Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus PXT3003:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi Charcot-Marie-Tooth Type 1A:ssa

tiistai 7. tammikuuta 2025 päivittänyt: Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaihe III tutkimus PXT3003:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi Charcot-Marie-Tooth Type 1A:ssa (CMT1A), jota hoidettiin 15 kuukautta

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu ja kolmivaiheinen monikeskustutkimus, jossa arvioidaan PXT3003:n CMT1A:n terapeuttista vaikutusta ja turvallisuutta. Tässä kaksoissokkotutkimuksessa arvioidaan rinnakkaisissa ryhmissä yksi PXT3003-annos lumelääkkeeseen verrattuna CMT1A-potilailla, joita hoidettiin 15 kuukauden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen III kliininen tutkimus on suunniteltu arvioimaan PXT3003 verrattuna lumelääkkeeseen koehenkilöillä, joilla on geneettisesti vahvistettu CMT1A lievästä kohtalaiseen (CMTNS-V2-pisteet >2 ja ≤18). 16-65-vuotiaat.

Geneettisesti varmistetut CMT1A-potilaat seulotaan ja satunnaistetaan suhteessa 1:1 saamaan joko suun kautta PXT3003:a päivittäin tai vastaavaa lumelääkettä 15 kuukauden ajan. Yhteensä noin 176 tutkittavaa otetaan mukaan.

Vierailut tapahtuvat seulonta-ajan (-30 päivään asti), lähtötilanteessa ja kuukausina 3, 6, 9, 12 ja 15.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

176

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Beijing, Kiina
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Kiina
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
      • Changchun, Kiina
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
      • Changsha, Kiina
        • The Third Xiangya Hospital of Central South University
      • Fuzhou, Kiina
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Guangzhou, Kiina
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Guangzhou, Kiina
        • The First Affiliated Hospital,Sun Yat-sen University
      • Guiyang, Kiina
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Hangzhou, Kiina
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
      • Harbin, Kiina
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
      • Hefei, Kiina
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
      • Hohhot, Kiina
        • Inner Mongolia People's Hospital
      • Jinan, Kiina
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Nanchang, Kiina
        • The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
      • Nanjing, Kiina
        • Zhongda Hospital Southeast University
      • Nanjing, Kiina
        • The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
      • Qingdao, Kiina
        • Qilu Hospital of Shandong University(Qingdao)
      • Shanghai, Kiina
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
      • Shenyang, Kiina
        • The First Hospital of China Medical University
      • Shijiazhuang, Kiina
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
      • Suzhou, Kiina
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Wuhan, Kiina
        • Renmin Hospital of Wuhan University(Hubei General Hospital)
      • Xi'an, Kiina
        • The First Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
      • Zhengzhou, Kiina
        • Henan Provincial People's Hospital
      • Zhengzhou, Kiina
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 61 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 16–65-vuotiaat potilaat (sisältää raja-arvon), kumpaa tahansa sukupuolta;
  2. Potilaat, joilla on CMT1A (PMP22-kaksoistumis kromosomissa 17p11.2), joka on vahvistettu geenidiagnoosilla; 3,2 < CMTNS-v2-pisteet ≤ 18;

4. Potilailla on vähintään dorsalis pedis flexor heikkous (kliininen arviointi); 5. Kyynärhermon motorisen hermon johtavuusnopeus > 15 m/s; 6. Koehenkilöt osallistuvat kliinisiin kokeisiin ja allekirjoittavat tietoisen suostumuksen vapaaehtoisesti, ja heillä on kyky ymmärtää ja noudattaa tutkimusmenetelmiä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. olet allerginen RS-baklofeenille, naltreksoni HCL:lle, D-sorbitolille tai jollekin pxt3003-apuaineiden komponentille tai sinulla on jokin muu vakava aiempi allerginen reaktio;
  2. Baklofeenin, naltreksonin tai sorbitolin vasta-aiheet, kuten porfyria;
  3. Mikä tahansa muu perifeerisen neuropatian aiheuttaja, kuten diabetes mellitus (mukaan lukien diabeteshistoria ja glykosyloitunut hemoglobiini > 6,5 %)
  4. Koehenkilöt, joilla on muita neurologisia sairauksia, jotka vaikuttavat tutkimushoidon arviointiin;
  5. Potilaat, joiden ONLS-pistemäärä on 0;
  6. Epästabiileja lääketieteellisiä sairauksia, joihin liittyy kliinisesti merkittäviä epävakaita lääketieteellisiä sairauksia (epästabiili angina pectoris, kasvain, verisairaus, hepatiitti tai maksan vajaatoiminta, munuaisten vajaatoiminta jne.), jotka voivat aiheuttaa vahinkoa tähän tutkimukseen osallistuneille koehenkilöille viimeisen vuoden aikana;
  7. Raajan leikkaus oli toteutettu kuuden ensimmäisen kuukauden aikana satunnaistamisesta tai se suunnitellaan ennen kliinisen tutkimuksen päättymistä;

  8. Maksan tai munuaisten toimintahäiriö:

    1. TBIL > 1,5 × ULN, ALT > 3 × ULN, AST > 3 × ULN;
    2. Cr> 1,5 × ULN;
  9. kuppa- ja HIV-vasta-ainepositiiviset henkilöt;
  10. Koehenkilöt, joilla on rintakehän röntgenkuvan tai B-ultraäänen osoittamia kasvaimia;
  11. Alkoholiriippuvaiset henkilöt viimeisen 3 kuukauden aikana;
  12. Naiset, jotka ovat hedelmällisessä iässä, raskaana tai imettävät;Koehenkilöt, jotka eivät pysty käyttämään asianmukaisia ​​ehkäisymenetelmiä tutkimuksen aikana;
  13. Potilaat, jotka ovat saaneet samanaikaista hoitoa 4 viikkoa ennen ilmoittautumista, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, baklofeeni, naltreksoni, sorbitoli, opioidit, C-vitamiini, levotyroksiini ja mahdollisesti neurotoksiset lääkkeet (kuten amiodaroni ja klorokiini);
  14. Koehenkilöt, jotka eivät pysty suorittamaan tutkimuksen seurantaa;
  15. Osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen ja käyttänyt testilääkettä viimeisten 30 päivän aikana;
  16. Saman perheen ja samassa asunnossa asuvat eri koehenkilöt voivat sisältää vain yhden koehenkilön, jotta vältetään hoitosekaannukset, vaikuttaa sokeuteen ja tutkimustulosten tulkintaan;
  17. Tutkijat vahvistavat, että tietyn kohteen hoitomyöntyvyys on heikko tai on muita tekijöitä, jotka eivät sovellu osallistumaan tähän kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PXT3003
Nestemäinen oraaliliuos, 10 ml kahdesti päivässä, aamulla ja illalla ruoan kanssa
Lääke: PXT3003
Potilaille annetaan PXT3003:a kahdesti päivässä (bid) 10 ml:na.
Muut nimet:
  • (RS)-baklofeeni, naltreksonihydrokloridi ja D-sorbitoli suun kautta otettava kiinteän annoksen yhdistelmä
Placebo Comparator: PXT3003 Placebo
Nestemäinen oraaliliuos, 10 ml kahdesti päivässä, aamulla ja illalla ruoan kanssa
Lääke: PXT3003 lumelääke
Potilaille annetaan PXT3003-plaseboa kahdesti päivässä (bid) 10 ml:na.
Muut nimet:
  • nestemäinen oraaliliuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Neuropatiarajoitusasteikon (ONLS) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: 15 kuukautta
Ensisijainen tehon päätetapahtuma on tutkitun hoidon pääasiallinen vaikutus vamman paranemiseen ONLS-pistemäärällä mitattuna. Yhteenveto 15 kuukauden kohdalla määritellään seuraavasti: ONLS:n muutos lähtötasosta 15 kuukauteen.ONLS on vammaisuusasteikko, joka johdettiin ja parannettiin kokonaisvammaisuuden summapisteestä mittaamaan yläraajojen (arvosana 5 pistettä) ja alaraajojen (arvosana 7 pistettä) päivittäisten toimintojen rajoituksia. Kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta (ei vammaisuutta) 12:een (maksimi vamma).
15 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon reagoineiden osuus PXT3003;
Aikaikkuna: 15 kuukautta
Responder Rate PXT3003-hoitoon määritellään potilaiden, joiden ONLS paranee hoidon lopussa.
15 kuukautta
Käsien ja jalkojen pisteet yleisessä neuropatian rajoitusasteikossa (ONLS)
Aikaikkuna: 15 kuukautta
ONLS on vammaisuusasteikko, joka johdettiin ja parannettiin kokonaisvammaisuuden summapisteestä mittaamaan yläraajojen (arvosana 5 pistettä) ja alaraajojen (arvioitu 7 pisteellä) päivittäisten toimintojen rajoituksia. Kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta (ei vammaisuutta) 12:een (maksimi vamma).
15 kuukautta
Charcot-Marie-Toothin neuropatian pistemäärän toinen versio (CMTNS-V2) kokonais- ja alakohtapisteet;
Aikaikkuna: 15 kuukautta
CMTNS on erityinen asteikko, joka on suunniteltu arvioimaan CMT-taudin heikentymisen vakavuutta. Vaikka se ei ole täysin validoitu, se tarjoaa yhden ja luotettavan CMT-vakavuuden mittauksen. Se on 36 pisteen asteikko, joka perustuu 9 kohtaan: 5 niistä mittaa heikentymistä (aistioireet, neulan herkkyys, tärinä, käsivarsien ja jalkojen voimakkuus).
15 kuukautta
10 metrin kävelytesti (10 MWT);
Aikaikkuna: 15 kuukautta
Kirjaa ylös 10 metrin kävelyaika. 10m WT on helppokäyttöinen, standardoitu, luotettava ja validi arviointi toiminnallisesta harjoituskyvystä ja kävelystä, joka on osoittautunut luotettavaksi neurologisissa häiriöissä ja CMT-potilaissa. Kirjatut tulokset ovat 10 metrin kävelyaika ja suoritettujen askelten määrä.
15 kuukautta
Yhdeksänreikäinen tappitesti (9HPT) ei-dominoivalle kädelle ;
Aikaikkuna: 15 kuukautta
9-HPT on yksinkertainen ajastettu testi yläraajojen raajojen hienomotorisesta koordinaatiosta.
15 kuukautta
Kvantifioitu lihastestaus (QMT) (pitovoima ja jalan molemminpuolinen dorsiflexiodynamometria);
Aikaikkuna: 15 kuukautta
QMT:tä käytetään moottorin voimakkuuden arvioimiseen CMT1A:ssa. Seuraavat lihakset arvioidaan: käden ote (oikea ja vasen).
15 kuukautta
Elektrofysiologiset parametrit Sensoriset vasteet mitattuna kyynär- ja säteittäishermoista ei-dominoivalla puolella:
Aikaikkuna: 15 kuukautta
Arviointiparametrit, mukaan lukien: Distal motor latency (DML) .
15 kuukautta
Elektrofysiologiset parametrit motoriset vasteet mitattuna kyynär- ja säteittäishermoista ei-dominoivalla puolella
Aikaikkuna: 15 kuukautta
Arviointiparametrit, mukaan lukien: Hermojen johtumisnopeus (NCV) .
15 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Rui Liu, Tasly Group,Co.Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 28. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 18. maaliskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 18. maaliskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 26. syyskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. lokakuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 26. lokakuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. tammikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TSL-CM-PXT3003-Ⅲ

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa