      • Guangzhou, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The First Affiliated Hospital,Sun Yat-sen University
        • Kontakt:
      • Guiyang, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University
        • Kontakt:
      • Hangzhou, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:
      • Harbin, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
        • Kontakt:
      • Hefei, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Kontakt:
      • Hohhot, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Inner Mongolia People's Hospital
        • Kontakt:
      • Jinan, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Kontakt:
      • Nanchang, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
        • Kontakt:
      • Nanjing, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Zhongda Hospital Southeast University
        • Kontakt:
      • Nanjing, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • Kontakt:
      • Qingdao, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Qilu Hospital of Shandong University（qingdao）
        • Kontakt:
      • Shanghai, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
        • Kontakt:
      • Shenyang, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The First Hospital of China Medical University
        • Kontakt:
      • Shijiazhuang, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
        • Kontakt:
      • Suzhou, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Kontakt:
      • Wuhan, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Renmin Hospital of Wuhan University（Hubei General Hospital）
        • Kontakt:
      • Xi'an, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The First Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
        • Kontakt:
      • Zhengzhou, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Henan provincial people's hospital
        • Kontakt:
      • Zhengzhou, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 63 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter i alderen 16 til 65 år (inkluderet grænseværdi), af begge køn;
  2. Patienter med CMT1A (PMP22 duplikation på kromosom 17p11.2) bekræftet ved gendiagnose; 3,2 < CMTNS-v2-score ≤ 18;

4. Patienter er mindst dorsalis pedis flexor svaghed (klinisk evaluering); 5. Ulnar nervens motoriske nerveledningshastighed > 15 m/s; 6. Forsøgspersoner deltager i kliniske forsøg og underskriver frivilligt informeret samtykke, og de har evnen til at forstå og overholde forskningsprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. At være allergisk over for RS-baclofen, naltrexon HCL, D-sorbitol eller enhver komponent i pxt3003 hjælpestoffer eller have andre alvorlige tidligere allergiske reaktioner;
  2. Eksistens kontraindikationer af baclofen, naltrexon eller sorbitol, såsom porfyri;
  3. Enhver anden associeret årsag til perifer neuropati såsom diabetes mellitus (inklusive diabetes historie og glykosyleret hæmoglobin >6,5%)
  4. Forsøgspersoner med andre neurologiske sygdomme, der påvirker evalueringen af ​​undersøgelsesbehandlingen;
  5. Patienter med ONLS-score er 0;
  6. En historie med ustabile medicinske sygdomme med klinisk signifikante ustabile medicinske sygdomme (ustabil angina pectoris, tumor, blodsygdom, hepatitis eller leversvigt, nyresvigt osv.), som kan forårsage skade på de forsøgspersoner, der har deltaget i denne undersøgelse inden for det seneste 1 år;
  7. Operation af lemmer var implementeret inden for de første seks måneder efter randomisering eller vil blive planlagt før afslutningen af ​​det kliniske forsøg;

  8. Lever- eller nyredysfunktion:

    1. TBIL>1,5×ULN,ALT>3×ULN,AST>3×ULN;
    2. Cr>1,5 x ULN;
  9. Syfilis antistof og HIV antistof positive individer;
  10. Personer med tumorer angivet ved røntgenbillede af thorax eller B-ultralyd;
  11. Personer med alkoholafhængighed inden for de seneste 3 måneder;
  12. Kvinder, der er i den fødedygtige alder, gravide eller ammer; Forsøgspersoner, der ikke er i stand til at bruge passende præventionsmidler under forsøget;
  13. Patienter med samtidig behandling 4 uger før indskrivning, inklusive men ikke begrænset til baclofen, naltrexon, sorbitol, opioider, C-vitamin, levothyroxin og potentielt neurotoksiske lægemidler (såsom amiodaron og chloroquin);
  14. Emner ude af stand til at gennemføre opfølgningen af ​​undersøgelsen;
  15. Deltog i et andet klinisk forsøg og brugte testlægemidlet inden for de sidste 30 dage;
  16. Forskellige forsøgspersoner fra samme familie og bopæl kan kun omfatte ét emne, for at undgå behandlingsforvirring, påvirke blindbehandling og påvirke fortolkningen af ​​forskningsresultaterne;
  17. Efterforskere bekræfter, at overensstemmelsen hos et bestemt emne er dårlig, eller at der er andre faktorer, der ikke er egnede til at deltage i dette kliniske forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PXT3003
Flydende oral opløsning, 10 ml to gange dagligt, morgen og aften med mad
Medicin: PXT3003
Patienterne vil blive administreret PXT3003 to gange dagligt (bid) ved 10 ml.
Andre navne:
  • (RS)-baclofen, naltrexonhydrochlorid og D-sorbitol oral fast dosiskombination
Placebo komparator: PXT3003 Placebo
Flydende oral opløsning, 10 ml to gange dagligt, morgen og aften med mad
Medicin: PXT3003 placebo
Patienterne vil få PXT3003 placebo to gange dagligt (bid) ved 10 ml.
Andre navne:
  • flydende oral opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overordnet Neuropati Limitation Scale (ONLS) score
Tidsramme: 15 måneder
Det primære effektmål vil være hovedeffekten af ​​den undersøgte behandling på forbedringen af ​​invaliditet målt ved den overordnede Neuropathy Limitation Scale (ONLS) score, opsummeret ved 15 måneder defineret ved: ændringen af ​​ONLS fra baseline til 15 måneder. er en handicapskala, der blev afledt og forbedret fra den samlede handicapsumscore for at måle begrænsninger i de daglige aktiviteter i de øvre lemmer (vurderet til 5 point) og underekstremiteterne (bedømt til 7 point). Den samlede score går fra 0 (ingen handicap) til 12 (maksimal handicap).
15 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsresponsrate på PXT3003;
Tidsramme: 15 måneder
Respondersrate på PXT3003-terapi defineret som en patient, der forbedrer sig på ONLS ved afslutningen af ​​behandlingen.
15 måneder
Underpunktet for Arm- og benscore i Overall Neuropathy Limitation Scale (ONLS)
Tidsramme: 15 måneder
ONLS er en handicapskala, der blev udledt og forbedret fra den samlede handicapsumscore for at måle begrænsninger i de daglige aktiviteter for de øvre lemmer (vurderet til 5 point) og underekstremiteterne (bedømt til 7 point). Den samlede score går fra 0 (ingen handicap) til 12 (maksimal handicap).
15 måneder
Samlet og sub-item score af Charcot-Marie-Tooth neuropati score anden version (CMTNS-V2);
Tidsramme: 15 måneder
CMTNS er en specifik skala designet til at vurdere sværhedsgraden af ​​svækkelse i CMT sygdom. Selvom den ikke er fuldstændig valideret, giver den et enkelt og pålideligt mål for CMT sværhedsgrad. Det er en 36-punkts skala baseret på 9 punkter: 5 af dem kvantificerer svækkelse (sansesymptomer, pin-sensibilitet, vibrationer, arm- og benstyrke).
15 måneder
10-meter gangtest (10MWT);
Tidsramme: 15 måneder
Registrer tiden for gåtur 10 meter. 10m WT er enkel at administrere, standardiseret, pålidelig og valid evaluering af funktionel træningskapacitet og gangart, som har vist sig at være pålidelig ved neurologiske lidelser og hos CMT-patienter. De registrerede resultater er tiden til at gå 10 meter og antallet af udførte skridt.
15 måneder
Ni-hullers pindtest (9HPT) for ikke-dominerende hånd;
Tidsramme: 15 måneder
9-HPT er en simpel tidsbestemt test af finmotorisk koordination af ekstremiteter i de øvre lemmer.
15 måneder
Kvantificeret muskeltestning (QMT) (grebsstyrke og bilateral foddorsalfleksionsdynamometri);
Tidsramme: 15 måneder
QMT bruges til at evaluere motorstyrke i CMT1A. Følgende muskler vil blive evalueret: håndgreb (højre og venstre).
15 måneder
Elektrofysiologiske parametre Sensoriske responser målt ved ulnar og radiale nerver på den ikke-dominante side:
Tidsramme: 15 måneder
Vurderingsparametrene, herunder: Distal motor latens (DML) .
15 måneder
Elektrofysiologiske parametre motoriske responser målt ved ulnar og radiale nerver på den ikke-dominante side
Tidsramme: 15 måneder
Vurderingsparametrene inkluderer: Nerveledningshastighed (NCV) .
15 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Efterforskere

  • Studieleder: Rui Liu, Tasly Group,Co.Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. september 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

30. december 2023

Studieafslutning (Forventet)

30. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

26. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. marts 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. februar 2022

Sidst verificeret

1. februar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TSL-CM-PXT3003-Ⅲ

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Charcot-Marie-Tooth Type 1A

Kliniske forsøg med PXT3003

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner