Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten hos PXT3003 i Charcot-Marie-Tooth Typ 1A

15 februari 2022 uppdaterad av: Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

En multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas III-studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten för PXT3003 i Charcot-Marie-Tooth Typ 1A (CMT1A) behandlad 15 månader

Detta är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad och multicenter 3-fasstudie som utvärderar den terapeutiska effekten och säkerheten av CMT1A av PXT3003. Denna dubbelblinda studie kommer att i parallella grupper bedöma 1 dos av PXT3003 jämfört med placebo hos CMT1A-patienter som behandlats i 15 månader.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna multicenter, randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade, kliniska fas III-studie är utformad för att utvärdera PXT3003 kontra placebo hos försökspersoner med genetiskt bekräftad CMT1A av mild till måttlig svårighetsgrad (CMTNS-V2-poäng >2 och ≤18) i åldern 16 till 65 år.

Genetiskt bekräftade CMT1A-patienter kommer att screenas och randomiseras i förhållandet 1:1 för att få antingen oral PXT3003 dagligen eller matchande placebo i 15 månader. Totalt kommer cirka 176 ämnen att skrivas in.

Besök kommer att äga rum vid Screening (upp till -30 dagar), Baseline och månader 3, 6, 9, 12 och 15.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

176

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
        • Kontakt:
      • Changchun, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
        • Kontakt:
      • Changsha, Kina
        • Rekrytering
        • The Third Xiangya Hospital of Central South University
        • Kontakt:
      • Fuzhou, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
        • Kontakt:
      • Guangzhou, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Kontakt:
      • Guangzhou, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • The first affiliated hospital,Sun yat-sen university
        • Kontakt:
      • Guiyang, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Kontakt:
      • Hangzhou, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:
      • Harbin, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • The First Affiliated Hospital Of Harbin Medical University
        • Kontakt:
      • Hefei, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Kontakt:
      • Hohhot, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • Inner Mongolia People's Hospital
        • Kontakt:
      • Jinan, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Kontakt:
      • Nanchang, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
        • Kontakt:
      • Nanjing, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • Zhongda Hospital Southeast University
        • Kontakt:
      • Nanjing, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • Kontakt:
      • Qingdao, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • Qilu Hospital of Shandong University（qingdao）
        • Kontakt:
      • Shanghai, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
        • Kontakt:
      • Shenyang, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • The First Hospital of China Medical University
        • Kontakt:
      • Shijiazhuang, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
        • Kontakt:
      • Suzhou, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Kontakt:
      • Wuhan, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • Renmin Hospital of Wuhan University（Hubei General Hospital）
        • Kontakt:
      • Xi'an, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • The First Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
        • Kontakt:
      • Zhengzhou, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • Henan Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
      • Zhengzhou, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år till 63 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter i åldern 16 till 65 år (inklusive gränsvärde), av båda könen;
  2. Patienter med CMT1A (PMP22-duplicering på kromosom 17p11.2) bekräftad genom gendiagnos; 3,2 < CMTNS-v2-poäng ≤ 18;

4. Patienter är åtminstone dorsalis pedis flexor svaghet (klinisk utvärdering); 5. Ulnarnervens motoriska nervkonduktanshastighet > 15 m/s; 6. Försökspersoner deltar i kliniska prövningar och undertecknar frivilligt informerat samtycke, och de har förmågan att förstå och följa forskningsprocedurer.

Exklusions kriterier:

  1. Att vara allergisk mot RS-baklofen, naltrexon HCL, D-sorbitol eller någon komponent i pxt3003 hjälpämnen eller ha annan allvarlig tidigare allergisk reaktion;
  2. Existens kontraindikationer av baklofen, naltrexon eller sorbitol, såsom porfyri;
  3. Alla andra associerade orsaker till perifer neuropati som diabetes mellitus (inklusive diabeteshistoria och glykosylerat hemoglobin >6,5 %)
  4. Försökspersoner med andra neurologiska sjukdomar som påverkar utvärderingen av studiebehandlingen;
  5. Patienter med ONLS-poängen är 0;
  6. En historia av instabila medicinska sjukdomar med kliniskt signifikanta instabila medicinska sjukdomar (instabil angina pectoris, tumör, blodsjukdom, hepatit eller leversvikt, njursvikt, etc.) som kan orsaka skada på försökspersonerna som deltagit i denna studie under det senaste 1 året;
  7. Extremitetskirurgi hade genomförts inom de första sex månaderna efter randomisering eller kommer att planeras innan den kliniska prövningen slutförs;

  8. Nedsatt lever- eller njurfunktion:

    1. TBIL>1,5×ULN,ALT>3×ULN,AST>3×ULN;
    2. Cr>1,5×ULN;
  9. Syfilisantikroppar och HIV-antikroppspositiva försökspersoner;
  10. Försökspersoner med tumörer indikerade med lungröntgen eller B-ultraljud;
  11. Försökspersoner med alkoholberoende under de senaste 3 månaderna;
  12. Kvinnor som är i fertil ålder, gravida eller ammar; Försökspersoner som inte kan använda lämpliga preventivmedel under prövningen;
  13. Patienter med samtidig behandling 4 veckor före inskrivning, inklusive men inte begränsat till baklofen, naltrexon, sorbitol, opioider, vitamin C, levotyroxin och potentiellt neurotoxiska läkemedel (såsom amiodaron och klorokin);
  14. Försökspersoner som inte kan slutföra uppföljningen av studien;
  15. Deltog i en annan klinisk prövning och använde testläkemedlet inom de senaste 30 dagarna;
  16. Olika försökspersoner från samma familj och som bor i samma bostad kan bara inkludera ett ämne för att undvika behandlingsförvirring, påverka blindbehandling och påverka tolkningen av forskningsresultaten;
  17. Utredarna bekräftar att följsamheten hos ett visst ämne är dålig eller att det finns andra faktorer som inte är lämpliga för att delta i denna kliniska prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: PXT3003
Flytande oral lösning, 10 ml två gånger om dagen, morgon och kväll med mat
Läkemedel: PXT3003
Patienterna kommer att administreras PXT3003 två gånger dagligen (bid) vid 10 ml.
Andra namn:
  • (RS)-baklofen, naltrexonhydroklorid och D-sorbitol oral fast doskombination
Placebo-jämförare: PXT3003 Placebo
Flytande oral lösning, 10 ml två gånger om dagen, morgon och kväll med mat
Läkemedel: PXT3003 placebo
Patienterna kommer att administreras PXT3003 placebo två gånger dagligen (bid) vid 10 ml.
Andra namn:
  • flytande oral lösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total Neuropathy Limitation Scale (ONLS) poäng
Tidsram: 15 månader
Det primära effektmåttet kommer att vara den huvudsakliga effekten av den studerade behandlingen på förbättringen av funktionshinder mätt med ONLS-poängen (Overall Neuropathy Limitation Scale), sammanfattad vid 15 månader definierad av: förändringen av ONLS från baslinjen till 15 månaderna. är en handikappskala som härleddes och förbättrades från Total Disability Sum Score för att mäta begränsningar i de dagliga aktiviteterna för de övre extremiteterna (betygsatt i 5 poäng) och de nedre extremiteterna (betygsatt till 7 poäng). Totalpoängen går från 0 (ingen funktionsnedsättning) till 12 (maximal funktionsnedsättning).
15 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Behandlingssvarsfrekvens på PXT3003;
Tidsram: 15 månader
Svarsfrekvens för PXT3003-terapi definieras som en patient som förbättras på ONLS vid slutet av behandlingen.
15 månader
Underpunkten för arm- och benpoäng i övergripande neuropatibegränsningsskala (ONLS)
Tidsram: 15 månader
ONLS är en handikappskala som härleddes och förbättrades från Total Disability Sum Score för att mäta begränsningar i de dagliga aktiviteterna för de övre extremiteterna (betygsatt i 5 poäng) och de nedre extremiteterna (betygsatt till 7 poäng). Totalpoängen går från 0 (ingen funktionsnedsättning) till 12 (maximal funktionsnedsättning).
15 månader
Totalt och underpostpoäng för Charcot-Marie-Tooth neuropati poäng andra versionen (CMTNS-V2);
Tidsram: 15 månader
CMTNS är en specifik skala utformad för att bedöma svårighetsgraden av funktionsnedsättningen vid CMT-sjukdom. Även om den inte är fullständigt validerad ger den ett enda och tillförlitligt mått på CMT:s svårighetsgrad. Det är en 36-gradig skala baserad på 9 punkter: 5 av dem kvantifierar funktionsnedsättning (sensoriska symtom, stiftkänslighet, vibrationer, arm- och benstyrka).
15 månader
10-meters gångtest (10MWT);
Tidsram: 15 månader
Anteckna tiden för promenad 10 meter. 10m WT är enkel att administrera, standardiserad, tillförlitlig och giltig utvärdering av funktionell träningskapacitet och gång som har visat sig tillförlitlig vid neurologiska störningar och hos CMT-patienter. Resultat som registreras är tiden för att gå 10 meter och antalet utförda steg.
15 månader
Niohåls peg-test (9HPT) för icke-dominant hand;
Tidsram: 15 månader
9-HPT är ett enkelt tidsbestämt test av finmotorisk koordination av extremiteter i de övre extremiteterna.
15 månader
Kvantifierad muskeltestning (QMT) (greppstyrka och bilateral fotdorsiflexionsdynamometri);
Tidsram: 15 månader
QMT används för att utvärdera motorstyrka i CMT1A. Följande muskler kommer att utvärderas: handgrepp (höger och vänster).
15 månader
Elektrofysiologiska parametrar Sensoriska svar uppmätta vid ulnar och radiella nerver på den icke-dominanta sidan:
Tidsram: 15 månader
Bedömningsparametrarna inkluderar: Distal motor latens (DML) .
15 månader
Elektrofysiologiska parametrar motorsvar uppmätta vid ulnar och radiella nerver på den icke-dominanta sidan
Tidsram: 15 månader
Bedömningsparametrarna inkluderar: Nervledningshastighet (NCV) .
15 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Utredare

  • Studierektor: Rui Liu, Tasly Group,Co.Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 september 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

30 december 2023

Avslutad studie (Förväntat)

30 december 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 september 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 oktober 2021

Första postat (Faktisk)

26 oktober 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 mars 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 februari 2022

Senast verifierad

1 februari 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TSL-CM-PXT3003-Ⅲ

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Charcot-Marie-Tooth Typ 1A

Kliniska prövningar på PXT3003

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera