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Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança do PXT3003 em Charcot-Marie-Tooth tipo 1A

15 de fevereiro de 2022 atualizado por: Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Um estudo de fase III multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do PXT3003 em Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A) tratados por 15 meses

Este é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e multicêntrico em 3 fases, avaliando o efeito terapêutico e a segurança de CMT1A por PXT3003. Este estudo duplo-cego avaliará em grupos paralelos 1 dose de PXT3003 em comparação com Placebo em pacientes com CMT1A tratados por 15 meses.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo clínico de Fase III multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo foi projetado para avaliar PXT3003 versus placebo em indivíduos com CMT1A geneticamente confirmado de gravidade leve a moderada (pontuação CMTNS-V2 >2 e ≤18) de 16 a 65 anos.

Indivíduos CMT1A geneticamente confirmados serão rastreados e randomizados em uma proporção de 1:1 para receber PXT3003 oral diariamente ou placebo correspondente por 15 meses. Um total de aproximadamente 176 indivíduos serão inscritos.

As visitas ocorrerão na triagem (até -30 dias), linha de base e meses 3, 6, 9, 12 e 15.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

176

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • China
      • Beijing, China
        • Ainda não está recrutando
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, China
        • Ainda não está recrutando
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
        • Contato:
      • Changchun, China
        • Ainda não está recrutando
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
        • Contato:
      • Changsha, China
        • Recrutamento
        • The Third Xiangya Hospital of Central South University
        • Contato:
      • Fuzhou, China
        • Ainda não está recrutando
        • The First Affiliated Hospital Of Fujian Medical University
        • Contato:
      • Guangzhou, China
        • Ainda não está recrutando
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Contato:
      • Guangzhou, China
        • Ainda não está recrutando
        • The First Affiliated Hospital,Sun Yat-sen University
        • Contato:
      • Guiyang, China
        • Ainda não está recrutando
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Contato:
      • Hangzhou, China
        • Ainda não está recrutando
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Contato:
      • Harbin, China
        • Ainda não está recrutando
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
        • Contato:
      • Hefei, China
        • Ainda não está recrutando
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Contato:
      • Hohhot, China
        • Ainda não está recrutando
        • Inner Mongolia People's Hospital
        • Contato:
      • Jinan, China
        • Ainda não está recrutando
        • Qilu Hospital Of Shandong University
        • Contato:
      • Nanchang, China
        • Ainda não está recrutando
        • The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
        • Contato:
      • Nanjing, China
        • Ainda não está recrutando
        • Zhongda Hospital Southeast University
        • Contato:
      • Nanjing, China
        • Ainda não está recrutando
        • The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • Contato:
      • Qingdao, China
        • Ainda não está recrutando
        • Qilu Hospital of Shandong University（qingdao）
        • Contato:
      • Shanghai, China
        • Ainda não está recrutando
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
        • Contato:
      • Shenyang, China
        • Ainda não está recrutando
        • The First Hospital of China Medical University
        • Contato:
      • Shijiazhuang, China
        • Ainda não está recrutando
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
        • Contato:
      • Suzhou, China
        • Ainda não está recrutando
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Contato:
      • Wuhan, China
        • Ainda não está recrutando
        • Renmin Hospital of Wuhan University（Hubei General Hospital）
        • Contato:
      • Xi'an, China
        • Ainda não está recrutando
        • The First Affiliated Hospital of Xi'An JiaoTong University
        • Contato:
      • Zhengzhou, China
        • Ainda não está recrutando
        • Henan Provincial People's Hospital
        • Contato:
      • Zhengzhou, China
        • Ainda não está recrutando
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 63 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes de 16 a 65 anos (valor de limite incluído), de ambos os sexos;
  2. Pacientes com CMT1A (duplicação de PMP22 no cromossomo 17p11.2) confirmado por diagnóstico genético; 3,2 < pontuação CMTNS-v2 ≤ 18;

4.Pacientes com fraqueza do flexor dorsal do pé no mínimo (avaliação clínica); 5.Velocidade de condutância do nervo motor do nervo ulnar > 15 m/s; 6. Os sujeitos participam de ensaios clínicos e assinam consentimento informado voluntariamente, e têm a capacidade de entender e cumprir os procedimentos de pesquisa.

Critério de exclusão:

  1. Ser alérgico a RS-baclofeno, naltrexona HCL, D-sorbitol ou qualquer componente dos excipientes pxt3003 ou ter outra reação alérgica grave prévia;
  2. Contra-indicações de existência de baclofen, naltrexona ou sorbitol, como porfiria;
  3. Qualquer outra causa associada de neuropatia periférica, como diabetes mellitus (incluindo histórico de diabetes e hemoglobina glicosilada >6,5%)
  4. Indivíduos com outras doenças neurológicas que afetam a avaliação do tratamento do estudo;
  5. Pacientes com a pontuação do escore ONLS é 0;
  6. Uma história de doenças médicas instáveis ​​com doenças médicas instáveis ​​clinicamente significativas (angina pectoris instável, tumor, doença do sangue, hepatite ou insuficiência hepática, insuficiência renal, etc.) que podem causar danos aos participantes deste estudo no último 1 ano;
  7. A cirurgia do membro foi implementada nos primeiros seis meses de randomização ou será planejada antes da conclusão do ensaio clínico;

  8. Disfunção hepática ou renal:

    1. TBIL>1,5×LSN,ALT>3×LSN,AST>3×LSN;
    2. Cr>1,5×LSN;
  9. Indivíduos positivos para anticorpos de sífilis e anticorpos de HIV;
  10. Indivíduos com tumores indicados por radiografia de tórax ou ultrassonografia B;
  11. Indivíduos com dependência de álcool nos últimos 3 meses;
  12. Mulheres com potencial para engravidar, grávidas ou amamentando; Indivíduos que não podem usar contraceptivos apropriados durante o estudo;
  13. Indivíduos com tratamento concomitante 4 semanas antes da inscrição, incluindo, entre outros, baclofeno, naltrexona, sorbitol, opioides, vitamina C, levotiroxina e medicamentos potencialmente neurotóxicos (como amiodarona e cloroquina);
  14. Indivíduos incapazes de completar o acompanhamento do estudo;
  15. Participou de outro ensaio clínico e usou o medicamento teste nos últimos 30 dias;
  16. Sujeitos diferentes da mesma família e residentes na mesma residência podem incluir apenas um sujeito, de modo a evitar confusão de tratamento, afetar o tratamento cego e afetar a interpretação dos resultados da pesquisa;
  17. Os investigadores afirmam que a adesão em um determinado sujeito é ruim ou existem alguns outros fatores que não são adequados para participar deste ensaio clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: PXT3003
Solução oral líquida, 10 mL duas vezes ao dia, de manhã e à noite com alimentos
Medicamento: PXT3003
Os pacientes receberão PXT3003 duas vezes ao dia (bid) a 10mL.
Outros nomes:
  • (RS)-baclofeno, cloridrato de naltrexona e D-sorbitol combinação oral de dose fixa
Comparador de Placebo: PXT3003 Placebo
Solução oral líquida, 10 mL duas vezes ao dia, de manhã e à noite com alimentos
Medicamento: Placebo PXT3003
Os pacientes receberão placebo PXT3003 duas vezes ao dia (bid) a 10mL.
Outros nomes:
  • solução oral líquida

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação da Escala Geral de Limitação de Neuropatia (ONLS)
Prazo: 15 meses
O endpoint primário de eficácia será o efeito principal do tratamento estudado na melhora da incapacidade medida pela pontuação da Escala de Limitação de Neuropatia Geral (ONLS), resumida em 15 meses definida por: a alteração do ONLS desde a linha de base até os 15 meses.ONLS é uma escala de incapacidade que foi derivada e aprimorada da Pontuação Global de Incapacidade para medir as limitações nas atividades cotidianas dos membros superiores (avaliada em 5 pontos) e nos membros inferiores (avaliada em 7 pontos) . A pontuação total vai de 0 (sem incapacidade) a 12 (máxima incapacidade).
15 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de resposta ao tratamento de PXT3003;
Prazo: 15 meses
Taxa de respondedores à terapia com PXT3003 definida como pacientes melhorando em ONLS no final do tratamento.
15 meses
O subitem das pontuações de braço e perna na Escala de Limitação de Neuropatia Geral (ONLS)
Prazo: 15 meses
ONLS é uma escala de incapacidade que foi derivada e aprimorada da Pontuação de Soma de Incapacidade Geral para medir as limitações nas atividades diárias dos membros superiores (avaliada em 5 pontos) e nos membros inferiores (avaliada em 7 pontos) . A pontuação total vai de 0 (sem incapacidade) a 12 (máxima incapacidade).
15 meses
Escore total e subitens do escore de neuropatia de Charcot-Marie-Tooth segunda versão (CMTNS-V2);
Prazo: 15 meses
A CMTNS é uma escala específica projetada para avaliar a gravidade do comprometimento na doença de CMT. Embora não esteja completamente validada, ela fornece uma medida única e confiável da gravidade da CMT. É uma escala de 36 pontos baseada em 9 itens: 5 deles quantificam o comprometimento (sintomas sensoriais, sensibilidade de pinos, vibração, força de braços e pernas).
15 meses
Teste de Caminhada de 10 Metros (10MWT);
Prazo: 15 meses
Registre o tempo para caminhar 10 metros. 10m WT é uma avaliação simples de administrar, padronizada, confiável e válida da capacidade de exercício funcional e marcha que tem se mostrado confiável em distúrbios neurológicos e em pacientes com CMT. Os resultados registrados são o tempo para caminhar 10 metros e o número de passos executados.
15 meses
Teste de cravelha de nove buracos (9HPT) para mão não dominante;
Prazo: 15 meses
O 9-HPT é um teste cronometrado simples de coordenação motora fina de extremidades dos membros superiores.
15 meses
Teste Muscular Quantificado (QMT) (força de preensão palmar e dinamometria de dorsiflexão bilateral do pé);
Prazo: 15 meses
QMT é usado para avaliar a força do motor em CMT1A. Serão avaliados os seguintes músculos: preensão manual (direita e esquerda).
15 meses
Parâmetros eletrofisiológicos Respostas sensoriais medidas nos nervos ulnar e radial no lado não dominante:
Prazo: 15 meses
Os parâmetros de avaliação incluem: latência motora distal (DML).
15 meses
Parâmetros eletrofisiológicos respostas motoras medidas nos nervos ulnar e radial no lado não dominante
Prazo: 15 meses
Os parâmetros de avaliação, incluindo: Velocidade de condução nervosa (NCV).
15 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Investigadores

  • Diretor de estudo: Rui Liu, Tasly Group,Co.Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de setembro de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

30 de dezembro de 2023

Conclusão do estudo (Antecipado)

30 de dezembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de setembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de outubro de 2021

Primeira postagem (Real)

26 de outubro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de março de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de fevereiro de 2022

Última verificação

1 de fevereiro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TSL-CM-PXT3003-Ⅲ

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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