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Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du PXT3003 dans le Charcot-Marie-Tooth de type 1A

15 février 2022 mis à jour par: Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Une étude de phase III multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du PXT3003 chez le Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) traité pendant 15 mois

Il s'agit d'un essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo et multicentrique en 3 phases évaluant l'effet thérapeutique et l'innocuité du CMT1A par PXT3003. Cette étude en double aveugle évaluera en groupes parallèles 1 dose de PXT3003 par rapport au Placebo chez des patients CMT1A traités pendant 15 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude clinique de phase III multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo est conçue pour évaluer PXT3003 par rapport à un placebo chez des sujets atteints de CMT1A génétiquement confirmé de gravité légère à modérée (score CMTNS-V2> 2 et ≤ 18) âgés de 16 à 65 ans.

Les sujets CMT1A génétiquement confirmés seront dépistés et randomisés selon un ratio 1:1 pour recevoir soit PXT3003 par voie orale quotidiennement, soit un placebo correspondant pendant 15 mois. Au total, environ 176 sujets seront inscrits.

Les visites auront lieu au dépistage (jusqu'à -30 jours), au départ et aux mois 3, 6, 9, 12 et 15.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

176

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
        • Contact:
      • Changchun, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
        • Contact:
      • Changsha, Chine
        • Recrutement
        • The Third Xiangya Hospital of Central South University
        • Contact:
      • Fuzhou, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • The First Affiliated Hospital Of Fujian Medical University
        • Contact:
      • Guangzhou, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Contact:
      • Guangzhou, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • The First Affiliated Hospital,Sun Yat-sen University
        • Contact:
      • Guiyang, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Contact:
      • Hangzhou, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Contact:
      • Harbin, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
        • Contact:
      • Hefei, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Contact:
      • Hohhot, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • Inner Mongolia People's Hospital
        • Contact:
      • Jinan, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • Qilu Hospital Of Shandong University
        • Contact:
      • Nanchang, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
        • Contact:
      • Nanjing, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • Zhongda Hospital Southeast University
        • Contact:
      • Nanjing, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • Contact:
      • Qingdao, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • Qilu Hospital of Shandong University（qingdao）
        • Contact:
      • Shanghai, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
        • Contact:
      • Shenyang, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • The First Hospital of China Medical University
        • Contact:
      • Shijiazhuang, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
        • Contact:
      • Suzhou, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Contact:
      • Wuhan, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • Renmin Hospital of Wuhan University（Hubei General Hospital）
        • Contact:
      • Xi'an, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • The First Affiliated Hospital of Xi'An JiaoTong University
        • Contact:
      • Zhengzhou, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • Henan Provincial People's Hospital
        • Contact:
      • Zhengzhou, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 63 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients âgés de 16 à 65 ans (valeur limite incluse), des deux sexes ;
  2. Patients atteints de CMT1A (duplication de PMP22 sur le chromosome 17p11.2) confirmés par diagnostic génique ; 3,2 < score CMTNS-v2 ≤ 18 ;

4. Les patients présentent au moins une faiblesse des muscles fléchisseurs du pied dorsal (évaluation clinique) ; 5. Vitesse de conductance du nerf moteur du nerf cubital > 15 m/s ; 6. Les sujets participent à des essais cliniques et signent volontairement un consentement éclairé, et ils ont la capacité de comprendre et de respecter les procédures de recherche.

Critère d'exclusion:

  1. Être allergique au RS-baclofène, au chlorhydrate de naltrexone, au D-sorbitol ou à tout composant des excipients pxt3003 ou avoir une autre réaction allergique grave antérieure ;
  2. Existence de contre-indications au baclofène, à la naltrexone ou au sorbitol, comme la porphyrie ;
  3. Toute autre cause associée de neuropathie périphérique telle que le diabète sucré (y compris les antécédents de diabète et l'hémoglobine glycosylée> 6,5 %)
  4. Sujets atteints d'autres maladies neurologiques affectant l'évaluation du traitement à l'étude ;
  5. Les patients dont le score de score ONLS est de 0 ;
  6. Antécédents de maladies médicales instables avec des maladies médicales instables cliniquement significatives (angine de poitrine instable, tumeur, maladie du sang, hépatite ou insuffisance hépatique, insuffisance rénale, etc.) pouvant nuire aux sujets participant à cette étude au cours de la dernière année 1 ;
  7. La chirurgie des membres a été mise en œuvre dans les six premiers mois de randomisation ou sera planifiée avant la fin de l'essai clinique ;

  8. Dysfonctionnement hépatique ou rénal :

    1. TBIL> 1,5 × LSN, ALT> 3 × LSN, AST> 3 × LSN ;
    2. Cr > 1,5 × LSN ;
  9. Sujets positifs aux anticorps anti-syphilis et anti-VIH ;
  10. Sujets présentant des tumeurs indiquées par une radiographie pulmonaire ou une échographie B ;
  11. Sujets ayant une dépendance à l'alcool au cours des 3 derniers mois ;
  12. Les femmes en âge de procréer, enceintes ou qui allaitent ; Les sujets qui ne sont pas en mesure d'utiliser des contraceptifs appropriés pendant l'essai ;
  13. Sujets recevant un traitement concomitant 4 semaines avant l'inscription, y compris, mais sans s'y limiter, le baclofène, la naltrexone, le sorbitol, les opioïdes, la vitamine C, la lévothyroxine et les médicaments potentiellement neurotoxiques (tels que l'amiodarone et la chloroquine) ;
  14. Sujets incapables de terminer le suivi de l'étude ;
  15. Participé à un autre essai clinique et utilisé le médicament testé au cours des 30 derniers jours ;
  16. Différents sujets d'une même famille et vivant dans la même résidence ne peuvent inclure qu'un seul sujet, afin d'éviter toute confusion de traitement, d'affecter le traitement en aveugle et d'affecter l'interprétation des résultats de la recherche ;
  17. Les enquêteurs affirment que la conformité d'un certain sujet est médiocre ou qu'il existe d'autres facteurs qui ne conviennent pas pour participer à cet essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: PXT3003
Solution buvable liquide, 10 ml deux fois par jour, matin et soir avec de la nourriture
Médicament: PXT3003
Les patients recevront PXT3003 deux fois par jour (bid) à raison de 10 ml.
Autres noms:
  • (RS)-baclofène, chlorhydrate de naltrexone et D-sorbitol association à dose fixe orale
Comparateur placebo: Placebo PXT3003
Solution buvable liquide, 10 mL deux fois par jour, matin et soir avec de la nourriture
Médicament: Placébo PXT3003
Les patients recevront un placebo PXT3003 deux fois par jour (bid) à raison de 10 ml.
Autres noms:
  • solution buvable liquide

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score global de l'échelle de limitation de la neuropathie (ONLS)
Délai: 15 mois
Le critère de jugement principal d'efficacité sera l'effet principal du traitement étudié sur l'amélioration du handicap mesuré par le score Overall Neuropathy Limitation Scale (ONLS), résumé à 15 mois défini par : l'évolution de l'ONLS de l'état initial au 15 mois.ONLS est une échelle d'incapacité qui a été dérivée et améliorée de l'Overall Disability Sum Score pour mesurer les limitations dans les activités quotidiennes des membres supérieurs (notées en 5 points) et des membres inférieurs (notées en 7 points) . Le score total va de 0 (aucune incapacité) à 12 (incapacité maximale).
15 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de répondeurs au traitement de PXT3003 ;
Délai: 15 mois
Taux de répondeurs au traitement PXT3003 défini comme une amélioration de l'ONLS chez les patients à la fin du traitement.
15 mois
Le sous-élément des scores des bras et des jambes dans l'échelle globale de limitation de la neuropathie (ONLS)
Délai: 15 mois
L'ONLS est une échelle d'incapacité dérivée et améliorée de l'Overall Disability Sum Score pour mesurer les limitations dans les activités quotidiennes des membres supérieurs (notées en 5 points) et des membres inférieurs (notées en 7 points) . Le score total va de 0 (aucune incapacité) à 12 (incapacité maximale).
15 mois
Score total et sous-item du score de neuropathie de Charcot-Marie-Tooth deuxième version (CMTNS-V2) ;
Délai: 15 mois
Le CMTNS est une échelle spécifique conçue pour évaluer la gravité de la déficience dans la maladie CMT. Bien qu'elle ne soit pas complètement validée, elle fournit une mesure unique et fiable de la gravité de la CMT. Il s'agit d'une échelle en 36 points basée sur 9 items : 5 d'entre eux quantifient la déficience (symptômes sensoriels, sensibilité des broches, vibration, force des bras et des jambes).
15 mois
Test de marche de 10 mètres (10MWT) ;
Délai: 15 mois
Enregistrez le temps de marche de 10 mètres. 10m WT est une évaluation simple à administrer, standardisée, fiable et valide de la capacité d'exercice fonctionnel et de la marche qui s'est avérée fiable dans les troubles neurologiques et chez les patients CMT. Les résultats enregistrés sont le temps de marche de 10 mètres et le nombre de pas effectués.
15 mois
Test de la cheville à neuf trous (9HPT) pour la main non dominante ;
Délai: 15 mois
Le 9-HPT est un simple test chronométré de coordination motrice fine des extrémités des membres supérieurs.
15 mois
Quantified Muscular Testing (QMT) (force de préhension et dynamométrie bilatérale de dorsiflexion du pied) ;
Délai: 15 mois
QMT est utilisé pour évaluer la force du moteur dans CMT1A. Les muscles suivants seront évalués : poignée de main (droite et gauche).
15 mois
Paramètres électrophysiologiques Réponses sensorielles mesurées au niveau des nerfs cubital et radial du côté non dominant :
Délai: 15 mois
Les paramètres d'évaluation comprennent : La latence motrice distale (DML) .
15 mois
Paramètres électrophysiologiques réponses motrices mesurées au niveau des nerfs cubital et radial du côté non dominant
Délai: 15 mois
Les paramètres d'évaluation comprennent : la vitesse de conduction nerveuse (NCV) .
15 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Rui Liu, Tasly Group,Co.Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 septembre 2021

Achèvement primaire (Anticipé)

30 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Anticipé)

30 décembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 septembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 octobre 2021

Première publication (Réel)

26 octobre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 mars 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 février 2022

Dernière vérification

1 février 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TSL-CM-PXT3003-Ⅲ

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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