Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности PXT3003 при болезни Шарко-Мари-Тута типа 1A

7 января 2025 г. обновлено: Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы III для оценки эффективности и безопасности PXT3003 у пациентов с болезнью Шарко-Мари-Тута типа 1A (CMT1A), получавших лечение в течение 15 месяцев

Это рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое и многоцентровое 3-фазное исследование, оценивающее терапевтический эффект и безопасность CMT1A с помощью PXT3003. Это двойное слепое исследование будет оценивать в параллельных группах 1 дозу PXT3003 по сравнению с плацебо у пациентов с CMT1A, получавших лечение в течение 15 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое клиническое исследование фазы III предназначено для оценки PXT3003 по сравнению с плацебо у субъектов с генетически подтвержденным CMT1A легкой и средней степени тяжести (оценка CMTNS-V2> 2 и ≤18). в возрасте от 16 до 65 лет.

Субъекты с генетически подтвержденным CMT1A будут проверены и рандомизированы в соотношении 1:1 для получения либо перорального PXT3003 ежедневно, либо соответствующего плацебо в течение 15 месяцев. Всего будет зачислено около 176 предметов.

Посещения будут проводиться во время скрининга (до -30 дней), исходного уровня и месяцев 3, 6, 9, 12 и 15.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

176

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
      • Beijing, Китай
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Китай
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
      • Changchun, Китай
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
      • Changsha, Китай
        • The Third Xiangya Hospital of Central South University
      • Fuzhou, Китай
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Guangzhou, Китай
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Guangzhou, Китай
        • The First Affiliated Hospital,Sun Yat-sen University
      • Guiyang, Китай
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Hangzhou, Китай
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
      • Harbin, Китай
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
      • Hefei, Китай
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
      • Hohhot, Китай
        • Inner Mongolia People's Hospital
      • Jinan, Китай
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Nanchang, Китай
        • The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
      • Nanjing, Китай
        • Zhongda Hospital Southeast University
      • Nanjing, Китай
        • The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
      • Qingdao, Китай
        • Qilu Hospital of Shandong University(Qingdao)
      • Shanghai, Китай
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
      • Shenyang, Китай
        • The First Hospital of China Medical University
      • Shijiazhuang, Китай
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
      • Suzhou, Китай
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Wuhan, Китай
        • Renmin Hospital of Wuhan University(Hubei General Hospital)
      • Xi'an, Китай
        • The First Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
      • Zhengzhou, Китай
        • Henan Provincial People's Hospital
      • Zhengzhou, Китай
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 61 год (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты в возрасте от 16 до 65 лет (включая граничное значение) обоего пола;
  2. Пациенты с CMT1A (дупликация PMP22 на хромосоме 17p11.2), подтвержденной генной диагностикой; 3,2 < балл CMTNS-v2 ≤ 18;

4. У пациентов по крайней мере слабость тыльного сгибателя стопы (клиническая оценка); 5. Скорость проводимости двигательного нерва локтевого нерва > 15 м/с; 6. Субъекты участвуют в клинических испытаниях и добровольно подписывают информированное согласие, и они имеют возможность понимать, как будут соблюдать исследовательские процедуры.

Критерий исключения:

  1. Аллергия на RS-баклофен, налтрексона HCL, D-сорбит или любой компонент вспомогательных веществ pxt3003 или наличие другой серьезной предшествующей аллергической реакции;
  2. Наличие противопоказаний к баклофену, налтрексону или сорбиту, таких как порфирия;
  3. Любая другая ассоциированная причина периферической невропатии, такая как сахарный диабет (включая диабет в анамнезе и гликозилированный гемоглобин> 6,5%).
  4. Субъекты с другими неврологическими заболеваниями, влияющими на оценку исследуемого лечения;
  5. Пациенты с баллом ONLS score равным 0;
  6. Наличие в анамнезе нестабильных соматических заболеваний с клинически значимыми нестабильными соматическими заболеваниями (нестабильная стенокардия, опухоли, заболевания крови, гепатит или печеночная недостаточность, почечная недостаточность и т. д.), которые могут причинить вред субъектам, участвующим в этом исследовании, за последний 1 год;
  7. Хирургия конечностей была проведена в течение первых шести месяцев после рандомизации или будет запланирована до завершения клинического исследования;

  8. Печеночная или почечная дисфункция:

    1. ТБИЛ>1,5×ВГН, АЛТ>3×ВГН, АСТ>3×ВГН;
    2. Cr>1,5×ВГН;
  9. Субъекты, положительные на антитела к сифилису и антитела к ВИЧ;
  10. Субъекты с опухолями, обозначенными рентгенограммой грудной клетки или B-УЗИ;
  11. Субъекты с алкогольной зависимостью в последние 3 месяца;
  12. Женщины детородного возраста, беременные или кормящие грудью; Субъекты, которые не могут использовать соответствующие противозачаточные средства во время испытания;
  13. Субъекты с сопутствующим лечением за 4 недели до регистрации, включая, помимо прочего, баклофен, налтрексон, сорбитол, опиоиды, витамин С, левотироксин и потенциально нейротоксические препараты (такие как амиодарон и хлорохин);
  14. Субъекты, неспособные завершить последующее исследование;
  15. Участвовал в другом клиническом исследовании и использовал исследуемый препарат в течение последних 30 дней;
  16. Разные субъекты из одной семьи и проживающие в одном месте могут включать только одного субъекта, чтобы избежать путаницы в лечении, повлиять на лечение вслепую и повлиять на интерпретацию результатов исследования;
  17. Исследователи утверждают, что у определенного субъекта плохое соблюдение режима лечения или существуют какие-то другие факторы, которые не подходят для участия в этом клиническом испытании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: PXT3003
Жидкий раствор для приема внутрь по 10 мл 2 раза в день утром и вечером во время еды.
Лекарство: PXT3003
Пациентам будут вводить PXT3003 два раза в день (2 раза в день) по 10 мл.
Другие имена:
  • (RS)-баклофен, налтрексона гидрохлорид и D-сорбит пероральная комбинация с фиксированной дозой
Плацебо Компаратор: PXT3003 Плацебо
Жидкий раствор для приема внутрь по 10 мл 2 раза в день утром и вечером во время еды.
Лекарство: PXT3003 плацебо
Пациентам будут вводить плацебо PXT3003 два раза в день (2 раза в день) по 10 мл.
Другие имена:
  • жидкий раствор для приема внутрь

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка общей шкалы ограничения невропатии (ONLS)
Временное ограничение: 15 месяцев
Первичной конечной точкой эффективности будет основной эффект исследуемого лечения на улучшение инвалидности, измеренный по шкале общей шкалы ограничения нейропатии (ONLS), суммированный через 15 месяцев, определяемый: изменением ONLS от исходного уровня до 15 месяцев. ONLS представляет собой шкалу инвалидности, которая была получена и улучшена на основе общей суммы баллов инвалидности для измерения ограничений в повседневной деятельности верхних конечностей (оценка 5 баллов) и нижних конечностей (оценка 7 баллов). Общий балл варьируется от 0 (нет инвалидности) до 12 (максимальная инвалидность).
15 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота ответчиков на лечение PXT3003;
Временное ограничение: 15 месяцев
Доля ответивших на терапию PXT3003, определяемая как пациенты, улучшающие ONLS в конце лечения.
15 месяцев
Подпункт оценки рук и ног по общей шкале ограничения невропатии (ONLS)
Временное ограничение: 15 месяцев
ONLS — это шкала инвалидности, которая была получена и улучшена на основе общей суммы баллов инвалидности для измерения ограничений в повседневной деятельности верхних конечностей (оценка 5 баллов) и нижних конечностей (оценка 7 баллов). Общий балл варьируется от 0 (нет инвалидности) до 12 (максимальная инвалидность).
15 месяцев
Общая оценка и оценка по подпунктам второй версии оценки невропатии Шарко-Мари-Тута (CMTNS-V2);
Временное ограничение: 15 месяцев
CMTNS — это специальная шкала, предназначенная для оценки тяжести нарушений при заболевании ШМТ. Хотя она не полностью подтверждена, она обеспечивает единую и надежную меру тяжести ШМТ. Это 36-балльная шкала, основанная на 9 пунктах: 5 из них количественно оценивают нарушения (сенсорные симптомы, чувствительность к булавкам, вибрация, сила рук и ног).
15 месяцев
Тест на 10-метровую ходьбу (10MWT);
Временное ограничение: 15 месяцев
Засеките время прохождения 10 метров. 10 м WT — это простая в применении, стандартизированная, надежная и валидная оценка функциональной способности к физической нагрузке и походки, надежность которой доказана при неврологических расстройствах и у пациентов с ШМТ. Записываются результаты: время прохождения 10 метров и количество пройденных шагов.
15 месяцев
Тест с девятью отверстиями (9HPT) для недоминантной руки;
Временное ограничение: 15 месяцев
9-HPT представляет собой простой тест на время тонкой координации движений верхних конечностей.
15 месяцев
Количественное мышечное тестирование (QMT) (сила хвата и двусторонняя динамометрия тыльного сгибания стопы);
Временное ограничение: 15 месяцев
QMT используется для оценки силы двигателя в CMT1A. Будут оцениваться следующие мышцы: захват рук (правый и левый).
15 месяцев
Электрофизиологические параметры Сенсорные ответы, измеренные на локтевом и лучевом нервах на недоминантной стороне:
Временное ограничение: 15 месяцев
Параметры оценки, в том числе: Дистальная моторная латентность (DML).
15 месяцев
Электрофизиологические параметры двигательных реакций, измеренных на локтевом и лучевом нервах на недоминантной стороне
Временное ограничение: 15 месяцев
Параметры оценки, включая: скорость нервной проводимости (NCV).
15 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Следователи

  • Директор по исследованиям: Rui Liu, Tasly Group,Co.Ltd.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 сентября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 марта 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

18 марта 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 сентября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 октября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 октября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 января 2025 г.

Последняя проверка

1 января 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TSL-CM-PXT3003-Ⅲ

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться