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Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de PXT3003 en Charcot-Marie-Tooth tipo 1A

15 de febrero de 2022 actualizado por: Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Un estudio de fase III multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de PXT3003 en pacientes Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A) tratados durante 15 meses

Este es un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico de 3 fases que evalúa el efecto terapéutico y la seguridad de CMT1A por PXT3003. Este estudio doble ciego evaluará en grupos paralelos 1 dosis de PXT3003 en comparación con Placebo en pacientes con CMT1A tratados durante 15 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio clínico de fase III multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo está diseñado para evaluar PXT3003 versus placebo en sujetos con CMT1A genéticamente confirmado de gravedad leve a moderada (puntuación CMTNS-V2 >2 y ≤18) de 16 a 65 años.

Los sujetos con CMT1A genéticamente confirmados serán examinados y aleatorizados en una proporción de 1:1 para recibir PXT3003 oral diariamente o un placebo equivalente durante 15 meses. Se inscribirán un total de aproximadamente 176 sujetos.

Las visitas se realizarán en la selección (hasta -30 días), al inicio y en los meses 3, 6, 9, 12 y 15.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

176

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Rui Liu
  • Número de teléfono: 022-86343626
  • Correo electrónico: liurui2@tasly.com

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
        • Contacto:
      • Changchun, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
        • Contacto:
      • Changsha, Porcelana
        • Reclutamiento
        • The Third Xiangya Hospital of Central South University
        • Contacto:
      • Fuzhou, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • The First Affiliated Hospital Of Fujian Medical University
        • Contacto:
          • Ning Wang
          • Número de teléfono: 13805015340
          • Correo electrónico: 26354378@qq.com
      • Guangzhou, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Contacto:
      • Guangzhou, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • The First Affiliated Hospital,Sun Yat-sen University
        • Contacto:
      • Guiyang, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Contacto:
          • Shan Wu
          • Número de teléfono: 13312231575
          • Correo electrónico: wuwushan@163.com
      • Hangzhou, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Contacto:
      • Harbin, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
        • Contacto:
      • Hefei, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Contacto:
      • Hohhot, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • Inner Mongolia People's Hospital
        • Contacto:
          • Runxiu Zhu
          • Número de teléfono: 13337101828
          • Correo electrónico: zhurunxiu@163.com
      • Jinan, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • Qilu Hospital Of Shandong University
        • Contacto:
          • Yiming Liu
          • Número de teléfono: 18560085383
          • Correo electrónico: Liuym@sdu.edu.cn
      • Nanchang, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
        • Contacto:
      • Nanjing, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • Zhongda Hospital Southeast University
        • Contacto:
      • Nanjing, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • Contacto:
      • Qingdao, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • Qilu Hospital of Shandong University（qingdao）
        • Contacto:
          • Chuanzhu Yan
          • Número de teléfono: 18560089977
          • Correo electrónico: czyan@sdu.edu.cn
      • Shanghai, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
        • Contacto:
      • Shenyang, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • The First Hospital of China Medical University
        • Contacto:
      • Shijiazhuang, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
        • Contacto:
          • Yaling Liu
          • Número de teléfono: 15803210553
          • Correo electrónico: lyldoctor@163.com
      • Suzhou, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Contacto:
      • Wuhan, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • Renmin Hospital of Wuhan University（Hubei General Hospital）
        • Contacto:
      • Xi'an, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • The First Affiliated Hospital of Xi'An JiaoTong University
        • Contacto:
      • Zhengzhou, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • Henan Provincial People's Hospital
        • Contacto:
          • Mingming Ma
          • Número de teléfono: 13526436608
          • Correo electrónico: Macklon12@163.com
      • Zhengzhou, Porcelana
        • Aún no reclutando
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años a 63 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes de 16 a 65 años (valor límite incluido), de cualquier sexo;
  2. Pacientes con CMT1A (duplicación de PMP22 en el cromosoma 17p11.2) confirmado por diagnóstico genético; 3,2 < puntuación CMTNS-v2 ≤ 18;

4. Los pacientes tienen al menos debilidad del flexor dorsal del pie (evaluación clínica); 5. Velocidad de conductancia del nervio motor del nervio cubital > 15 m/s; 6. Los sujetos participan en ensayos clínicos y firman el consentimiento informado de forma voluntaria, y tienen la capacidad de comprender y cumplir con los procedimientos de investigación.

Criterio de exclusión:

  1. Ser alérgico al RS-baclofeno, naltrexona HCL, D-sorbitol o cualquier componente de los excipientes de pxt3003 o tener otra reacción alérgica previa grave;
  2. Existencia de contraindicaciones de baclofeno, naltrexona o sorbitol, como porfiria;
  3. Cualquier otra causa asociada de neuropatía periférica como diabetes mellitus (incluyendo antecedentes de diabetes y hemoglobina glicosilada >6,5%)
  4. Sujetos con otras enfermedades neurológicas que afecten la evaluación del tratamiento del estudio;
  5. Los pacientes con la puntuación de la puntuación ONLS es 0;
  6. Antecedentes de enfermedades médicas inestables con enfermedades médicas inestables clínicamente significativas (angina de pecho inestable, tumor, enfermedad de la sangre, hepatitis o insuficiencia hepática, insuficiencia renal, etc.) que puedan causar daño a los sujetos que participan en este estudio en el último año;
  7. La cirugía de extremidades se haya implementado dentro de los primeros seis meses de la aleatorización o se planificará antes de la finalización del ensayo clínico;

  8. Disfunción hepática o renal:

    1. TBIL>1,5 × LSN, ALT> 3 × LSN, AST> 3 × LSN;
    2. Cr>1,5 × LSN;
  9. sujetos positivos para anticuerpos contra la sífilis y anticuerpos contra el VIH;
  10. Sujetos con tumores indicados por radiografía de tórax o ecografía B;
  11. Sujetos con dependencia del alcohol en los últimos 3 meses;
  12. Mujeres en edad fértil, embarazadas o en período de lactancia; Sujetos que no pueden usar anticonceptivos apropiados durante el ensayo;
  13. Sujetos con tratamiento concomitante 4 semanas antes de la inscripción, incluidos, entre otros, baclofeno, naltrexona, sorbitol, opioides, vitamina C, levotiroxina y fármacos potencialmente neurotóxicos (como amiodarona y cloroquina);
  14. Sujetos incapaces de completar el seguimiento del estudio;
  15. Participó en otro ensayo clínico y usó el fármaco de prueba en los últimos 30 días;
  16. Sujetos diferentes de la misma familia y que vivan en la misma residencia sólo pueden incluir un sujeto, de manera de evitar confusiones en el tratamiento, afectar el tratamiento ciego y afectar la interpretación de los resultados de la investigación;
  17. Los investigadores afirman que el cumplimiento en un determinado tema es deficiente o que existen otros factores que no son adecuados para participar en este ensayo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: PXT3003
Solución oral líquida, 10 ml dos veces al día, por la mañana y por la noche con alimentos
Droga: PXT3003
A los pacientes se les administrará PXT3003 dos veces al día (oferta) a 10 ml.
Otros nombres:
  • (RS)-baclofeno, clorhidrato de naltrexona y combinación de dosis fija oral de D-sorbitol
Comparador de placebos: PXT3003 Placebo
Solución oral líquida, 10 ml dos veces al día, por la mañana y por la noche con alimentos
Droga: PXT3003 placebo
A los pacientes se les administrará placebo de PXT3003 dos veces al día (oferta) a 10 ml.
Otros nombres:
  • solución oral líquida

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación general de la escala de limitación de la neuropatía (ONLS)
Periodo de tiempo: 15 meses
El criterio principal de valoración de la eficacia será el efecto principal del tratamiento estudiado sobre la mejora de la discapacidad medida por la puntuación de la escala global de limitación de la neuropatía (ONLS), resumida a los 15 meses definida por: el cambio de la ONLS desde el inicio hasta los 15 meses.ONLS es una escala de discapacidad que se derivó y mejoró a partir de la puntuación total de la discapacidad general para medir las limitaciones en las actividades cotidianas de las extremidades superiores (puntuadas en 5 puntos) y las extremidades inferiores (puntuadas en 7 puntos) . La puntuación total va de 0 (sin discapacidad) a 12 (máxima discapacidad).
15 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respondedores al tratamiento de PXT3003;
Periodo de tiempo: 15 meses
Tasa de respondedores a la terapia con PXT3003 definida como pacientes que mejoran en ONLS al final del tratamiento.
15 meses
El subelemento de puntajes de brazos y piernas en la escala general de limitación de neuropatía (ONLS)
Periodo de tiempo: 15 meses
ONLS es una escala de discapacidad que se derivó y mejoró a partir de la puntuación total de discapacidad general para medir las limitaciones en las actividades cotidianas de las extremidades superiores (puntuadas en 5 puntos) y las extremidades inferiores (puntuadas en 7 puntos) . La puntuación total va de 0 (sin discapacidad) a 12 (máxima discapacidad).
15 meses
Puntuación total y de subelementos de la segunda versión de la puntuación de neuropatía de Charcot-Marie-Tooth (CMTNS-V2);
Periodo de tiempo: 15 meses
CMTNS es una escala específica diseñada para evaluar la gravedad del deterioro en la enfermedad de CMT. Aunque no está completamente validada, proporciona una medida única y fiable de la gravedad de la CMT. Es una escala de 36 puntos basada en 9 ítems: 5 de ellos cuantifican el deterioro (síntomas sensoriales, sensibilidad al pin, vibración, fuerza en brazos y piernas).
15 meses
Prueba de caminata de 10 metros (10MWT);
Periodo de tiempo: 15 meses
Registre el tiempo para caminar 10 metros. 10m WT es una evaluación válida, estandarizada, confiable y simple de administrar de la capacidad de ejercicio funcional y la marcha que ha demostrado ser confiable en trastornos neurológicos y en pacientes con CMT. Los resultados registrados son el tiempo para caminar 10 metros y el número de pasos realizados.
15 meses
Prueba de clavija de nueve agujeros (9HPT) para mano no dominante;
Periodo de tiempo: 15 meses
El 9-HPT es una prueba cronometrada simple de coordinación motora fina de las extremidades en los miembros superiores.
15 meses
Pruebas Musculares Cuantificadas (QMT) (fuerza de prensión y dinamometría de dorsiflexión bilateral del pie);
Periodo de tiempo: 15 meses
QMT se utiliza para evaluar la fuerza motora en CMT1A. Se evaluarán los siguientes músculos: prensión de la mano (derecha e izquierda).
15 meses
Parámetros electrofisiológicos Respuestas sensoriales medidas en los nervios cubital y radial del lado no dominante:
Periodo de tiempo: 15 meses
Los parámetros de evaluación incluyen: Latencia motora distal (DML).
15 meses
Parámetros electrofisiológicos respuestas motoras medidas en los nervios cubital y radial del lado no dominante
Periodo de tiempo: 15 meses
Los parámetros de evaluación incluyen: Velocidad de conducción nerviosa (NCV) .
15 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Investigadores

  • Director de estudio: Rui Liu, Tasly Group,Co.Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Anticipado)

30 de diciembre de 2023

Finalización del estudio (Anticipado)

30 de diciembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de septiembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de octubre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

26 de octubre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de marzo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de febrero de 2022

Última verificación

1 de febrero de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TSL-CM-PXT3003-Ⅲ

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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