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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von PXT3003 bei Charcot-Marie-Tooth Typ 1A

7. Januar 2025 aktualisiert von: Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von PXT3003 bei Charcot-Marie-Tooth Typ 1A (CMT1A) nach 15-monatiger Behandlung

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte und multizentrische 3-Phasen-Studie zur Bewertung der therapeutischen Wirkung und Sicherheit von CMT1A durch PXT3003. Diese doppelblinde Studie wird in parallelen Gruppen 1 Dosis von PXT3003 im Vergleich zu Placebo bei CMT1A-Patienten bewerten, die 15 Monate lang behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-III-Studie dient der Bewertung von PXT3003 im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit genetisch bestätigter CMT1A mit leichtem bis mittlerem Schweregrad (CMTNS-V2-Score >2 und ≤18). im Alter von 16 bis 65 Jahren.

Genetisch bestätigte CMT1A-Patienten werden gescreent und in einem Verhältnis von 1:1 randomisiert, um 15 Monate lang entweder täglich PXT3003 oral oder ein passendes Placebo zu erhalten. Insgesamt werden ca. 176 Fächer eingeschrieben.

Besuche finden beim Screening (bis zu -30 Tage), Baseline und in den Monaten 3, 6, 9, 12 und 15 statt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

176

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Beijing, China
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, China
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
      • Changchun, China
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
      • Changsha, China
        • The Third Xiangya Hospital of Central South University
      • Fuzhou, China
        • The First Affiliated Hospital Of Fujian Medical University
      • Guangzhou, China
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Guangzhou, China
        • The First Affiliated Hospital,Sun Yat-sen University
      • Guiyang, China
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Hangzhou, China
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
      • Harbin, China
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
      • Hefei, China
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
      • Hohhot, China
        • Inner Mongolia People's Hospital
      • Jinan, China
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Nanchang, China
        • The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
      • Nanjing, China
        • Zhongda Hospital Southeast University
      • Nanjing, China
        • The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
      • Qingdao, China
        • Qilu Hospital of Shandong University(Qingdao)
      • Shanghai, China
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
      • Shenyang, China
        • The First Hospital of China Medical University
      • Shijiazhuang, China
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
      • Suzhou, China
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Wuhan, China
        • Renmin Hospital of Wuhan University(Hubei General Hospital)
      • Xi'an, China
        • The First Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
      • Zhengzhou, China
        • Henan Provincial People's Hospital
      • Zhengzhou, China
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 61 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten im Alter von 16 bis 65 Jahren (einschließlich Grenzwert), beiderlei Geschlechts;
  2. Patienten mit CMT1A (PMP22-Duplikation auf Chromosom 17p11.2), bestätigt durch Gendiagnose; 3,2 < CMTNS-v2-Score ≤ 18;

4. Patienten haben mindestens eine Fußbeugerschwäche (klinische Bewertung); 5.Ulnar-Nerv-Motornerven-Leitgeschwindigkeit > 15 m/s; 6. Die Probanden nehmen an klinischen Studien teil und unterschreiben freiwillig ihre Einverständniserklärung, und sie haben die Fähigkeit, die Forschungsverfahren zu verstehen und einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Allergie gegen RS-Baclofen, Naltrexon HCL, D-Sorbit oder einen Bestandteil in pxt3003-Hilfsstoffen oder andere schwerwiegende vorherige allergische Reaktionen;
  2. Bestehen von Kontraindikationen von Baclofen, Naltrexon oder Sorbit, wie z. B. Porphyrie;
  3. Jede andere assoziierte Ursache einer peripheren Neuropathie wie Diabetes mellitus (einschließlich Diabetes-Vorgeschichte und glykosyliertes Hämoglobin >6,5 %)
  4. Probanden mit anderen neurologischen Erkrankungen, die die Bewertung der Studienbehandlung beeinflussen;
  5. Patienten mit einem ONLS-Score von 0;
  6. Eine Vorgeschichte von instabilen medizinischen Erkrankungen mit klinisch signifikanten instabilen medizinischen Erkrankungen (instabile Angina pectoris, Tumor, Blutkrankheit, Hepatitis oder Leberversagen, Nierenversagen usw.), die den an dieser Studie teilnehmenden Probanden im letzten 1 Jahr Schaden zufügen können;
  7. Gliedmaßenchirurgie wurde innerhalb der ersten sechs Monate nach Randomisierung durchgeführt oder wird vor Abschluss der klinischen Studie geplant;

  8. Leber- oder Nierenfunktionsstörung:

    1. TBIL > 1,5 × ULN, ALT > 3 × ULN, AST > 3 × ULN;
    2. Cr > 1,5 × ULN;
  9. Syphilis-Antikörper- und HIV-Antikörper-positive Probanden;
  10. Patienten mit Tumoren, die durch Thoraxröntgen oder B-Ultraschall angezeigt werden;
  11. Probanden mit Alkoholabhängigkeit in den letzten 3 Monaten;
  12. Frauen im gebärfähigen Alter, schwanger oder stillend; Probanden, die während der Studie keine geeigneten Verhütungsmittel anwenden können;
  13. Patienten mit gleichzeitiger Behandlung 4 Wochen vor der Einschreibung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Baclofen, Naltrexon, Sorbitol, Opioide, Vitamin C, Levothyroxin und potenziell neurotoxische Arzneimittel (wie Amiodaron und Chloroquin);
  14. Probanden, die die Nachbereitung des Studiums nicht abschließen können;
  15. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie und Verwendung des Testmedikaments innerhalb der letzten 30 Tage;
  16. Unterschiedliche Probanden aus derselben Familie, die im selben Wohnort leben, dürfen nur einen Probanden umfassen, um Behandlungsverwirrung zu vermeiden, eine Blindbehandlung zu beeinflussen und die Interpretation der Forschungsergebnisse zu beeinflussen;
  17. Die Prüfer bestätigen, dass die Compliance bei einem bestimmten Probanden schlecht ist oder dass es einige andere Faktoren gibt, die für die Teilnahme an dieser klinischen Studie nicht geeignet sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PXT3003
Flüssige orale Lösung, 10 ml zweimal täglich, morgens und abends mit Nahrung
Arzneimittel: PXT3003
Den Patienten wird PXT3003 zweimal täglich (bid) mit 10 ml verabreicht.
Andere Namen:
  • (RS)-Baclofen, Naltrexonhydrochlorid und D-Sorbitol-Festdosiskombination zum Einnehmen
Placebo-Komparator: PXT3003 Placebo
Flüssige orale Lösung, 10 ml zweimal täglich, morgens und abends mit Nahrung
Arzneimittel: PXT3003-Placebo
Den Patienten wird PXT3003-Placebo zweimal täglich (bid) mit 10 ml verabreicht.
Andere Namen:
  • flüssige Lösung zum Einnehmen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtpunktzahl der Neuropathie-Limitierungsskala (ONLS).
Zeitfenster: 15 Monate
Der primäre Wirksamkeitsendpunkt ist die Hauptwirkung der untersuchten Behandlung auf die Verbesserung der Behinderung, gemessen anhand des Gesamtwerts der Neuropathie-Einschränkungsskala (ONLS), zusammengefasst nach 15 Monaten, definiert durch: die Änderung der ONLS vom Ausgangswert bis zu den 15 Monaten.ONLS ist eine Behinderungsskala, die aus dem Overall Disability Sum Score abgeleitet und verbessert wurde, um Einschränkungen in den alltäglichen Aktivitäten der oberen Extremitäten (bewertet mit 5 Punkten) und der unteren Extremitäten (bewertet mit 7 Punkten) zu messen. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 (keine Behinderung) bis 12 (maximale Behinderung).
15 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behandlungs-Responder-Rate von PXT3003;
Zeitfenster: 15 Monate
Ansprecherrate auf die PXT3003-Therapie, definiert als Patienten, die sich am Ende der Behandlung auf ONLS verbessern.
15 Monate
Das Unterelement der Arm- und Beinwerte in der Overall Neuropathy Limitation Scale (ONLS)
Zeitfenster: 15 Monate
ONLS ist eine Behinderungsskala, die aus dem Overall Disability Sum Score abgeleitet und verbessert wurde, um Einschränkungen in den alltäglichen Aktivitäten der oberen Gliedmaßen (bewertet mit 5 Punkten) und der unteren Gliedmaßen (bewertet mit 7 Punkten) zu messen. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 (keine Behinderung) bis 12 (maximale Behinderung).
15 Monate
Gesamt- und Subitem-Score des Charcot-Marie-Tooth-Neuropathie-Scores zweite Version (CMTNS-V2);
Zeitfenster: 15 Monate
CMTNS ist eine spezifische Skala zur Beurteilung des Schweregrades der CMT-Erkrankung. Obwohl nicht vollständig validiert, bietet sie ein einziges und zuverlässiges Maß für den Schweregrad der CMT. Es handelt sich um eine 36-Punkte-Skala, die auf 9 Items basiert: 5 davon quantifizieren die Beeinträchtigung (sensorische Symptome, Stiftempfindlichkeit, Vibration, Arm- und Beinkraft).
15 Monate
10-Meter-Gehtest (10 MWT);
Zeitfenster: 15 Monate
Notieren Sie die Gehzeit von 10 Metern. 10m WT ist eine einfach anzuwendende, standardisierte, zuverlässige und valide Bewertung der funktionellen Belastungsfähigkeit und des Gangs, die sich bei neurologischen Erkrankungen und bei CMT-Patienten als zuverlässig erwiesen hat. Die aufgezeichneten Ergebnisse sind die Zeit zum Gehen von 10 Metern und die Anzahl der ausgeführten Schritte.
15 Monate
Peg-Test mit neun Löchern (9HPT) für nicht dominante Hand;
Zeitfenster: 15 Monate
Der 9-HPT ist ein einfacher zeitgesteuerter Test der feinmotorischen Koordination der Extremitäten in den oberen Extremitäten.
15 Monate
Quantified Muscular Testing (QMT) (Griffkraft und bilaterale Fußdorsiflexionsdynamometrie) ;
Zeitfenster: 15 Monate
QMT wird verwendet, um die Motorstärke in CMT1A zu bewerten. Folgende Muskeln werden bewertet: Handgriff (rechts und links).
15 Monate
Elektrophysiologische Parameter Sensorische Reaktionen, gemessen an Ulnaris- und Radialnerven auf der nichtdominanten Seite:
Zeitfenster: 15 Monate
Die Bewertungsparameter beinhalten: Distale motorische Latenz (DML) .
15 Monate
Elektrophysiologische Parameter motorische Reaktionen gemessen an Ulnaris- und Radialnerven auf der nichtdominanten Seite
Zeitfenster: 15 Monate
Die Bewertungsparameter umfassen: Nervenleitungsgeschwindigkeit (NCV).
15 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Ermittler

  • Studienleiter: Rui Liu, Tasly Group,Co.Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. März 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. März 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Januar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TSL-CM-PXT3003-Ⅲ

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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