Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a PXT3003 hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére Charcot-Marie-Tooth 1A típusban

2025. január 7. frissítette: Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos III. fázisú vizsgálat a PXT3003 hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére Charcot-Marie-Tooth 1A típusú (CMT1A) 15 hónapos kezelés alatt

Ez egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos és többközpontú, 3 fázisú vizsgálat, amely a CMT1A terápiás hatását és biztonságosságát értékeli a PXT3003 segítségével. Ez a kettős-vak vizsgálat párhuzamos csoportokban 1 adag PXT3003-at értékel a placebóval összehasonlítva 15 hónapig kezelt CMT1A-betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ezt a többközpontú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, III. fázisú klinikai vizsgálatot a PXT3003 placebóval szembeni értékelésére tervezték olyan betegeknél, akiknél genetikailag igazolt, enyhe-közepes súlyosságú CMT1A (CMTNS-V2 pontszám >2 és ≤18) 16 és 65 év közöttiek.

A genetikailag igazolt CMT1A alanyokat 1:1 arányban szűrik és randomizálják, hogy 15 hónapon keresztül naponta orális PXT3003-at vagy megfelelő placebót kapjanak. Összesen körülbelül 176 alanyt vesznek fel.

A látogatásokra a Szűrés (legfeljebb -30 nap), az alaphelyzetben és a 3., 6., 9., 12. és 15. hónapban kerül sor.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

176

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Beijing, Kína
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Kína
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
      • Changchun, Kína
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
      • Changsha, Kína
        • The Third XIANGYA Hospital of Central South University
      • Fuzhou, Kína
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Guangzhou, Kína
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Guangzhou, Kína
        • The First Affiliated Hospital,Sun Yat-sen University
      • Guiyang, Kína
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Hangzhou, Kína
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
      • Harbin, Kína
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
      • Hefei, Kína
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
      • Hohhot, Kína
        • Inner Mongolia People's Hospital
      • Jinan, Kína
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Nanchang, Kína
        • The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
      • Nanjing, Kína
        • Zhongda Hospital Southeast University
      • Nanjing, Kína
        • The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
      • Qingdao, Kína
        • Qilu Hospital of Shandong University(Qingdao)
      • Shanghai, Kína
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
      • Shenyang, Kína
        • The First Hospital of China Medical University
      • Shijiazhuang, Kína
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
      • Suzhou, Kína
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Wuhan, Kína
        • Renmin Hospital of Wuhan University(Hubei General Hospital)
      • Xi'an, Kína
        • The First Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
      • Zhengzhou, Kína
        • Henan Provincial People's Hospital
      • Zhengzhou, Kína
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 16 és 65 év közötti betegek (a határértékkel együtt), bármelyik nemhez tartozók;
  2. Géndiagnózissal megerősített CMT1A-ban (PMP22 duplikáció a 17p11.2 kromoszómán) szenvedő betegek; 3,2 < CMTNS-v2 pontszám ≤ 18;

4. A betegek dorsalis pedis flexor gyengesége legalább (klinikai értékelés); 5.Ulnáris ideg motoros idegvezetési sebessége > 15 m/s; 6. Az alanyok részt vesznek a klinikai vizsgálatokban, és önkéntesen aláírják a beleegyezésüket, és képesek arra, hogy a kutatási eljárásokat akarat szerint megértsék és betartsák.

Kizárási kritériumok:

  1. allergiás az RS-baklofenre, a naltrexon HCL-re, a D-szorbitra vagy a pxt3003 segédanyagok bármely összetevőjére, vagy más súlyos korábbi allergiás reakciója van;
  2. A baklofen, naltrexon vagy szorbit ellenjavallatai, például porfiria;
  3. A perifériás neuropátia bármely egyéb kapcsolódó oka, mint például a diabetes mellitus (beleértve a kórelőzményt és a glikozilált hemoglobint >6,5%)
  4. A vizsgálati kezelés értékelését befolyásoló egyéb neurológiai betegségben szenvedő alanyok;
  5. Azok a betegek, akiknél az ONLS pontszám 0;
  6. Klinikailag jelentős instabil egészségügyi betegségekkel járó instabil egészségügyi betegségek (instabil angina pectoris, daganat, vérbetegség, hepatitis vagy májelégtelenség, veseelégtelenség stb.) anamnézisében, amelyek károsíthatják a vizsgálatban résztvevő alanyokat az elmúlt 1 évben;
  7. A végtagműtétet a randomizálás első hat hónapjában hajtották végre, vagy a klinikai vizsgálat befejezése előtt tervezik;

  8. Máj- vagy veseműködési zavar:

    1. TBIL>1,5×ULN, ALT>3×ULN, AST>3×ULN;
    2. Cr>1,5 × ULN;
  9. szifilisz antitest és HIV antitest pozitív alanyok;
  10. Mellkasröntgen vagy B-ultrahang által jelzett daganatos alanyok;
  11. Alkoholfüggő betegek az elmúlt 3 hónapban;
  12. Fogamzóképes korú, terhes vagy szoptató nők; olyan alanyok, akik nem tudnak megfelelő fogamzásgátlót használni a vizsgálat során;
  13. Az alanyok, akik egyidejű kezelésben részesültek 4 héttel a felvétel előtt, beleértve, de nem kizárólagosan a baklofént, naltrexont, szorbitot, opioidokat, C-vitamint, levotiroxint és potenciálisan neurotoxikus gyógyszereket (például amiodaront és klorokint);
  14. Az alanyok, akik nem tudják befejezni a vizsgálat nyomon követését;
  15. Részt vett egy másik klinikai vizsgálatban, és az elmúlt 30 napban használta a vizsgált gyógyszert;
  16. Az azonos családból származó és egy lakóhelyen élő különböző alanyok csak egy alanyba tartozhatnak, hogy elkerüljék a kezelési zavarokat, befolyásolják a vakkezelést és befolyásolják a kutatási eredmények értelmezését;
  17. A vizsgálók megerősítik, hogy egy bizonyos alanynál a megfelelőség gyenge, vagy vannak olyan egyéb tényezők, amelyek nem alkalmasak a klinikai vizsgálatban való részvételre.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: PXT3003
Folyékony belsőleges oldat, 10 ml naponta kétszer, reggel és este étkezés közben
Drog: PXT3003
A betegek PXT3003-at kapnak naponta kétszer (bid) 10 ml-ben.
Más nevek:
  • (RS)-baklofen, naltrexon-hidroklorid és D-szorbit orális fix dózisú kombináció
Placebo Comparator: PXT3003 Placebo
Folyékony belsőleges oldat, 10 ml naponta kétszer, reggel és este étkezés közben
Drog: PXT3003 placebo
A betegek PXT3003 placebót kapnak naponta kétszer (bid) 10 ml-ben.
Más nevek:
  • folyékony belsőleges oldat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az általános neuropátia-korlátozási skála (ONLS) pontszáma
Időkeret: 15 hónap
Az elsődleges hatékonysági végpont a vizsgált kezelés fő hatása lesz a fogyatékosság javulására, az általános neuropátia-korlátozási skála (ONLS) pontszámmal mérve, amelyet 15 hónapban összegezve a következőképpen határozunk meg: az ONLS változása a kiindulási értékről a 15 hónapra.ONLS egy fogyatékossági skála, amelyet az általános fogyatékossági összesített pontszámból származtattak és javítottak a felső végtagok (5 pont) és az alsó végtagok (7 pontra értékelve) mindennapi tevékenységeinek korlátainak mérésére. Az összpontszám 0-tól (nincs fogyatékosság) 12-ig (maximális fogyatékosság) terjed.
15 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelésre reagálók aránya PXT3003;
Időkeret: 15 hónap
A PXT3003-terápiára adott válaszadók aránya az ONLS-ben javuló betegeknél a kezelés végén.
15 hónap
A kar és láb pontszámainak alpontja az általános neuropátia-korlátozási skálán (ONLS)
Időkeret: 15 hónap
Az ONLS egy fogyatékossági skála, amelyet az általános fogyatékossági összpontszámból származtattak és fejlesztettek a felső végtagok (5 ponttal értékelve) és az alsó végtagok (7 pontra értékelve) mindennapi tevékenységeinek korlátainak mérésére. Az összpontszám 0-tól (nincs fogyatékosság) 12-ig (maximális fogyatékosság) terjed.
15 hónap
A Charcot-Marie-Tooth neuropátia pontszám második verziójának (CMTNS-V2) összpontszáma és részpontszáma;
Időkeret: 15 hónap
A CMTNS egy speciális skála, amelyet a CMT-betegség károsodásának súlyosságának értékelésére terveztek. Bár nem teljesen validált, egyetlen és megbízható mérést nyújt a CMT súlyosságáról. Ez egy 36 pontos skála, amely 9 tételből áll: ebből 5 számszerűsíti a károsodást (érzékszervi tünetek, tűérzékenység, vibráció, kar- és láberő).
15 hónap
10 méter sétateszt (10MWT);
Időkeret: 15 hónap
Jegyezze fel a 10 méteres séta idejét. A 10m WT egyszerűen beadható, standardizált, megbízható és érvényes értékelése a funkcionális gyakorlati kapacitásról és a járásról, amely megbízhatónak bizonyult neurológiai betegségekben és CMT-s betegekben. A rögzített eredmények a 10 méter séta ideje és a megtett lépések száma.
15 hónap
Kilenclyukú peg teszt (9HPT) nem domináns kézhez ;
Időkeret: 15 hónap
A 9-HPT egy egyszerű időzített teszt a felső végtagok finommotorikus koordinációjára.
15 hónap
Számszerűsített izomteszt (QMT) (fogási erő és kétoldali láb dorsiflexiós dinamometriája);
Időkeret: 15 hónap
A QMT a motorerősség értékelésére szolgál a CMT1A-ban. A következő izmok kerülnek értékelésre: kézfogás (jobb és bal).
15 hónap
Elektrofiziológiai paraméterek Érzékszervi válaszok mérve az ulnaris és radialis idegeknél a nem domináns oldalon:
Időkeret: 15 hónap
Az értékelési paraméterek többek között: Distális motor késleltetés (DML) .
15 hónap
Elektrofiziológiai paraméterek motoros válaszok mérve az ulnaris és radialis idegeknél a nem domináns oldalon
Időkeret: 15 hónap
Az értékelési paraméterek, beleértve a következőket: Idegvezetési sebesség (NCV) .
15 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Rui Liu, Tasly Group,Co.Ltd.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. szeptember 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2024. március 18.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. március 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. szeptember 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. október 12.

Első közzététel (Tényleges)

2021. október 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. március 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. január 7.

Utolsó ellenőrzés

2025. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TSL-CM-PXT3003-Ⅲ

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel