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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di PXT3003 in Charcot-Marie-Tooth tipo 1A

15 febbraio 2022 aggiornato da: Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Uno studio di fase III multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di PXT3003 in Charcot-Marie-Tooth di tipo 1A (CMT1A) trattato per 15 mesi

Si tratta di uno studio in 3 fasi randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e multicentrico che valuta l'effetto terapeutico e la sicurezza di CMT1A mediante PXT3003. Questo studio in doppio cieco valuterà in gruppi paralleli 1 dose di PXT3003 rispetto al placebo nei pazienti con CMT1A trattati per 15 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio clinico multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase III è progettato per valutare PXT3003 rispetto al placebo in soggetti con CMT1A confermata geneticamente di gravità da lieve a moderata (punteggio CMTNS-V2 > 2 e ≤ 18) dai 16 ai 65 anni.

I soggetti CMT1A geneticamente confermati saranno sottoposti a screening e randomizzati in un rapporto 1: 1 per ricevere PXT3003 orale al giorno o placebo corrispondente per 15 mesi. Saranno arruolati un totale di circa 176 soggetti.

Le visite si svolgeranno allo screening (fino a -30 giorni), al basale e ai mesi 3, 6, 9, 12 e 15.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

176

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
        • Contatto:
      • Changchun, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
        • Contatto:
      • Changsha, Cina
        • Reclutamento
        • The Third Xiangya Hospital of Central South University
        • Contatto:
      • Fuzhou, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The First Affiliated Hospital Of Fujian Medical University
        • Contatto:
      • Guangzhou, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Contatto:
      • Guangzhou, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The First Affiliated Hospital,Sun Yat-sen University
        • Contatto:
      • Guiyang, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Contatto:
      • Hangzhou, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Contatto:
      • Harbin, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
        • Contatto:
      • Hefei, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Contatto:
      • Hohhot, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Inner Mongolia People's Hospital
        • Contatto:
      • Jinan, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Qilu Hospital Of Shandong University
        • Contatto:
      • Nanchang, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
        • Contatto:
      • Nanjing, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Zhongda Hospital Southeast University
        • Contatto:
      • Nanjing, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • Contatto:
      • Qingdao, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Qilu Hospital of Shandong University（qingdao）
        • Contatto:
      • Shanghai, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
        • Contatto:
      • Shenyang, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The First Hospital of China Medical University
        • Contatto:
      • Shijiazhuang, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
        • Contatto:
      • Suzhou, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Contatto:
      • Wuhan, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Renmin Hospital of Wuhan University（Hubei General Hospital）
        • Contatto:
      • Xi'an, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Xi'An JiaoTong University
        • Contatto:
      • Zhengzhou, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Henan Provincial People's Hospital
        • Contatto:
      • Zhengzhou, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 63 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di età compresa tra 16 e 65 anni (incluso valore limite), di entrambi i sessi;
  2. Pazienti con CMT1A (duplicazione PMP22 sul cromosoma 17p11.2) confermata dalla diagnosi genetica; 3,2 < punteggio CMTNS-v2 ≤ 18;

4. I pazienti presentano almeno debolezza del flessore dorsale del piede (valutazione clinica); 5.Velocità di conduttanza del nervo motore del nervo ulnare > 15 m/s; 6. I soggetti partecipano a studi clinici e firmano volontariamente il consenso informato e hanno la capacità di comprendere come volontà e rispettare le procedure di ricerca.

Criteri di esclusione:

  1. Essere allergici a RS-baclofene, naltrexone HCL, D-sorbitolo o qualsiasi componente degli eccipienti pxt3003 o avere altre gravi reazioni allergiche precedenti;
  2. Esistenza controindicazioni di baclofen, naltrexone o sorbitolo, come la porfiria;
  3. Qualsiasi altra causa associata di neuropatia periferica come diabete mellito (inclusa storia di diabete ed emoglobina glicosilata >6,5%)
  4. Soggetti con altre malattie neurologiche che influenzano la valutazione del trattamento in studio;
  5. Pazienti con punteggio ONLS pari a 0;
  6. Una storia di malattie mediche instabili con malattie mediche instabili clinicamente significative (angina pectoris instabile, tumore, malattie del sangue, epatite o insufficienza epatica, insufficienza renale, ecc.) che possono causare danni ai soggetti partecipanti a questo studio nell'ultimo anno 1;
  7. La chirurgia degli arti è stata implementata entro i primi sei mesi dalla randomizzazione o sarà pianificata prima del completamento della sperimentazione clinica;

  8. Disfunzione epatica o renale:

    1. TBIL>1,5×ULN,ALT>3×ULN,AST>3×ULN;
    2. Cr> 1,5×LSN;
  9. Soggetti positivi agli anticorpi della sifilide e dell'HIV;
  10. Soggetti con tumori indicati da radiografia del torace o ecografia B;
  11. Soggetti con dipendenza da alcol negli ultimi 3 mesi;
  12. Donne in età fertile, incinte o che allattano; Soggetti che non sono in grado di utilizzare contraccettivi appropriati durante lo studio;
  13. Soggetti con trattamento concomitante 4 settimane prima dell'arruolamento, inclusi ma non limitati a baclofen, naltrexone, sorbitolo, oppioidi, vitamina C, levotiroxina e farmaci potenzialmente neurotossici (come amiodarone e clorochina);
  14. Soggetti incapaci di completare il follow-up dello studio;
  15. Ha partecipato a un altro studio clinico e ha utilizzato il farmaco di prova negli ultimi 30 giorni;
  16. Soggetti diversi appartenenti allo stesso nucleo familiare e residenti nella stessa residenza possono includere un solo soggetto, in modo da evitare confusione terapeutica, condizionare il trattamento alla cieca e condizionare l'interpretazione dei risultati della ricerca;
  17. Gli investigatori affermano che la compliance in un determinato soggetto è scarsa o ci sono altri fattori che non sono adatti a partecipare a questo studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PXT3003
Soluzione orale liquida, 10 ml due volte al giorno, mattina e sera con il cibo
Droga: PXT3003
Ai pazienti verrà somministrato PXT3003 due volte al giorno (offerta) a 10 ml.
Altri nomi:
  • Combinazione orale a dose fissa di (RS)-baclofene, naltrexone cloridrato e D-sorbitolo
Comparatore placebo: PXT3003 Placebo
Soluzione orale liquida, 10 ml due volte al giorno, mattina e sera con il cibo
Droga: Placebo PXT3003
Ai pazienti verrà somministrato placebo PXT3003 due volte al giorno (offerta) a 10 ml.
Altri nomi:
  • soluzione orale liquida

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio ONLS (Overall Neuropathy Limitation Scale).
Lasso di tempo: 15 mesi
L'endpoint primario di efficacia sarà l'effetto principale del trattamento studiato sul miglioramento della disabilità misurato dal punteggio ONLS (Overall Neuropathy Limitation Scale), riassunto a 15 mesi definito da: la variazione dell'ONLS dal basale ai 15 mesi.ONLS è una scala di disabilità che è stata derivata e migliorata dall'Overall Disability Sum Score per misurare le limitazioni nelle attività quotidiane degli arti superiori (valutato in 5 punti) e degli arti inferiori (valutato in 7 punti). Il punteggio totale va da 0 (nessuna disabilità) a 12 (massima disabilità).
15 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta al trattamento di PXT3003;
Lasso di tempo: 15 mesi
Tasso di responder alla terapia con PXT3003 definito come pazienti che migliorano con ONLS alla fine del trattamento.
15 mesi
La sottovoce dei punteggi di braccia e gambe nella scala globale di limitazione della neuropatia (ONLS)
Lasso di tempo: 15 mesi
ONLS è una scala di disabilità che è stata derivata e migliorata dall'Overall Disability Sum Score per misurare le limitazioni nelle attività quotidiane degli arti superiori (valutati in 5 punti) e degli arti inferiori (valutati in 7 punti). Il punteggio totale va da 0 (nessuna disabilità) a 12 (massima disabilità).
15 mesi
Punteggio totale e sotto-elemento del punteggio della neuropatia di Charcot-Marie-Tooth seconda versione (CMTNS-V2);
Lasso di tempo: 15 mesi
CMTNS è una scala specifica progettata per valutare la gravità della compromissione nella malattia CMT. Sebbene non completamente convalidata, fornisce una misura unica e affidabile della gravità della CMT. Si tratta di una scala a 36 punti basata su 9 item: 5 di essi quantificano la menomazione (sintomi sensoriali, sensibilità del perno, vibrazione, forza di braccia e gambe).
15 mesi
Test di camminata su 10 metri (10MWT);
Lasso di tempo: 15 mesi
Registrare il tempo per camminare per 10 metri. 10m WT è una valutazione semplice da somministrare, standardizzata, affidabile e valida della capacità di esercizio funzionale e dell'andatura che si è dimostrata affidabile nei disturbi neurologici e nei pazienti con CMT. I risultati registrati sono il tempo di percorrere 10 metri e il numero di passi eseguiti.
15 mesi
Test del piolo a nove fori (9HPT) per mano non dominante;
Lasso di tempo: 15 mesi
Il 9-HPT è un semplice test cronometrato di coordinazione motoria fine delle estremità degli arti superiori.
15 mesi
Quantified Muscular Testing (QMT) (forza di presa e dinamometria della dorsiflessione bilaterale del piede);
Lasso di tempo: 15 mesi
QMT viene utilizzato per valutare la forza motoria in CMT1A. Verranno valutati i seguenti muscoli: presa della mano (destra e sinistra).
15 mesi
Parametri elettrofisiologici Risposte sensoriali misurate ai nervi ulnare e radiale sul lato non dominante:
Lasso di tempo: 15 mesi
I parametri di valutazione includono: Latenza motoria distale (DML).
15 mesi
Parametri elettrofisiologici risposte motorie misurate ai nervi ulnare e radiale sul lato non dominante
Lasso di tempo: 15 mesi
I parametri di valutazione includono: Velocità di conduzione nervosa (NCV).
15 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Investigatori

  • Direttore dello studio: Rui Liu, Tasly Group,Co.Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 settembre 2021

Completamento primario (Anticipato)

30 dicembre 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

30 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

26 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 febbraio 2022

Ultimo verificato

1 febbraio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TSL-CM-PXT3003-Ⅲ

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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