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Charcot-Marie-Tooth Type 1A에서 PXT3003의 효능 및 안전성 평가를 위한 연구

2022년 2월 15일 업데이트: Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Charcot-Marie-Tooth Type 1A(CMT1A) 치료 15개월에서 PXT3003의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 다중 센터, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 3상 연구

이것은 PXT3003에 의한 CMT1A의 치료 효과와 안전성을 평가하는 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 및 다기관 3상 시험입니다. 이 이중 맹검 연구는 15개월 동안 치료받은 CMT1A 환자에서 위약과 비교하여 PXT3003의 1개 용량을 병렬 그룹으로 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 임상 3상 연구는 경증에서 중등도의 중증도(CMTNS-V2 점수 >2 및 ≤18)의 유전적으로 확인된 CMT1A 피험자를 대상으로 PXT3003과 위약을 평가하도록 설계되었습니다. 16~65세.

유전적으로 확인된 CMT1A 피험자는 15개월 동안 매일 경구 PXT3003 또는 일치하는 위약을 받도록 1:1 비율로 선별 및 무작위 배정됩니다. 총 약 176명의 피험자가 등록됩니다.

방문은 스크리닝(최대 -30일), 기준선 및 3, 6, 9, 12 및 15개월에 이루어질 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

176

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 중국
      • Beijing, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
        • 연락하다:
      • Changchun, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
        • 연락하다:
      • Changsha, 중국
        • 모병
        • The Third Xiangya Hospital of Central South University
        • 연락하다:
      • Fuzhou, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • The First Affiliated Hospital Of Fujian Medical University
        • 연락하다:
      • Guangzhou, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • 연락하다:
      • Guangzhou, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • The First Affiliated Hospital,Sun Yat-sen University
        • 연락하다:
      • Guiyang, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • 연락하다:
      • Hangzhou, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • 연락하다:
      • Harbin, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
        • 연락하다:
      • Hefei, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • 연락하다:
      • Hohhot, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • Inner Mongolia People's Hospital
        • 연락하다:
      • Jinan, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • Qilu Hospital Of Shandong University
        • 연락하다:
      • Nanchang, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
        • 연락하다:
      • Nanjing, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • Zhongda Hospital Southeast University
        • 연락하다:
      • Nanjing, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • 연락하다:
      • Qingdao, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • Qilu Hospital of Shandong University（qingdao）
        • 연락하다:
      • Shanghai, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
        • 연락하다:
      • Shenyang, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • The First Hospital of China Medical University
        • 연락하다:
      • Shijiazhuang, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
        • 연락하다:
      • Suzhou, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • 연락하다:
      • Wuhan, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • Renmin Hospital of Wuhan University（Hubei General Hospital）
        • 연락하다:
      • Xi'an, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • The First Affiliated Hospital of Xi'An JiaoTong University
        • 연락하다:
      • Zhengzhou, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • Henan Provincial People's Hospital
        • 연락하다:
      • Zhengzhou, 중국
        • 아직 모집하지 않음
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 16~65세(경계값 포함)의 남녀 환자;
  2. 유전자 진단으로 확인된 CMT1A(염색체 17p11.2 상의 PMP22 중복) 환자; 3.2 < CMTNS-v2 점수 ≤ 18;

4. 환자는 족배굴곡근 약화가 적어도 있음(임상 평가); 5. 척골 신경 운동 신경 전도 속도 > 15 m/s; 6. 피험자는 자발적으로 임상시험에 참여하고 동의서에 서명하며, 연구 절차를 준수하는 한 의사에 따라 이해할 수 있는 능력이 있습니다.

제외 기준:

  1. RS-바클로펜, 날트렉손 HCL, D-소르비톨 또는 pxt3003 부형제의 성분에 알레르기가 있거나 이전에 다른 심각한 알레르기 반응이 있었던 경우
  2. 포르피린증과 같은 바클로펜, 날트렉손 또는 솔비톨의 존재 금기;
  3. 진성 당뇨병(당뇨 병력 및 당화혈색소 >6.5% 포함)과 같은 말초 신경병증의 기타 관련 원인
  4. 연구 치료의 평가에 영향을 미치는 다른 신경계 질환이 있는 피험자
  5. ONLS 점수가 0인 환자;
  6. 지난 1년 동안 본 연구에 참여하는 피험자에게 해를 끼칠 수 있는 임상적으로 유의미한 불안정 의학적 질환(불안정 협심증, 종양, 혈액 질환, 간염 또는 간부전, 신부전 등)을 동반한 불안정 의학적 질환의 병력;
  7. 사지 수술은 무작위 배정 첫 6개월 이내에 실행되었거나 임상 시험 완료 전에 계획될 것입니다.

  8. 간 또는 신장 기능 장애:

    1. TBIL>1.5×ULN,ALT>3×ULN,AST>3×ULN;
    2. Cr>1.5×ULN;
  9. 매독 항체 및 HIV 항체 양성 피험자;
  10. 흉부 방사선 사진 또는 B-초음파에 의해 표시된 종양이 있는 피험자;
  11. 최근 3개월 이내에 알코올 의존증이 있는 피험자;
  12. 가임기 여성, 임신 중이거나 수유 중인 여성; 시험 기간 동안 적절한 피임법을 사용할 수 없는 피험자;
  13. 바클로펜, 날트렉손, 소르비톨, 오피오이드, 비타민 C, 레보티록신 및 잠재적 신경독성 약물(예: 아미오다론 및 클로로퀸)을 포함하되 이에 국한되지 않는 등록 4주 전 병용 치료를 받는 피험자;
  14. 후속 연구를 완료할 수 없는 피험자;
  15. 지난 30일 이내에 다른 임상시험에 참여하고 시험약을 사용한 경우;
  16. 동일한 가족 및 동일한 거주지의 다른 피험자는 치료 혼란을 피하고 맹검 치료에 영향을 미치고 연구 결과의 해석에 영향을 미치기 위해 하나의 피험자만 포함할 수 있습니다.
  17. 조사관은 특정 피험자의 순응도가 좋지 않거나 이 임상 시험에 참여하기에 적합하지 않은 다른 요인이 있음을 확인합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: PXT3003
액상 경구 용액, 10 mL 1일 2회, 아침 저녁 식사와 함께
의약품: PXT3003
환자에게 PXT3003을 10mL로 하루에 두 번(bid) 투여합니다.
다른 이름들:
  • (RS)-바클로펜, 날트렉손 하이드로클로라이드 및 D-소르비톨 경구 고정 용량 조합
위약 비교기: PXT3003 위약
액상 경구 용액, 10 mL 1일 2회, 아침 저녁 식사와 함께
의약품: PXT3003 위약
환자에게 10mL의 PXT3003 위약을 1일 2회(bid) 투여합니다.
다른 이름들:
  • 액체 구강 용액

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전체 신경병증 제한 척도(ONLS) 점수
기간: 15개월
1차 효능 종점은 전체 신경병증 제한 척도(ONLS) 점수로 측정한 장애 개선에 대한 연구 치료의 주요 효과이며, 기준선에서 15개월까지 ONLS의 변화로 정의되는 15개월로 요약됩니다. ONLS 상지(5점 만점)와 하지(7점 만점)의 일상적인 활동의 한계를 측정하기 위해 종합장애합계점수(Overall Disability Sum Score)를 도출하여 개선한 장애 척도이다. 총점은 0(장애 없음)에서 12(최대 장애)까지입니다.
15개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
PXT3003의 치료 반응자 비율;
기간: 15개월
PXT3003 요법에 대한 응답자 비율은 치료 종료 시 ONLS가 개선되는 환자로 정의됩니다.
15개월
ONLS(Overall Neuropathy Limitation Scale)에서 팔 및 다리 점수의 하위 항목
기간: 15개월
ONLS는 상지(5점으로 평가)와 하지(7점으로 평가)의 일상적인 활동 제한을 측정하기 위해 전체 장애 합계 점수에서 파생 및 개선된 장애 척도입니다. 총점은 0(장애 없음)에서 12(최대 장애)까지입니다.
15개월
Charcot-Marie-Tooth 신경병증 점수 두 번째 버전(CMTNS-V2)의 전체 및 하위 항목 점수;
기간: 15개월
CMTNS는 CMT 질환의 장애 중증도를 평가하기 위해 설계된 특정 척도입니다. 완전히 검증되지는 않았지만 CMT 중증도에 대한 신뢰할 수 있는 단일 척도를 제공합니다. 9개 항목을 기반으로 한 36점 척도이며, 이 중 5개 항목은 장애를 정량화합니다(감각 증상, 핀 감도, 진동, 팔다리 강도).
15개월
10미터 보행 테스트(10MWT);
기간: 15개월
10미터를 걷는 시간을 기록합니다. 10m WT는 신경학적 장애 및 CMT 환자에서 신뢰할 수 있는 것으로 입증된 기능적 운동 능력 및 보행에 대한 관리가 간편하고 표준화되고 신뢰할 수 있고 유효한 평가입니다. 기록된 결과는 10미터를 걷는 시간과 수행한 걸음 수입니다.
15개월
주로 사용하지 않는 손에 대한 9홀 페그 테스트(9HPT);
기간: 15개월
9-HPT는 상지의 사지의 미세 운동 협응에 대한 간단한 시간 제한 테스트입니다.
15개월
정량화된 근육 검사(QMT)(악력 및 양측 발 배굴 동력계);
기간: 15개월
QMT는 CMT1A에서 모터 강도를 평가하는 데 사용됩니다. 다음 근육이 평가됩니다: 핸드 그립(오른쪽 및 왼쪽).
15개월
전기생리학적 매개변수 비우세측의 척골 및 요골 신경에서 측정된 감각 반응:
기간: 15개월
다음을 포함한 평가 매개변수: 원위 운동 잠복기(DML).
15개월
비우세측의 척골 및 요골 신경에서 측정된 전기생리학적 매개변수 운동 반응
기간: 15개월
다음을 포함한 평가 매개변수: 신경 전도 속도(NCV).
15개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

수사관

  • 연구 책임자: Rui Liu, Tasly Group,Co.Ltd.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 9월 28일

기본 완료 (예상)

2023년 12월 30일

연구 완료 (예상)

2023년 12월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 9월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 10월 12일

처음 게시됨 (실제)

2021년 10월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 3월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 2월 15일

마지막으로 확인됨

2022년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TSL-CM-PXT3003-Ⅲ

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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