Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van PXT3003 in Charcot-Marie-Tooth Type 1A te beoordelen

7 januari 2025 bijgewerkt door: Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase III-studie om de werkzaamheid en veiligheid van PXT3003 te beoordelen bij een behandeling van 15 maanden met Charcot-Marie-Tooth Type 1A (CMT1A)

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde en multicenter 3-fasenstudie die het therapeutisch effect en de veiligheid van CMT1A by PXT3003 evalueert. Deze dubbelblinde studie zal in parallelle groepen 1 dosis van PXT3003 vergelijken met Placebo bij CMT1A-patiënten die gedurende 15 maanden werden behandeld.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, klinische fase III-studie is opgezet om PXT3003 versus placebo te evalueren bij proefpersonen met genetisch bevestigde CMT1A van milde tot matige ernst (CMTNS-V2-score >2 en ≤18) leeftijd van 16 tot 65 jaar.

Genetisch bevestigde CMT1A-proefpersonen zullen worden gescreend en gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 om gedurende 15 maanden dagelijks oraal PXT3003 of een bijpassende placebo te krijgen. In totaal zullen ongeveer 176 proefpersonen worden ingeschreven.

Bezoeken vinden plaats bij screening (tot -30 dagen), baseline en maanden 3, 6, 9, 12 en 15.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

176

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, China
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
      • Changchun, China
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
      • Changsha, China
        • The Third Xiangya Hospital of Central South University
      • Fuzhou, China
        • The First Affiliated Hospital Of Fujian Medical University
      • Guangzhou, China
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Guangzhou, China
        • The First Affiliated Hospital,Sun Yat-sen University
      • Guiyang, China
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Hangzhou, China
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
      • Harbin, China
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
      • Hefei, China
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
      • Hohhot, China
        • Inner Mongolia People's Hospital
      • Jinan, China
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Nanchang, China
        • The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
      • Nanjing, China
        • Zhongda Hospital Southeast University
      • Nanjing, China
        • The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
      • Qingdao, China
        • Qilu Hospital of Shandong University(Qingdao)
      • Shanghai, China
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
      • Shenyang, China
        • The First Hospital of China Medical University
      • Shijiazhuang, China
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
      • Suzhou, China
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Wuhan, China
        • Renmin Hospital of Wuhan University(Hubei General Hospital)
      • Xi'an, China
        • The First Affiliated Hospital Of Xi'an Jiaotong University
      • Zhengzhou, China
        • Henan Provincial People's Hospital
      • Zhengzhou, China
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 61 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten van 16 tot en met 65 jaar (inclusief grenswaarde), van beide geslachten;
  2. Patiënten met CMT1A (PMP22-duplicatie op chromosoom 17p11.2) bevestigd door gendiagnose; 3,2 < CMTNS-v2-score ≤ 18;

4.Patiënten zijn tenminste dorsalis pedis flexorzwakte (klinische evaluatie); 5.Ulnaire motorzenuw geleidingssnelheid > 15 m/s; 6. Proefpersonen nemen deel aan klinische onderzoeken en ondertekenen vrijwillig geïnformeerde toestemming, en ze hebben het vermogen om onderzoeksprocedures te begrijpen en na te leven.

Uitsluitingscriteria:

  1. Allergisch zijn voor RS-baclofen, naltrexon HCL, D-sorbitol of een bestanddeel van pxt3003-hulpstoffen of een andere ernstige eerdere allergische reactie hebben;
  2. Bestaan ​​contra-indicaties van baclofen, naltrexon of sorbitol, zoals porfyrie;
  3. Elke andere geassocieerde oorzaak van perifere neuropathie zoals diabetes mellitus (inclusief voorgeschiedenis van diabetes en geglycosyleerd hemoglobine >6,5%)
  4. Proefpersonen met andere neurologische aandoeningen die van invloed zijn op de evaluatie van de onderzoeksbehandeling;
  5. Patiënten met de ONLS-score is 0;
  6. Een geschiedenis van onstabiele medische ziekten met klinisch significante onstabiele medische ziekten (instabiele angina pectoris, tumor, bloedziekte, hepatitis of leverfalen, nierfalen, enz.) die schade kunnen toebrengen aan de proefpersonen die in de afgelopen 1 jaar aan dit onderzoek deelnamen;
  7. Ledematenchirurgie was geïmplementeerd binnen de eerste zes maanden na randomisatie of zal worden gepland vóór de voltooiing van de klinische proef;

  8. Lever- of nierdisfunctie:

    1. TBIL>1,5×ULN,ALT>3×ULN,AST>3×ULN;
    2. Cr>1,5×ULN;
  9. Syfilis-antilichaam en HIV-antilichaam-positieve proefpersonen;
  10. Proefpersonen met tumoren aangegeven door thoraxfoto of B-echografie;
  11. Onderwerpen met alcoholafhankelijkheid in de afgelopen 3 maanden;
  12. Vrouwen die zwanger kunnen worden, zwanger zijn of borstvoeding geven; Proefpersonen die tijdens het onderzoek geen geschikte anticonceptiva kunnen gebruiken;
  13. Proefpersonen met gelijktijdige behandeling 4 weken voor inschrijving, inclusief maar niet beperkt tot baclofen, naltrexon, sorbitol, opioïden, vitamine C, levothyroxine en mogelijk neurotoxische geneesmiddelen (zoals amiodaron en chloroquine);
  14. Proefpersonen die de follow-up van de studie niet kunnen voltooien;
  15. Deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek en het testgeneesmiddel in de afgelopen 30 dagen heeft gebruikt;
  16. Verschillende proefpersonen uit dezelfde familie die in dezelfde woning wonen, kunnen slechts één proefpersoon omvatten, om verwarring over de behandeling te voorkomen, blinde behandeling te beïnvloeden en de interpretatie van de onderzoeksresultaten te beïnvloeden;
  17. Onderzoekers bevestigen dat de therapietrouw bij een bepaald onderwerp slecht is of dat er andere factoren zijn die niet geschikt zijn om deel te nemen aan deze klinische studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PXT3003
Vloeibare orale oplossing, 10 ml tweemaal daags, 's ochtends en 's avonds met voedsel
Geneesmiddel: PXT3003
Patiënten krijgen PXT3003 tweemaal daags (bid) toegediend in een dosis van 10 ml.
Andere namen:
  • (RS)-baclofen, naltrexonhydrochloride en D-sorbitol orale vaste dosiscombinatie
Placebo-vergelijker: PXT3003 Placebo
Vloeibare orale oplossing, 10 ml tweemaal daags, 's ochtends en 's avonds met voedsel
Geneesmiddel: PXT3003-placebo
Patiënten krijgen tweemaal daags (bid) PXT3003 placebo toegediend in een dosis van 10 ml.
Andere namen:
  • vloeibare orale oplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemene Neuropathie Beperking Schaal (ONLS) score
Tijdsspanne: 15 maanden
Het primaire eindpunt voor de werkzaamheid is het belangrijkste effect van de onderzochte behandeling op de verbetering van de invaliditeit, gemeten aan de hand van de Overall Neuropathy Limitation Scale (ONLS)-score, samengevat na 15 maanden, gedefinieerd door: de verandering van de ONLS van baseline naar de 15 maanden. ONLS is een invaliditeitsschaal die is afgeleid en verbeterd van de Overall Disability Sum Score om beperkingen te meten in de dagelijkse activiteiten van de bovenste ledematen (gescoord op 5 punten) en de onderste ledematen (gescoord op 7 punten). De totaalscore gaat van 0 (geen handicap) tot 12 (maximale handicap).
15 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Behandelresponderspercentage van PXT3003;
Tijdsspanne: 15 maanden
Responders Rate op PXT3003-therapie gedefinieerd als een patiënt die verbetert op ONLS aan het einde van de behandeling.
15 maanden
Het subitem van Arm- en beenscores in de Overall Neuropathie Limitatie Schaal (ONLS)
Tijdsspanne: 15 maanden
ONLS is een invaliditeitsschaal die is afgeleid en verbeterd van de Overall Disability Sum Score om beperkingen te meten in de dagelijkse activiteiten van de bovenste ledematen (beoordeeld op 5 punten) en de onderste ledematen (beoordeeld op 7 punten). De totaalscore gaat van 0 (geen handicap) tot 12 (maximale handicap).
15 maanden
Totale en subitemscore van Charcot-Marie-Tooth neuropathiescore tweede versie (CMTNS-V2);
Tijdsspanne: 15 maanden
CMTNS is een specifieke schaal die is ontworpen om de ernst van de stoornis bij CMT-ziekte te beoordelen. Hoewel niet volledig gevalideerd, biedt het een enkele en betrouwbare maatstaf voor de ernst van CMT. Het is een 36-puntsschaal gebaseerd op 9 items: 5 daarvan kwantificeren stoornissen (sensorische symptomen, pingevoeligheid, trillingen, arm- en beenkracht).
15 maanden
10 meter looptest (10MWT);
Tijdsspanne: 15 maanden
Noteer de tijd om 10 meter te lopen. 10m WT is een eenvoudig af te nemen, gestandaardiseerde, betrouwbare en valide evaluatie van functionele inspanningscapaciteit en looppatroon die betrouwbaar is gebleken bij neurologische aandoeningen en bij CMT-patiënten. De geregistreerde resultaten zijn de tijd om 10 meter te lopen en het aantal uitgevoerde stappen.
15 maanden
Negen-hole peg-test (9HPT) voor niet-dominante hand;
Tijdsspanne: 15 maanden
De 9-HPT is een eenvoudige getimede test van fijne motorische coördinatie van ledematen in de bovenste ledematen.
15 maanden
Quantified Muscular Testing (QMT) (grijpkracht en bilaterale voet-dorsiflexiedynamometrie);
Tijdsspanne: 15 maanden
QMT wordt gebruikt om de motorkracht in CMT1A te evalueren. De volgende spieren worden beoordeeld: Handgreep (rechts en links).
15 maanden
Elektrofysiologische parameters Sensorische reacties gemeten bij ulnaire en radiale zenuwen aan de niet-dominante zijde:
Tijdsspanne: 15 maanden
De beoordelingsparameters, waaronder: Distale motorlatentie (DML).
15 maanden
Elektrofysiologische parameters motorische reacties gemeten bij ulnaire en radiale zenuwen aan de niet-dominante zijde
Tijdsspanne: 15 maanden
De beoordelingsparameters, waaronder: Zenuwgeleidingssnelheid (NCV).
15 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Onderzoekers

  • Studie directeur: Rui Liu, Tasly Group,Co.Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 september 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 maart 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 maart 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 september 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 oktober 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 oktober 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 januari 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TSL-CM-PXT3003-Ⅲ

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren