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评估 PXT3003 在 Charcot-Marie-Tooth 1A 型中的疗效和安全性的研究

2022年2月15日 更新者：Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期研究，以评估 PXT3003 在 Charcot-Marie-Tooth 1A 型 (CMT1A) 中治疗 15 个月的疗效和安全性

这是一项随机、双盲、安慰剂对照和多中心的三期试验，评估 PXT3003 对 CMT1A 的治疗效果和安全性。 这项双盲研究将在平行组中评估接受 15 个月治疗的 CMT1A 患者中 1 剂 PXT3003 与安慰剂的比较。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床研究旨在评估 PXT3003 与安慰剂在经基因证实的 CMT1A 轻度至中度严重程度（CMTNS-V2 评分>2 且≤18）的受试者中的疗效16至65岁。

基因确认的 CMT1A 受试者将按 1:1 的比例进行筛选和随机化，每天口服 PXT3003 或匹配安慰剂，为期 15 个月。 总共将招收大约 176 名受试者。

访问将在筛选（最多 -30 天）、基线和第 3、6、9、12 和 15 个月时进行。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

176

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国
        • 尚未招聘
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing、中国
        • 尚未招聘
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
        • 接触：
      • Changchun、中国
        • 尚未招聘
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
        • 接触：
      • Changsha、中国
        • 招聘中
        • The Third Xiangya Hospital of Central South University
        • 接触：
      • Fuzhou、中国
        • 尚未招聘
        • The First Affiliated Hospital Of Fujian Medical University
        • 接触：
      • Guangzhou、中国
        • 尚未招聘
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • 接触：
      • Guangzhou、中国
        • 尚未招聘
        • The First Affiliated Hospital,Sun Yat-sen University
        • 接触：
      • Guiyang、中国
        • 尚未招聘
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • 接触：
      • Hangzhou、中国
        • 尚未招聘
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • 接触：
      • Harbin、中国
        • 尚未招聘
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
        • 接触：
      • Hefei、中国
        • 尚未招聘
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • 接触：
      • Hohhot、中国
        • 尚未招聘
        • Inner Mongolia People's Hospital
        • 接触：
      • Jinan、中国
        • 尚未招聘
        • Qilu Hospital Of Shandong University
        • 接触：
      • Nanchang、中国
        • 尚未招聘
        • The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
        • 接触：
      • Nanjing、中国
        • 尚未招聘
        • Zhongda Hospital Southeast University
        • 接触：
      • Nanjing、中国
        • 尚未招聘
        • The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • 接触：
      • Qingdao、中国
        • 尚未招聘
        • Qilu Hospital of Shandong University（qingdao）
        • 接触：
      • Shanghai、中国
        • 尚未招聘
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
        • 接触：
      • Shenyang、中国
        • 尚未招聘
        • The First Hospital of China Medical University
        • 接触：
      • Shijiazhuang、中国
        • 尚未招聘
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
        • 接触：
      • Suzhou、中国
        • 尚未招聘
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • 接触：
      • Wuhan、中国
        • 尚未招聘
        • Renmin Hospital of Wuhan University（Hubei General Hospital）
        • 接触：
      • Xi'an、中国
        • 尚未招聘
        • The First Affiliated Hospital of Xi'An JiaoTong University
        • 接触：
      • Zhengzhou、中国
        • 尚未招聘
        • Henan Provincial People's Hospital
        • 接触：
      • Zhengzhou、中国
        • 尚未招聘
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

14年 至 63年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 16至65岁（包括边界值）的患者，不分性别；
  2. 经基因诊断确诊为CMT1A（PMP22染色体17p11.2重复）的患者； 3.2 < CMTNS-v2 评分≤ 18；

4.患者至少有足背屈肌无力（临床评估）； 5.尺神经运动神经传导速度>15m/s； 6.受试者自愿参加临床试验并签署知情同意书，具有理解和遵守研究程序的能力。

排除标准：

  1. 对RS-巴氯芬、盐酸纳曲酮、D-山梨糖醇或pxt3003辅料中的任何成分过敏或有其他严重的既往过敏反应；
  2. 存在巴氯芬、纳曲酮或山梨糖醇的禁忌症，如卟啉症；
  3. 周围神经病变的任何其他相关原因，例如糖尿病（包括糖尿病病史和糖化血红蛋白 >6.5%）
  4. 患有影响研究治疗评估的其他神经系统疾病的受试者；
  5. ONLS评分为0分的患者；
  6. 过去1年内有可能对参加本研究的受试者造成危害的具有临床意义的不稳定内科疾病（不稳定型心绞痛、肿瘤、血液病、肝炎或肝衰竭、肾衰竭等）的不稳定内科疾病史；
  7. 肢体手术已在随机分组后的前六个月内实施或计划在临床试验完成前进行；

  8. 肝或肾功能不全：

    1. TBIL>1.5×ULN，ALT>3×ULN，AST>3×ULN；
    2. Cr>1.5×ULN；
  9. 梅毒抗体和HIV抗体阳性者；
  10. 胸片或B超提示有肿瘤者；
  11. 最近3个月有酒精依赖者；
  12. 有生育能力、怀孕或正在哺乳的女性； 试验期间无法使用适当避孕药具的受试者；
  13. 入组前4周接受伴随治疗的受试者，包括但不限于巴氯芬、纳曲酮、山梨糖醇、阿片类药物、维生素C、左旋甲状腺素和潜在的神经毒性药物（如胺碘酮和氯喹）；
  14. 受试者无法完成后续研究；
  15. 最近30天内参加过另一项临床试验并使用过受试药物；
  16. 来自同一家庭、居住在同一住所的不同受试者只能包括一名受试者，以免治疗混淆，影响盲目治疗，影响研究结果的解释；
  17. 研究者确认某受试者依从性差或存在其他不适合参加本临床试验的因素。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：PXT3003
液体口服溶液，每天两次，每次 10 毫升，早晚随餐服用
药品：PXT3003
患者每天两次（bid）服用 10mL 的 PXT3003。
其他名称：
  • (RS)-巴氯芬、盐酸纳曲酮和D-山梨糖醇口服固定剂量组合
安慰剂比较：PXT3003 安慰剂
液体口服溶液，每天两次，每次 10 毫升，早晚随餐服用
药品：PXT3003 安慰剂
患者将每天两次（bid）服用 10mL 的 PXT3003 安慰剂。
其他名称：
  • 液体口服液

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
总体神经病变限制量表 (ONLS) 评分
大体时间：15个月
主要疗效终点将是研究治疗对改善残疾的主要影响，该评分通过总体神经病变限制量表 (ONLS) 评分衡量，总结为 15 个月，定义为：ONLS 从基线到 15 个月的变化。ONLS是从总体残疾总分派生和改进的残疾量表，用于测量上肢（评分为 5 分）和下肢（评分为 7 分）的日常活动受限。 总分从 0（无残疾）到 12（最大残疾）。
15个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
PXT3003 的治疗反应率；
大体时间：15个月
对 PXT3003 治疗的反应率定义为治疗结束时 ONLS 改善的患者。
15个月
整体神经病变限制量表（ONLS）中手臂和腿部评分的子项
大体时间：15个月
ONLS 是一种残疾量表，它是从总体残疾总分中衍生和改进的，用于测量上肢（以 5 分计）和下肢（以 7 分计）日常活动的限制。 总分从 0（无残疾）到 12（最大残疾）。
15个月
Charcot-Marie-Tooth神经病评分第二版（CMTNS-V2）的总分和分项评分；
大体时间：15个月
CMTNS 是一种专门用于评估 CMT 疾病损伤严重程度的量表。虽然尚未完全验证，但它提供了一种单一且可靠的 CMT 严重程度测量方法。 这是一个基于 9 项的 36 分制量表：其中 5 项量化损伤（感觉症状、针敏感性、振动、手臂和腿部力量）。
15个月
10 米步行测试 (10MWT)；
大体时间：15个月
记录步行 10 米的时间。 10m WT 对功能性运动能力和步态进行管理简单、标准化、可靠和有效的评估，已在神经系统疾病和 CMT 患者中证明是可靠的。 记录的结果是步行 10 米的时间和执行的步数。
15个月
非惯用手的九孔钉测试（9HPT）；
大体时间：15个月
9-HPT 是上肢精细运动协调的简单计时测试。
15个月
量化肌肉测试 (QMT)（握力和双足背屈测力法）；
大体时间：15个月
QMT 用于评估 CMT1A 中的电机强度。 将评估以下肌肉：手握力（右手和左手）。
15个月
电生理参数在非优势侧的尺神经和桡神经测量的感觉反应：
大体时间：15个月
评估参数包括：远端运动潜伏期（DML）。
15个月
在非优势侧的尺神经和桡神经测量的电生理参数运动反应
大体时间：15个月
评估参数包括： 神经传导速度 (NCV)。
15个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

调查人员

  • 研究主任：Rui Liu、Tasly Group,Co.Ltd.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年9月28日

初级完成 (预期的)

2023年12月30日

研究完成 (预期的)

2023年12月30日

研究注册日期

首次提交

2021年9月26日

首先提交符合 QC 标准的

2021年10月12日

首次发布 (实际的)

2021年10月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年3月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年2月15日

最后验证

2022年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TSL-CM-PXT3003-Ⅲ

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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