- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT05092841
Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van PXT3003 in Charcot-Marie-Tooth Type 1A te beoordelen
Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase III-studie om de werkzaamheid en veiligheid van PXT3003 te beoordelen bij een behandeling van 15 maanden met Charcot-Marie-Tooth Type 1A (CMT1A)
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, klinische fase III-studie is opgezet om PXT3003 versus placebo te evalueren bij proefpersonen met genetisch bevestigde CMT1A van milde tot matige ernst (CMTNS-V2-score >2 en ≤18) leeftijd van 16 tot 65 jaar.
Genetisch bevestigde CMT1A-proefpersonen zullen worden gescreend en gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 om gedurende 15 maanden dagelijks oraal PXT3003 of een bijpassende placebo te krijgen. In totaal zullen ongeveer 176 proefpersonen worden ingeschreven.
Bezoeken vinden plaats bij screening (tot -30 dagen), baseline en maanden 3, 6, 9, 12 en 15.
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Rui Liu
- Telefoonnummer: 022-86343626
- E-mail: liurui2@tasly.com
Studie Locaties
-
-
-
Beijing, China
- Nog niet aan het werven
- Peking University Third Hospital
-
Beijing, China
- Nog niet aan het werven
- Xuanwu Hospital Capital Medical University
-
Contact:
- Yuwei Da
- Telefoonnummer: 18811182130
- E-mail: dayuwei100@hormail.com
-
Changchun, China
- Nog niet aan het werven
- The First Bethune Hospital of Jilin University
-
Contact:
- Xin Sun
- Telefoonnummer: 13596116866
- E-mail: sjnksunxin@163.com
-
Changsha, China
- Werving
- The Third Xiangya Hospital of Central South University
-
Contact:
- Ruxu Zhang
- Telefoonnummer: 18975172668
- E-mail: zhangruxu@vip.163.com
-
Fuzhou, China
- Nog niet aan het werven
- The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
-
Contact:
- Ning Wang
- Telefoonnummer: 13805015340
- E-mail: 26354378@qq.com
-
Guangzhou, China
- Nog niet aan het werven
- Nanfang Hospital Southern Medical University
-
Contact:
- Haishan Jiang
- Telefoonnummer: 18665604153
- E-mail: jianghs@smu.edu.cn
-
Guangzhou, China
- Nog niet aan het werven
- The first affiliated hospital,Sun yat-sen university
-
Contact:
- Xiaoli Yao
- Telefoonnummer: 18902233583
- E-mail: yeyaoxiaoli@sohu.com
-
Guiyang, China
- Nog niet aan het werven
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
Contact:
- Shan Wu
- Telefoonnummer: 13312231575
- E-mail: wuwushan@163.com
-
Hangzhou, China
- Nog niet aan het werven
- The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
-
Contact:
- Zhiying Wu
- Telefoonnummer: 13646715353
- E-mail: zhiyingwu@zju.edu.cn
-
Harbin, China
- Nog niet aan het werven
- The First Affiliated Hospital Of Harbin Medical University
-
Contact:
- Guozhong Li
- Telefoonnummer: 13804606966
- E-mail: hydlgz1962@163.com
-
Hefei, China
- Nog niet aan het werven
- The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
-
Contact:
- Kai Wang
- Telefoonnummer: 13805512494
- E-mail: wangkai1964@126.com
-
Hohhot, China
- Nog niet aan het werven
- Inner Mongolia People's Hospital
-
Contact:
- Runxiu Zhu
- Telefoonnummer: 13337101828
- E-mail: zhurunxiu@163.com
-
Jinan, China
- Nog niet aan het werven
- Qilu Hospital of Shandong University
-
Contact:
- Yiming Liu
- Telefoonnummer: 18560085383
- E-mail: Liuym@sdu.edu.cn
-
Nanchang, China
- Nog niet aan het werven
- The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
-
Contact:
- Longjiang Tu
- Telefoonnummer: 13755697779
- E-mail: tujianglong85@126.com
-
Nanjing, China
- Nog niet aan het werven
- Zhongda Hospital Southeast University
-
Contact:
- Baoyu Yuan
- Telefoonnummer: 15850557266
- E-mail: Yuanby1978@163.com
-
Nanjing, China
- Nog niet aan het werven
- The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
-
Contact:
- Yun Xu
- Telefoonnummer: 13914764479
- E-mail: xuyun20042001@aliyun.com
-
Qingdao, China
- Nog niet aan het werven
- Qilu Hospital of Shandong University(qingdao)
-
Contact:
- Chuanzhu Yan
- Telefoonnummer: 18560089977
- E-mail: czyan@sdu.edu.cn
-
Shanghai, China
- Nog niet aan het werven
- Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
-
Contact:
- Jun Liu
- Telefoonnummer: 15221303819
- E-mail: jly0520@hotmail.com
-
Shenyang, China
- Nog niet aan het werven
- The First Hospital of China Medical University
-
Contact:
- Zhiyi He
- Telefoonnummer: 13504903529
- E-mail: hezhiyi0301@sina.com
-
Shijiazhuang, China
- Nog niet aan het werven
- The Second Hospital of Hebei Medical University
-
Contact:
- Yaling Liu
- Telefoonnummer: 15803210553
- E-mail: lyldoctor@163.com
-
Suzhou, China
- Nog niet aan het werven
- The First Affiliated Hospital Of Soochow University
-
Contact:
- Qi Fang
- Telefoonnummer: 13606213892
- E-mail: Larryfisher6@126.com
-
Wuhan, China
- Nog niet aan het werven
- Renmin Hospital of Wuhan University(Hubei General Hospital)
-
Contact:
- Zuneng Lu
- Telefoonnummer: 13995672166
- E-mail: lzn196480@126.com
-
Xi'an, China
- Nog niet aan het werven
- The First Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
-
Contact:
- Jingxia Dang
- Telefoonnummer: 13379262486
- E-mail: Jxdang2000@126.com
-
Zhengzhou, China
- Nog niet aan het werven
- Henan Provincial People's Hospital
-
Contact:
- Mingming Ma
- Telefoonnummer: 13526436608
- E-mail: Macklon12@163.com
-
Zhengzhou, China
- Nog niet aan het werven
- The First Affiliated hospital of Zhengzhou University
-
Contact:
- Yuming Xu
- Telefoonnummer: 13903711125
- E-mail: 13903711125@126.com
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten van 16 tot en met 65 jaar (inclusief grenswaarde), van beide geslachten;
- Patiënten met CMT1A (PMP22-duplicatie op chromosoom 17p11.2) bevestigd door gendiagnose; 3,2 < CMTNS-v2-score ≤ 18;
4.Patiënten zijn tenminste dorsalis pedis flexorzwakte (klinische evaluatie); 5.Ulnaire motorzenuw geleidingssnelheid > 15 m/s; 6. Proefpersonen nemen deel aan klinische onderzoeken en ondertekenen vrijwillig geïnformeerde toestemming, en ze hebben het vermogen om onderzoeksprocedures te begrijpen en na te leven.
Uitsluitingscriteria:
- Allergisch zijn voor RS-baclofen, naltrexon HCL, D-sorbitol of een bestanddeel van pxt3003-hulpstoffen of een andere ernstige eerdere allergische reactie hebben;
- Bestaan contra-indicaties van baclofen, naltrexon of sorbitol, zoals porfyrie;
- Elke andere geassocieerde oorzaak van perifere neuropathie zoals diabetes mellitus (inclusief voorgeschiedenis van diabetes en geglycosyleerd hemoglobine >6,5%)
- Proefpersonen met andere neurologische aandoeningen die van invloed zijn op de evaluatie van de onderzoeksbehandeling;
- Patiënten met de ONLS-score is 0;
- Een geschiedenis van onstabiele medische ziekten met klinisch significante onstabiele medische ziekten (instabiele angina pectoris, tumor, bloedziekte, hepatitis of leverfalen, nierfalen, enz.) die schade kunnen toebrengen aan de proefpersonen die in de afgelopen 1 jaar aan dit onderzoek deelnamen;
- Ledematenchirurgie was geïmplementeerd binnen de eerste zes maanden na randomisatie of zal worden gepland vóór de voltooiing van de klinische proef;
Lever- of nierdisfunctie:
- TBIL>1,5×ULN,ALT>3×ULN,AST>3×ULN;
- Cr>1,5×ULN;
- Syfilis-antilichaam en HIV-antilichaam-positieve proefpersonen;
- Proefpersonen met tumoren aangegeven door thoraxfoto of B-echografie;
- Onderwerpen met alcoholafhankelijkheid in de afgelopen 3 maanden;
- Vrouwen die zwanger kunnen worden, zwanger zijn of borstvoeding geven; Proefpersonen die tijdens het onderzoek geen geschikte anticonceptiva kunnen gebruiken;
- Proefpersonen met gelijktijdige behandeling 4 weken voor inschrijving, inclusief maar niet beperkt tot baclofen, naltrexon, sorbitol, opioïden, vitamine C, levothyroxine en mogelijk neurotoxische geneesmiddelen (zoals amiodaron en chloroquine);
- Proefpersonen die de follow-up van de studie niet kunnen voltooien;
- Deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek en het testgeneesmiddel in de afgelopen 30 dagen heeft gebruikt;
- Verschillende proefpersonen uit dezelfde familie die in dezelfde woning wonen, kunnen slechts één proefpersoon omvatten, om verwarring over de behandeling te voorkomen, blinde behandeling te beïnvloeden en de interpretatie van de onderzoeksresultaten te beïnvloeden;
- Onderzoekers bevestigen dat de therapietrouw bij een bepaald onderwerp slecht is of dat er andere factoren zijn die niet geschikt zijn om deel te nemen aan deze klinische studie.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: PXT3003
Vloeibare orale oplossing, 10 ml tweemaal daags, 's ochtends en 's avonds met voedsel
|
Patiënten krijgen PXT3003 tweemaal daags (bid) toegediend in een dosis van 10 ml.
Andere namen:
|
Placebo-vergelijker: PXT3003 Placebo
Vloeibare orale oplossing, 10 ml tweemaal daags, 's ochtends en 's avonds met voedsel
|
Patiënten krijgen tweemaal daags (bid) PXT3003 placebo toegediend in een dosis van 10 ml.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Algemene Neuropathie Beperking Schaal (ONLS) score
Tijdsspanne: 15 maanden
|
Het primaire eindpunt voor de werkzaamheid is het belangrijkste effect van de onderzochte behandeling op de verbetering van de invaliditeit, gemeten aan de hand van de Overall Neuropathy Limitation Scale (ONLS)-score, samengevat na 15 maanden, gedefinieerd door: de verandering van de ONLS van baseline naar de 15 maanden. ONLS is een invaliditeitsschaal die is afgeleid en verbeterd van de Overall Disability Sum Score om beperkingen te meten in de dagelijkse activiteiten van de bovenste ledematen (gescoord op 5 punten) en de onderste ledematen (gescoord op 7 punten).
De totaalscore gaat van 0 (geen handicap) tot 12 (maximale handicap).
|
15 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Behandelresponderspercentage van PXT3003;
Tijdsspanne: 15 maanden
|
Responders Rate op PXT3003-therapie gedefinieerd als een patiënt die verbetert op ONLS aan het einde van de behandeling.
|
15 maanden
|
Het subitem van Arm- en beenscores in de Overall Neuropathie Limitatie Schaal (ONLS)
Tijdsspanne: 15 maanden
|
ONLS is een invaliditeitsschaal die is afgeleid en verbeterd van de Overall Disability Sum Score om beperkingen te meten in de dagelijkse activiteiten van de bovenste ledematen (beoordeeld op 5 punten) en de onderste ledematen (beoordeeld op 7 punten).
De totaalscore gaat van 0 (geen handicap) tot 12 (maximale handicap).
|
15 maanden
|
Totale en subitemscore van Charcot-Marie-Tooth neuropathiescore tweede versie (CMTNS-V2);
Tijdsspanne: 15 maanden
|
CMTNS is een specifieke schaal die is ontworpen om de ernst van de stoornis bij CMT-ziekte te beoordelen. Hoewel niet volledig gevalideerd, biedt het een enkele en betrouwbare maatstaf voor de ernst van CMT.
Het is een 36-puntsschaal gebaseerd op 9 items: 5 daarvan kwantificeren stoornissen (sensorische symptomen, pingevoeligheid, trillingen, arm- en beenkracht).
|
15 maanden
|
10 meter looptest (10MWT);
Tijdsspanne: 15 maanden
|
Noteer de tijd om 10 meter te lopen.
10m WT is een eenvoudig af te nemen, gestandaardiseerde, betrouwbare en valide evaluatie van functionele inspanningscapaciteit en looppatroon die betrouwbaar is gebleken bij neurologische aandoeningen en bij CMT-patiënten.
De geregistreerde resultaten zijn de tijd om 10 meter te lopen en het aantal uitgevoerde stappen.
|
15 maanden
|
Negen-hole peg-test (9HPT) voor niet-dominante hand;
Tijdsspanne: 15 maanden
|
De 9-HPT is een eenvoudige getimede test van fijne motorische coördinatie van ledematen in de bovenste ledematen.
|
15 maanden
|
Quantified Muscular Testing (QMT) (grijpkracht en bilaterale voet-dorsiflexiedynamometrie);
Tijdsspanne: 15 maanden
|
QMT wordt gebruikt om de motorkracht in CMT1A te evalueren.
De volgende spieren worden beoordeeld: Handgreep (rechts en links).
|
15 maanden
|
Elektrofysiologische parameters Sensorische reacties gemeten bij ulnaire en radiale zenuwen aan de niet-dominante zijde:
Tijdsspanne: 15 maanden
|
De beoordelingsparameters, waaronder: Distale motorlatentie (DML).
|
15 maanden
|
Elektrofysiologische parameters motorische reacties gemeten bij ulnaire en radiale zenuwen aan de niet-dominante zijde
Tijdsspanne: 15 maanden
|
De beoordelingsparameters, waaronder: Zenuwgeleidingssnelheid (NCV).
|
15 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Studie directeur: Rui Liu, Tasly Group,Co.Ltd.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Aangeboren afwijkingen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het perifere zenuwstelsel
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Misvormingen van het zenuwstelsel
- Polyneuropathieën
- Zenuwcompressiesyndromen
- Ziekte van Charcot-Marie-Tooth
- Erfelijke sensorische en motorische neuropathie
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Neurotransmitter agenten
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Agenten van het perifere zenuwstelsel
- Sensorische systeemagenten
- Gastro-intestinale middelen
- GABA-agenten
- Narcotische antagonisten
- Alcoholafweermiddelen
- Neuromusculaire middelen
- Cathartiek
- Spierverslappers, Centraal
- GABA-agonisten
- GABA-B-receptoragonisten
- Naltrexon
- Sorbitol
- Baclofen
Andere studie-ID-nummers
- TSL-CM-PXT3003-Ⅲ
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Charcot-Marie-Tooth Type 1A
-
Hereditary Neuropathy FoundationWervingZiekte van Charcot-Marie-Tooth | Ziekte van Charcot-Marie-Tooth, type IA | Ziekte van Charcot-Marie-Tooth Type 2A | Charcot-Marie-Tooth | Ziekte van Charcot-Marie-Tooth, type IB | Ziekte van Charcot-Marie-Tooth type 2 | Ziekte van Charcot-Marie-Tooth, type 2C | Ziekte van Charcot-Marie-Tooth Type... en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
University Hospital, Clermont-FerrandActief, niet wervendCharcot-Marie-Tooth Type 1A neuropathieFrankrijk
-
University Hospital, Clermont-FerrandVoltooidCharcot-Marie-Tooth Type 1A neuropathieFrankrijk
-
Nationwide Children's HospitalGeschorstCharcot-Marie-Tooth Neuropathie Type 1AVerenigde Staten
-
Pharnext S.C.A.Premier Research Group plc; Eurofins Optimed; Synteract HCR (Syneos Health); Gree... en andere medewerkersActief, niet wervendZiekte van Charcot-Marie-Tooth, type IAVerenigde Staten, België, Canada, Frankrijk, Nederland, Spanje, Verenigd Koninkrijk
-
University College, LondonUniversity of IowaOnbekendZiekte van Charcot-Marie-Tooth, type IA | Ziekte van Charcot-Marie-Tooth Type 2A | Ziekte van Charcot-Marie-Tooth, type IB | Ziekte van Charcot-Marie-Tooth, type XVerenigd Koninkrijk
-
ENCellWervingZiekte van Charcot-Marie-Tooth Type 1AKorea, republiek van
-
Pharnext SAVoltooidZiekte van Charcot-Marie-Tooth Type 1AVerenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, België, Canada, Frankrijk, Nederland, Spanje, Duitsland
-
Assistance Publique Hopitaux De MarseilleWervingZiekte van Charcot-Marie-Tooth Type 1AFrankrijk
-
University of GenovaOnbekendZiekte van Charcot-Marie-Tooth | Ziekte van Charcot-Marie-Tooth Type 1AItalië
Klinische onderzoeken op PXT3003
-
Pharnext SAVoltooidZiekte van Charcot-Marie-Tooth | Erfelijke neuropathie met aansprakelijkheid voor drukverlamming | Genetische afwijkingenFrankrijk
-
Pharnext SAVoltooidZiekte van Charcot-Marie-Tooth Type 1AVerenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, België, Canada, Frankrijk, Nederland, Spanje, Duitsland
-
Pharnext S.C.A.Premier Research Group plc; Eurofins Optimed; Synteract HCR (Syneos Health); Gree... en andere medewerkersActief, niet wervendZiekte van Charcot-Marie-Tooth, type IAVerenigde Staten, België, Canada, Frankrijk, Nederland, Spanje, Verenigd Koninkrijk
-
Pharnext S.C.A.Worldwide Clinical TrialsActief, niet wervendZiekte van Charcot-Marie-ToothVerenigde Staten, Spanje, België, Italië, Israël, Canada, Denemarken, Frankrijk, Duitsland